基因治療和基因編輯的投資機會展望

1. 什麼是基因治療：

使用基因來治療或預防疾病的一種技術，包括1. 使用正常的基因來代替突變的基因；2.失活或敲除掉功能不正常的基因；3. 為了對抗疾病而在人體引入一條新的基因。這些都屬於基因治療的範圍。

2. 基因治療時代的來臨：

SparkTherapeutics公司的LUXTURNA 在2017年12月19日被FDA批准上市，標誌著基因治療時代的到來。這是FDA批准的第一個基因療法。LUXTURNA主要用於治療視網膜失養症，使用AAV病毒載體將正常的RPE65基因拷貝帶入視網膜中，以替換突變的RPE65基因。

事實上，之前已經有兩種遺傳性疾病的基因療法，在歐洲獲得相關管理部門的批准：一種是治療SCID病的Strimvelis；另一種是引起脂肪在血液中堆積失調症的Glybera。但是這兩種都因為疾病人數太少，以及價格過高，並沒有引起太大的重視。值得一提的是LUXTURNA的定價也是非常高，每個病人的治療費用大約需要85萬美元。

3. 基因編輯更像是對進行基因「重寫」：

SparkTherapeutics公司的基因治療並不是完全的精準基因編輯治療，只是引入了一個正常的拷貝，突變的基因也同時存在。現在科學家努力的方向是直接在基因上進行編輯，使用剪切酶將錯誤的基因剪切掉，然後使用正確的拷貝替換上去。

4. 基因編輯常用工具：

目前有常用語基因治療的工具：1.AAV病毒載體；2.慢病毒載體；3.基因編輯複合體（主要是識別和剪切酶）。

剪切酶常用的有4種，Meganuclease，ZFN, TALEN和CRISPR/Cas9；4種技術各有優劣，CRISPR/Cas9因為使用方便，目前應用最多，但是也存在著off-target比較嚴重等劣勢。

在基因被剪切酶切開後，主要靠兩種形式的修復：同源重組修復（HR）和非同源重組修復（NHEJ）。同源重組修復（HR）是指在引入正常拷貝基因模板的情況下，模板會與切口位置進行重組，進行替換掉突變的基因。非同源重組修復（NHEJ）是指，在沒有模板的情況下，體內的修復酶會自動的引入或缺失一個或多個鹼基，導致基因突變，從而失活該基因。

5. 投資機會：

已經有幾家專註於這個領域的公司在納斯達克上市，未來在這個領域有可能實現突破性進展，建議關注Editas和CRISPR, 因為這兩家擁有CRISPR/Cas9的原始專利，所有使用CRISPR/Cas9做基因編輯都繞不開著兩家。

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