厲害了，科學家找到了功能性治癒的基因編輯位置

原作者：Arlene Weintraub

發表時間：2018-02-18

原標題：為消滅HIV病毒庫前進

抗逆轉錄病毒療法已經可以控制導致艾滋病的HIV病毒，但感染者留下隱藏在體內的病毒庫可以在（停葯後）任何時間重新複製。

上周，凱斯西儲大學的科學家從美國國立衛生研究院獲得了1100萬美元的資助，用於研究基因編輯的艾滋病病毒T細胞。根據一份新聞稿，Case Western團隊正在與Sangamo Therapeutics合作，為20位患者設計一項研究，他們預計今年將開始研究。

採用兩種FDA批准的血癌治療方法：Novartis的Kymriah和Gilead的Yescarta。從患者身上採取抗感染T細胞並使他們識別和消除身體疾病，這些療法已經在腫瘤學領域證實了可行性。雖然這些療法旨在培養T細胞來識別和靶向癌細胞上的抗原，但Case Western開發的技術通過破壞HIV進入細胞的能力起作用。

該技術的核心是消除稱為CCR5的基因，該基因負責將HIV引入宿主細胞。這種稱為鋅指核酸酶基因編輯的技術採用特別設計的蛋白質在DNA中產生精確的斷裂，敲除CCR5。

Sangamo在早期的試驗中表明，用這種方式編輯的T細胞可以擴展到體外，並且在被輸注回患者體內後，它們會持續存在和生長。 他們還記錄了CD4 + T細胞的增加，這有助於分解HIV儲存。 根據聲明，在新的試驗中，10名患者將接受基因編輯的T細胞，另外10名患者將接受未修飾的T細胞。

Rafick-Pierre Sekaly博士說：「對於艾滋病病毒感染者來說，新的治療方法可以永久消除潛伏的艾滋病毒庫，增加CD4 + T細胞計數，可能導致治癒，這是一個重要的未滿足的需求。

CAR-T細胞在癌症領域的成功促使人們對該技術應用於傳染病領域，特別是應對艾滋病病毒方面感興趣。例如，十二月，洛杉磯加利福尼亞大學的科學家宣布他們正在開發一種基因改造的T細胞，這種T細胞與CD4結合。CD4是一種HIV為了感染宿主細胞而被劫持的蛋白質。

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