癌症控制率近90％！這個小分子靶向葯登頂《NEJM》！

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2月22日，全球頂級醫學期刊《NEJM》報道了小分子靶向葯Larotrectinib的一期臨床試驗結果。雖然此前其臨床數據已公開過臨床數據，但是刊登在《NEJM》上的結果依舊讓人振奮異常：在多重腫瘤中，其總控制率接近90%！

早在2017年6月份，關於小分子靶向葯 Larotrectinib （又名LOXO-101）治療癌症的臨床數據便已經公開過，並且引起了廣泛關注。臨床一期數據顯示：LOXO-101針對NTRK融合的13種腫瘤的有效率高達76%，其中13%的癌症患者腫瘤完全消失！

而在昨日，這個新葯以其卓越的治療效果登上了國際最頂尖的醫學期刊雜誌《NEJM》，我們看到了這項新葯治療癌症的巨大潛力。

本次研究共計納入55名癌症患者，這個臨床一期的人數並不大（後文詳解），但是卻包含了共計17種癌症：包括唾液腺癌12人、嬰兒型纖維肉瘤7人、甲狀腺癌4人、腸癌4人、肺癌4人、惡性黑色瘤4人、胃腸間質肉瘤3人、膽管癌2人、闌尾癌1人、乳腺癌1人、胰腺癌1人、肌周細胞瘤2人、非特殊類型肉瘤2人、外周神經鞘瘤2人、梭形細胞瘤3人、嬰兒肌纖維瘤病1人、腎臟炎性肌纖維母細胞瘤1人。

在本次研究中，接受治療的55位癌症患者中，年齡最小的為4個月的嬰兒，年齡最大者76歲，而其實驗結果，可謂是真正的老少通吃。在可評估療效的53位患者中，其治療結果如下：

在本次的一期臨床試驗中，有13%的人腫瘤完全消失，可以說是真正的達到了治癒的目標。而總體評價，其對於癌症的總體控制率接近90%！

服用該藥物的中位起效時間為18個月。而在服用藥物1年之後，仍然有71%的有效率，而治療效果維持時間最長的超過了兩年零三個月！

當然，療效如此好的靶向藥物仍然存在限制，這也是為什麼一期臨床實驗的人數為何較少的緣故：larotrectinib（LOXO-101）針對的是TRK融合，這是一種基因變異，在大多數癌症腫瘤中，存在這種基因突變的概率只佔據了0.5%到1%。但是其在一些罕見的癌症中佔比較高，比如唾液腺癌、某些青年型乳腺癌和嬰兒型纖維肉瘤，佔比可高達90%，這也意味著其對於治療罕見的腫瘤有著巨大的潛力。

而關鍵的一點是：larotrectinib相對於其他抗癌藥物來說，其副作用極小——僅表現為1~2度的副作用，包括增加肝功能檢測，中性粒細胞減少，和噁心等，在實驗中未發現同其相關的明確的藥物3~4級反應。

小轉相信隨著越來越多的抗癌效果極佳的藥物誕生，癌症患者將擁有更多的選擇。精準時代的到來和轉化醫學的發展必然會造福更多的癌症患者。

參考資料：Efficacy of Larotrectinib in TRK Fusion–Positive Cancers in Adults and Children；部分內容來源於網路

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