為Yoyo找到治癒方法
也許你從未見過這樣美好的小天使，濃密的頭髮和長長的睫毛是他們與生俱來的，他們的世界只有快樂，萌萌的眼神可以瞬間將你的心靈融化。你永遠無法相信，隱藏在這背後的竟是如此殘酷的現實——這些孩子患有一種非常罕見且嚴重致命的遺傳代謝病名叫Sanfilippo（粘多糖三型溶酶體貯積症）。
（一）天使和魔鬼
「粘多糖」聽起來多麼可愛的名字，它卻是一個可怕到足以讓所有父母痛不欲生的魔鬼，因為它會在短短几年時間裡，把一個活潑可愛的小天使變成另一個世界的植物人，並殘忍地將他們帶走。你沒聽錯，這就是Sanfilippo，關於它的一切沒有例外，不可阻擋。
2013年6月，當我和Yoyo 爸爸一同執行完神舟十號發射任務返回家中時，2歲多的女兒似乎不太認得我們了，一種莫名的直覺讓我不安。最可怕的事情還是發生了，經過數月的轉診，Yoyo最終被確診患有一種罕見的兒童神經系統系統退化症Sanfilippo type A。
那是我今生第一次聽到粘多糖這個名字，「這個病無葯可醫，國內只確診不治療，Yoyo會在接下來的幾年內慢慢失去所有的能力，包括記憶、理解、語言、行動甚至吞咽，他們大多活不到十幾歲，多陪她、珍惜她在的每一天……」醫生告訴我。恍惚間我的血液凝固了，身體的每個細胞痛到沒有了知覺……我不敢相信這世上竟有如此殘忍的疾病發生在小孩身上，我們要親眼目睹年幼的女兒，如此可愛的小天使，就這樣一點點在眼前消逝，卻無能為力，為人父母，此生之重該如何能承受？
（二）生命需要有希望的等待
令人絕望的不是無葯可治，而是因罕見無人知曉。內心無法形容的痛苦時常讓我淚如雨下，我像魚缸中的小魚拚命吶喊，可是外面的人卻聽不到，魚缸效應用在罕見病家庭身上如此貼切。
我該有無數的理由絕望或者歇斯底里，可是作為一個航天人，一個媽媽，我的執著是與生俱來的。我告訴自己：我們可以等，可是生命需要有希望的等待。
接下來的半年，我瘋狂地查找一切資料，很無奈國內關於SF的文獻寥寥無幾，有也僅限於病程的簡單描述。我開始每晚學習醫學術語，不停地查找和翻譯國外的醫學論文，聯繫國外從事SF研究的科學家和醫生。當我得知法國於2013年已成功進行了基因治療人體試驗，我欣喜若狂，可是很快我又被另一個現實重重擊倒，孤兒葯（罕見病用藥）在國外受政策保護，定價十分高昂，基因治療更可用天價形容（以Glybera為例，約1000萬人民幣），而我國尚未建立孤兒葯醫保體系，Yoyo 進入國外此類臨床試驗的機會幾乎為0 。
（三）沒有路，也要為女兒開闢一條路
兩年間我先後飛往巴西和德國參加世界粘多糖大會，讓我無助的是，我是會上唯一來自中國的家庭，演講台上沒有一名我們的科學家和醫生。難以承受的震撼和打擊讓我意識到，要救Yoyo，救中國的SF患兒，我們必須做出自己的孤兒葯，這是她們唯一的生存機會。2014年我為女兒建立了網站，在幾位愛心企業家和國內基因治療領域專家的大力支持下，我以女兒的名字「瑞希」命名參與發起了國內第一家罕見病基因治療研究所（非營利機構），同時在北京天使媽媽慈善基金會的幫助下建立了SF罕見病項目基金，成為中國第一個由罕見病家庭發起的科技公益類項目。
一路艱辛地走過，讓我明白：
l 對於很多無葯可用的罕見病患兒，生活上的救助無法減輕她們的痛苦，孩子們最需要的是有效的藥物；
l 罕見不等於無法戰勝，相反由於病因明確，很多罕見病更容易在技術上突破瓶頸。
這是一條異常艱難的路，但我知道，再短的路邁不開腿也無法到達終點，再長的路一步步也能走到盡頭，電影《靈醫妙藥》的真實故事在中國也可以上演。
（四）與我們一起創造奇蹟
只要人類存在，罕見病就不會消失，只有從基因根源上治療才能徹底戰勝它。現在我們有了令人振奮的消息，科學家不僅用基因治療治癒了小鼠，2016年5月美國第一例SF基因治療臨床試驗獲得成功，這意味著Yoyo和她的小夥伴有了治癒的希望。
希望是人生最美好的東西，可是我們更需要的是行動，沒有足夠的經費，再成功的動物實驗也無法應用到人體，只有攀越了臨床試驗的珠穆朗瑪峰，才能讓孩子們用上藥。
您的每一分捐款都將會推動SF基因治療邁向現實，這是孩子們唯一的生存機會，也會讓以後的家庭不再遭受我們所經歷的痛苦和絕望。
（五）怎樣幫助孩子
l 您的每一分捐款都將使孩子們離有效的治療越來越近，點滴幫助都可能是他們唯一存活的希望；
l 您的每一次轉發意味著有更多的人了解SF，從而讓更多像Yoyo一樣的孩子得到及時確診和救助。
參與我們，創造奇蹟，因為有你，改變了罕見的世界！
關於Sanfilippo：
SF是一種由單基因缺陷引起的罕見的兒童中樞神經系統退化症，發病率約為十萬分之一。由於患兒體內缺乏一種特定的酶，分解不全的粘多糖分子不斷在身體的每個細胞中堆積，導致全身組織器官進行性損害，特別體現在中樞神經系統退化嚴重。該病一般2歲以前癥狀不明顯，常以自閉症誤診，隨著年齡的增長，患兒腦部功能逐漸退化，失去所有已獲的能力，大多數孩子活不過青春期。據不完全統計，全球約有5000多名SF患兒，目前沒有任何有效治療方法。截止今日，Yoyo媽媽在國內僅找到32名這樣的孩子，更多的患兒可能因家庭條件等原因沒能確診或者失去聯繫。長按識別下方二維碼進行愛心救助
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