《NEJM》公布CAR-T癌症療法歷史性突破：癌症複發患者依然有效

Laetsch博士說，「這是癌症治療的新領域。」

CAR-T療法工作原理

UT Southwestern的Simmons綜合癌症中心的研究人員進行的一項歷史性研究證實了CAR-T療法的有效性：CAR-T療法利用基因修飾的免疫細胞成功治療了兒童和年輕人的急性淋巴細胞白血病（ALL）。

這一研究成果公布在New England Journal of Medicine雜誌上。

「雖然大多數ALL患兒對化療反應良好，但是這個試驗的患者是癌症已經複發的患者，他們迫切需要一種替代方案，這項研究利用經基因改造後的患者T細胞來對抗患者的癌細胞，結果令人驚喜——許多患者都有良性反應，」Simmons綜合癌症中心的助理教授Ted Laetsch博士表示，Laetsch博士是這一地區CAR-T試驗的首席研究員。

Ted Laetsch博士

全球試驗總共治療了75名一般治療出現抗性的急性淋巴細胞白血病（ALL）年輕患者。在接受治療的75位患者中，有81％在治療後緩解，這是一個很高的數量了。基於這些有希望的早期成果，FDA於8月下旬批准了25歲及以下ALL患者的CAR-T療法。

Laetsch博士目前也在為對治療沒有反應，或者癌症複發多次的年輕ALL患者提供CAR-T治療。不久醫師們將能用CAR-T療法治療其他類型的血液和骨髓癌症。「看到沒有其它選擇的孩子對這種新療法反應良好，並持續有療效，這是非常令人欣慰的，」Laetsch博士說，「這是癌症治療的新領域。」

這種療法被稱為tisagenlecleucel，數據顯示治療3個月後總消退率為81%。流式檢測顯示所有對治療產生反應的病人都沒有殘餘的癌細胞，而流式分析是最靈敏的檢測手段。6個月的總生存率達90%，12個月的總生存率達76%。目前還沒到消退中位期，而血液中的tisagenlecleucel已經持續存在達20個月。

另外一位副教授Larry Anderson博士目前正在召集多發性骨髓瘤成人患者，進行CAR-T治療臨床試驗。在2018年初，UT Southwestern也將進行大B細胞淋巴瘤患者CAR-T治療的試驗。

CAR-T是一種創新的免疫療法，這種方法採用患者免疫細胞的新版本作為活性藥物。整個過程包括將患者的T細胞（人體免疫系統中的一種白細胞）送入實驗室中，將細胞改造成能特異性識別癌細胞，就像身體中的T細胞在感染過程中能預先識別病毒一樣。然後將激活的T細胞送回患者的血液，在那裡它們能攻擊癌細胞。這種CAR-T活性藥物的劑量對於每個患者來說，都是特定的，個性化定製的。

急性淋巴細胞白血病是由於骨髓生成太多白細胞的而導致的一種血液癌症。據美國國家癌症研究所（National Cancer Institute）的統計，每年約有3,500例新生兒患兒，ALL是最常見的兒童癌症。 Laetsch博士表示，一般兒童ALL對傳統化療反應很好，但是初始治療無效或癌症複發的患者，後續幾輪化療的療效不到一半。

原文標題

Long-Term Follow-up of CD19 CAR Therapy in Acute Lymphoblastic Leukemia

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