卵巢癌新葯獲批

卵巢癌是女性生殖器官常見的惡性腫瘤之一。由於缺乏有效的篩查手段，卵巢癌初期不容易發現。很多患者在發現時已經處於晚期，且大多數存在腫瘤轉移。BRCA是一種抑癌基因，其突變可引起抑癌功能喪失。BRCA突變與卵巢癌的發病風險及預後有關。

現在，那些對至少兩種化療藥物均無反應的晚期卵巢癌患者有了一種新的治療選擇。FDA批准了Rucaparib用於治療那些攜帶BRCA突變的卵巢癌患者。這個藥物的商品名是Rubraca，與其一同批准的還有一種用於檢測突變的診斷測試。

Rucaparib的批準是一種趨勢的最新例證——開發靶向藥物，治療特定突變引起的癌症。

通常情況下，BRCA基因能夠修復DNA雙鏈斷裂。然而，在那些BRCA缺陷的腫瘤細胞中，DNA雙鏈的斷裂能夠被多聚ADP-核糖聚合酶（poly ADP-ribose polymerase，PARP）所修復。Rucaparib能夠通過抑制PARP活性，干擾DNA修復，從而加速腫瘤細胞死亡。

一項106名BRCA基因突變的卵巢癌患者參與的2期臨床試驗中，Rucaparib的有效性和安全性得到了驗證。

參與者接受600mg/日的Rucaparib，作為單葯治療。結果顯示，有54%的患者腫瘤出現部分縮小或完全縮小。不良反應主要包括噁心、嘔吐、疲勞、貧血、味覺障礙、便秘、呼吸困難和血小板減少。極少發生但可能致死的不良事件包括脊髓增生異常綜合征和急性白血病。

參考文獻：Journal of the American Medical Association 2017;317:466

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