生物技術藥物發展迅猛，突破性療法認證推動藥物創新——2017 年新葯研發熱點回眸

2017年是新葯研發領域取得重要突破與進展的一年：腫瘤免疫療法熱度不減，免疫檢查點抑製劑再添新成員，全球首款細胞免疫CAR-T療法正式獲批上市，全球首個按生物標記物而非腫瘤來源區分的抗腫瘤療法獲批，基因編輯技術快速發展助力新葯研發，基因治療迎來新進展前景可期；人工智慧領域的突破性進展或為新葯研發領域注入新活力，革新新葯研發現狀。此外，2017年又是新葯研發領域成果豐碩的一年：美國食品藥品監督管理局（FDA）新葯獲批數量創歷史新高，突破性療法認證推動藥物創新，多個全球首款藥物加速獲批；在中國，國家食品藥品監督管理總局（CFDA）改革新政頻出，鼓勵創新接軌國際，新葯研發迎來重大發展機遇，也面臨更多挑戰。

腫瘤治療領域迎來新突破

2017年初，美國癌症學會發表了《2017年癌症統計年度報告》，報告指出，在過去20餘年中，美國的癌症總死亡率下降了25%，這主要得益於腫瘤治療領域科學的發展。近年來，在腫瘤治療領域，人們越來越多地致力於利用自身免疫系統來抵禦腫瘤，這種通過調動機體免疫系統，抑制和殺傷腫瘤細胞的方法稱為腫瘤免疫治療。腫瘤免疫治療是當前腫瘤治療領域中最具前景的研究方向，包括細胞免疫療法、腫瘤疫苗及免疫檢查點抑製劑等研究熱點，當前已取得了很多具有應用前景的研究成果（圖1）。2017年，腫瘤免疫療法迎來新突破，免疫檢查點PD-1/PD-L1抑製劑又添新丁，細胞免疫CAR-T療法首次獲批上市。此外，首款按生物標記物而非腫瘤來源區分的腫瘤個性化藥物獲批，成為里程碑式的新進展，為腫瘤治療領域帶來新希望。

圖1 腫瘤免疫療法示意

PD-1/PD-L1抑製劑再添新成員

免疫檢查點（immune checkpoint）是指免疫系統中存在的一些抑制性信號通路，如細胞毒T淋巴細胞相關抗原4（Cytotoxic T-lymphocyte Associated Antigen-4，CTLA-4）、細胞程序性死亡受體1（Programmed Death1，PD-1）和細胞程序性死亡配體1（Programmed Death Ligand-1，PD-L1）。機體在正常情況下，免疫檢查點可以通過調節自身免疫反應的強度來維持免疫耐受，但機體在受到腫瘤侵襲時，免疫檢查點的激活可抑制自身免疫，有利於腫瘤細胞的生長和逃逸。其中，PD-1是一種誘導表達於活化的T細胞、B細胞和NK細胞等表面的共刺激分子，2個天然配體分別為PD-L1和PD-L2，表達於腫瘤細胞和抗原遞呈細胞。激活PD-1/PD-L通路對已活化的T細胞有反向調控作用，降低T細胞活性，甚至誘導其凋亡。反之，阻斷PD-1/PD-L通路可以增強T細胞活性以達到腫瘤免疫治療的效果。PD-1/PD-L1抑製劑是近年來腫瘤免疫治療的重點研發領域，目前獲批的腫瘤適應症包括黑色素瘤、非小細胞肺癌、腎細胞癌、膀胱癌等。2017年FDA又批准了兩個PD-L1抑製劑，分別是默克/輝瑞的Bavencio（avelumab）和阿斯利康的Imfinzi（durvalumab）。截至目前，共有6個免疫檢查點抑製劑獲批上市（表1）。

表1 美國FDA批准上市的免疫檢查點抑製劑

儘管當前PD-1/PD-L1抑製劑的研究如火如荼，但最新的研究進展卻給這一方向敲響了警鐘：抑制PD-1蛋白可激活T細胞啟動針對腫瘤細胞的免疫應答，但是小鼠研究表明，這種免疫療法加劇了T細胞參與的癌症進程；PD-1抑製劑對T細胞非霍奇金淋巴瘤（T cell non-Hodgkin lymphomas，T-NHL）非但沒有改善，反而有惡化效果，小鼠體內試驗結果顯示，基因敲除PD-1或使用PD-L1抑製劑都顯著縮短T-NHL小鼠的壽命；在2017年癌症免疫治療學會年會上，耶魯大學免疫學專家Kevan Herold指出，免疫檢查點抑製劑在挽救癌症病人生命的同時會引起諸如甲狀腺疾病、結腸炎和1型糖尿病等疾病的快速發病，或是源於對患者自身組織的免疫攻擊。因此，免疫檢查點抑製劑的應用應考量藥物劑量與準確度、用藥周期等因素，針對不同的腫瘤類型、不同患者的特殊生物標記物開展聯合用藥。當前，多個PD-1/PD-L1抑製劑的聯合用藥項目已進入臨床研究階段，尤其是IDO抑製劑和PD-1藥物的聯用，正在進行的臨床研究發現，二者聯用可以降低藥物毒性。此外，健康的腸道菌群和免疫功能對免疫檢查點抑製劑的療效至關重要，PD-L1/PD-1治療期間，廣譜抗生素的使用大幅降低藥物療效。

全球首款CAR-T免疫療法獲批上市

2017年藥物研發領域的重大熱門事件中，嵌合抗原受體T細胞免疫療法（Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy，CAR-T）取得的巨大突破名列其中。CAR-T免疫療法是過繼性T細胞治療方法中的一種，通過對患者（自體）或供體（異源）的T細胞在體外進行改造，再注入患者體內誘導細胞增殖，靶向抗原特異性的腫瘤細胞，以改善其對腫瘤的免疫應答。其他重要的過繼性T細胞治療還包括T細胞受體（TCR）和新興的嵌合抗原受體NK細胞（CAR-NK）等技術。

2017年8月30日，全球首款CAR-T產品——諾華公司的Kymriah（tisagenlecleucel，CTL-019）獲FDA批准上市，用於治療複發性或難治性兒童、青少年（25歲以下）B-細胞急性淋巴細胞白血病（acute lymphoblastic leukaemia，ALL）。FDA於2017年3月29日受理Kymriah的上市申請，並授予優先審批資格，2017年7月12日，基於一項開放性、多中心、單臂II期臨床研究（ELIANA研究，NCT02435849）結果，FDA腫瘤藥物專家諮詢委員會以10∶全票同意批准。

2017年10月18日，CAR-T療法再次迎來重磅消息，FDA正式批准了全球第2個CAR-T產品——Kite Pharma公司的Yescarta（axicabtagene ciloleucel，KTEC19）。Yescarta靶向CD19，用於在接受至少2種其他治療方案後無響應或複發的特定類型的大B細胞淋巴瘤成人患者的治療。值得一提的是，Yescarta是首款獲批用於治療特定類型非霍奇金淋巴瘤（non-Hodgkin lymphoma，NHL）的療法。2017年無疑已成為CAR-T療法發展中至關重要的一年，當前還有多個潛力產品正在研發（表2）。儘管兩款療法的上市給行業帶來極大的信心，但CAR-T療法依然存在諸多挑戰，如業界對其在非血液腫瘤領域如實體瘤中的療效、產品的安全性、產品的製造工藝等持謹慎的態度，CAR-T療法尚需更多研究與論證，從而確保能有效治療更廣泛的人群，並減少副作用。

表2 部分處於臨床研究階段的CAR-T療法

全球首款按生物標記物而非腫瘤來源區分的抗腫瘤療法獲批

2017年5月23日，美國FDA批准默沙東的Keytruda（pembrolizumab）針對特定生物標誌物（帶有微衛星不穩定性高（microsatellite instability-high，MSI-H）或錯配修復缺陷（mismatch repair deficient，dMMR）的DNA）實體腫瘤患者的治療。Keytruda最早於2014年9月被FDA批准用於轉移性黑色素瘤的治療，後又獲批用於轉移性非小細胞肺癌、複發性或轉移性頭頸癌、難治性經典霍奇金淋巴瘤或是尿路上皮癌的特定患者的治療。值得一提的是，這是美國FDA批准的首款不依照腫瘤來源，而是依照生物標誌物進行區分的抗腫瘤療法，具有里程碑式的意義。

微衛星（microsatellite，MS）是存在於整個基因組中的短重複序列。微衛星不穩定性（microsatellite instability，MSI）是由於在細胞分裂過程中由於細胞在修復錯誤的DNA序列方面存在缺陷，導致微衛星重複序列的特徵性變化。MSI是腫瘤常見的遺傳改變之一，這種超突變表型通常是由於DNA錯配修復系統（mismatch repair，MMR）缺陷所導致的複製錯誤。MSI-H/dMMR缺陷腫瘤對免疫檢查點阻斷異常敏感，許多隨機突變產生的蛋白被機體T細胞識別為外源蛋白開啟免疫反應，腫瘤細胞為了躲避免疫系統，啟動了PD-1/PD-L1信號通路，Keytruda作為免疫檢查點抑製劑——PD-1抗體，阻斷PD-1/PD-L1信號通路，讓免疫系統恢復功能（圖2），如圖2所示，DNA的「錯配修復缺陷（dMMR）」在癌細胞的表面產生了突變蛋白。當沒有進行免疫治療時（圖2（a）），PD-1/PD-L1通路暢通，免疫細胞不會攻擊癌細胞；當PD-1抗體（比如Keytruda）存在時（圖2（b）），PD-1/PD-L1通路被抑制，免疫細胞被激活，殺死癌細胞。帶有MSI-H/dMMR缺陷的腫瘤分布非常廣泛，研究顯示，至少有25種腫瘤存在MSI-H。因此，通過遺傳變異特徵而非病發部位來區分這些癌症，對於治療有著更好的指導意義。此次Keytruda針對特定生物標誌物MSI-H/dMMR獲批用於實體瘤患者的治療，是基於一項有149位腫瘤患者（涉及15種實體瘤，均帶有MSI-H/dMMR標記）參與的臨床試驗。結果顯示，試驗中患者的總體客觀緩解率（objective response rate）達到了39.6%，結直腸癌患者為36%，其他14種癌症患者的總體客觀緩解率為46%；其中部分緩解者有48人，完全緩解者有11人，而癥狀緩解患者中超過78%療效持續6個月以上，該療法成為腫瘤精準治療的突破性進展。

圖2 Keytruda作用機制示意

基因編輯技術快速發展帶來新機遇

基因編輯是近年來發展起來的可以對基因組完成精確修飾的一種技術，可完成基因定點突變、敲入、多位點同時突變和小片段的刪失等，可在基因組水平上進行精確的基因編輯。常用技術有鋅指核酸酶（zinc-finger nuclease，ZFN）、轉錄激活子樣效應因子核酸酶（transcription activator-like effector nuclease，TALEN），新興技術有成簇的規律間隔的短迴文重複序列（clustered regularly interspaced short palindromic repeats/CRISPR-associated proteins，CRISPR/Cas）——CRISPR/Cas系統。CRISPR-Cas系統劃分為兩大類，第一大類CRISPR-Cas系統由多亞基組成的效應複合物發揮功能；第二大類是由單個效應蛋白（如Cas9、Cpf1、C2c1、C2c2等）來發揮功能。其中、Cas9、Cpf1、C2c1均具有RNA介導的DNA核酸內切酶活性，而C2c2是一種以RNA為導向靶向和降解RNA的核酸內切酶，有望被開發作為RNA研究的工具，擴展CRISPR系統在基因編輯方面的運用。

CRISPR/Cas技術推動高價值藥物靶點與高可信度生物標記物的發現

2017年，基因編輯CRISPR領域再次迎來研發熱潮，全球科學家利用該技術在國際重磅科技期刊《Cell》《Nature》《Science》上發表數篇重要成果，其中包括：利用CRISPR-Cas9技術構建更有效的CAR-T細胞，並在小鼠中增強了腫瘤抑制作用；確定癌症免疫療法中的關鍵基因；通過CRISPR技術發現ENL蛋白質在白血病進程中的重要作用，並指出利用BET抑製劑或可有效治療急性髓性白血病；藉助CRISPR/Cas9開發的新型方法篩選小鼠中數以千計腫瘤基因的功能，找到了一個有望增強PD-1檢查點抑製劑有效性的新藥物靶點——Ptpn2；此外，2017年初，美國國家科學院發布《人類基因組編輯：科學、倫理和管理》報告，首度對基因編輯人類鬆口。科學家和管理者建議，在「嚴格的監管和風險評估下」，基因編輯技術可以用來改造人類的生殖細胞和胚胎。2017年8月，多國科學家合作第一次成功地利用CRISPR/Cas9系統在人類早期胚胎中對導致肥厚型心肌病的基因突變進行了安全修復。被譽為「世紀發現」的基因編輯工具革新了生物醫學研究，將會為基因疾病及其它疾病如乙肝、帕金森綜合征等的治療帶來新的突破。

CRISPR技術助力合成致死基因篩選加速腫瘤靶向藥物開發

對於細胞中的兩個基因，其中任何一個單獨突變都不會導致細胞死亡，而兩者同時突變就會導致細胞死亡，這種現象就稱為合成致死。近年來，合成致死逐漸成為開發新一代腫瘤靶向藥物的潛在策略。當腫瘤細胞中某一條特定通路發生突變，抑制其合成致死相關分子的活性會導致腫瘤細胞死亡。阿斯利康聚腺苷二磷酸核糖聚合酶（PARP）抑製劑Olaparib（奧拉帕尼）的成功上市，為合成致死走向臨床應用帶來突破性進展（圖3）。2017年3月27日，由Tesaro公司研發的Zejula（niraparib）獲美國FDA批准，用於接收鉑類藥物治療後完全應答或部分應答的複發性成人卵巢上皮癌、輸卵管癌和原發性腹膜癌患者的維持治療。Niraparib是第3個走向市場的PARP抑製劑，它是FDA批准的首個無需BRCA突變或其他生物標誌物檢測，就可用於治療的PARP抑製劑。

圖3 PARP抑製劑對BRCA1/2缺陷性細胞的選擇性合成致死作用

CRISPR基因編輯技術啟動的合成致死基因篩選可加速癌症靶向藥物開發。有科研人員利用CRISPR技術在急性骨髓性白血病（acute myeloid leukemia，AML）細胞系中發現了致癌基因Ras的合成致死夥伴基因，成功鑒定出了癌細胞增殖和生存的必要基因圖譜；近期，有研究人員利用CRISPR/Cas9基因編輯技術在小鼠模型中篩選出46個與AML細胞生存密切相關的潛在基因，其中METTL3基因最為關鍵，而它對於正常細胞卻非必須，成為合成致死的靶向基因，可成為AML治療新葯的重要靶標。

基因療法取得新進展前景可期

2017年2月21日，MIT Technology Review中國地區獨家合作夥伴DeepTech深科技公布了「《麻省理工科技評論》2017年全球十大突破性技術」榜單，基因療法2.0（Gene Therapy 2.0）入選其中。基因療法的基本概念是通過引入正確功能基因或阻斷錯誤基因的表達來操控有缺陷的DNA的表達。10多年前，人們就開始了基因療法的嘗試，但效果並不理想。近年來，基因編輯技術的飛速發展推動基因治療領域的進展。

2017年7月，美國FDA接受Spark Therapeutic公司的Luxturna（voretigene neparvovec）的生物製劑申請許可，並授予其優先評審資格。該葯是首款針對眼科遺傳疾病的基因療法，用於雙等位基因RPE65突變導致的遺傳性視網膜病變（IRD）視力喪失的患者的治療。2017年10月中旬FDA獨立專家小組基於其臨床試驗結果以16∶投票通過對Luxturna的評審，將在2018年1月12日之前就這款新葯能否上市作出批複。這是首款體內矯正人類基因缺陷的療法，利用經過改造的腺相關病毒（adeno-associated virus，AAV），將健康的RPE65基因引入患者體內，讓患者生成具有正常功能的蛋白，改善視力。

圖4 SB-913工作流程示意（圖片來源：Sangamo Therapeutics公司）

Luxturna的獲批將給基因療法領域帶來新的轉機，該葯有望成為美國首個用於遺傳病的基因療法；SB-913的臨床研究結果令人期待，但也有業內人士對其安全性表示擔憂。此外，AveXis公司的AVXS-101採用AAV9載體用於1型脊髓性肌萎縮症（Spinal Muscular Atrophy type 1，SMA）治療也在臨床試驗中取得突破性進展。需要指出的是，儘管當前的進展令人驚喜，多個基因療法獲得FDA突破性療法認定（表3），但在技術層面，基因療法還面臨諸多挑戰，如載體的選擇、衣殼蛋白的選擇、表達盒製造、啟動子和轉基因等。對於特定療法而言，上述因素都可以導致整體效力或生物分布的改善，技術改進也可以擴大基因治療的疾病範圍或遺傳靶標。此外，昂貴的定價和過於罕見的患者人群讓基因療法的商業化之路充滿風險。

表3 FDA 公開的獲突破性療法認定的基因療法

人工智慧突破性進展或變革藥物研發

2017年，人工智慧（artificial intelligence，AI）領域出現重大突破，英國自然科學領域權威雜誌《Nature》發表重磅論文，報道了「阿法元（AlphaGo Zero）」計算機程序只通過3天的學習，就以100∶擊敗上一代AI產品「阿法狗（AlphaGo）」，而後者曾經以4∶1擊敗人類世界圍棋冠軍。該論文的發表在科學界掀起軒然大波。藥學科研人員關心的是，「阿法元」使用的深度學習（deep mind）方法及後續可能出現的更高級的演算法，能否在藥物研發等非結構化的領域大顯身手，甚至完全取代人類。

神經網路作為一種計算的模型理論，其基本特點是試圖模仿人腦的神經元之間傳遞和處理信息的模式。早在1970年，Hiller等就將神經網路應用於藥物發現，他們使用Rosenblatt發明的perception演算法來區分取代的1，3-二惡烷是否有生理活性。到了20世紀90年代，神經網路在藥物分子與受體之間的定量構象關係（quantitative structure-activity relationship，QSAR）研究中大顯身手，如今應用神經網路不僅可以預測不同類型化合物的生物活性，而且在化合物理化性質、葯代動力學預測方面也有較為成熟的應用。2006年，Hinton提出「深度學習」神經網路的概念，深度學習是目前解決機器學習和人工智慧問題的最為流行的演算法，鑒於神經網路在量子化學計算、蛋白質結構預測、蛋白質-蛋白質相互作用模擬、熱力學或動力學參數模擬等領域的重要作用，AI（特別是深度學習）在藥物研發領域存在廣闊的應用空間。

此外，識別潛在藥物也是AI在藥物研發領域的重要應用方向。與傳統的計算機輔助藥物設計方法相比，深度學習的優勢在於善於利用大數據和研究經驗，不斷自我調適、了解和預測，通過學習化合物與藥物靶標的結合方式，發現人眼不可見或無法簡單理解的結合模式。總部位於美國加州舊金山的Atomwise公司，致力於開發可應用於藥物發現的人工智慧平台，如目前開發的AtomNet技術平台，通過深度學習、海量數據分析來篩選潛力化合物。2017年4月，Atomwise公司推出人工智慧分子篩選（artificial intelligence molecular screening，AIMS）獎勵計劃，篩選多個疾病領域的潛在藥物，進一步測試AtomNet技術平台。目前，Atomwise公司合作的科研機構和製藥公司超過20家，包括斯坦福大學、IBM、默沙東製藥等。除了識別潛在藥物之外，AI演算法還可以幫助藥物開發者早日決定哪些化合物可以被排除，可能有助於改善製藥行業最大的問題——臨床失敗率。生物醫藥大數據的蓬勃發展也激發了製藥界對AI的興趣，2017年有多個AI公司與製藥公司開展項目合作（表4），AI的突破性進展或將為藥物研發領域帶來革命性改變。

表4 2017年藥物發現領域中的重要AI合作項目

FDA批准的新葯數量創歷史新高

截至2017年11月底，FDA共批准了40個新分子實體（New Molecular Entity），創歷史新高。2016年全年僅有22款新葯獲批，2017年上半年批准的新葯數量就已超過2016全年批准的藥物總和。除文中已提及的腫瘤領域熱門藥物PD-1/PD-L1抑製劑、CAR-T療法、PARP抑製劑外，還有多個首款藥物值得回顧。

首個成人原發進行性多發性硬化症藥物Ocrevus。2017年3月28日，FDA批准羅氏與基因泰克合作開發的Ocrevus（ocrelizumab）用於成人原發進行性多發性硬化症（primary progressive multiple sclerosis，PPMS）的治療。Ocrevus是一種全人源化CD20抗體，是FDA批准的首款用於治療PPMS的藥物，其劑型為靜脈滴注劑。

首個氘代藥物Austedo。2017年4月3日，FDA批准Teva製藥公司的亨廷頓舞蹈症（Huntington disease，HD）治療藥物Austedo（deuterabenazine）。Austedo是一種靶向VMAT-2的小分子口服抑製劑，是已上市HD藥物Xenazine（tetrabenazine）的氘代物，通過氘代改善藥物的葯代動力學特徵，延長半衰期，從而減少藥物治療劑量，降低不良反應。Austedo是FDA首次批准的氘代產品，也是第2款針對HD的藥物。

25年來首個急性髓性白血病靶向藥物Rydapt。2017年4月28日，FDA批准諾華公司抗白血病新葯Rydapt（Midostaurin）上市，與化療聯合使用治療FLT3陽性的急性髓性白血病（acutemyelogenousleukaemia，AML）初治患者。在該適應症上，Midostaurin是25年來的首款新葯，也是第一款與化療藥物聯用治療AML的靶向療法。

20多年來首個肌萎縮側索硬化症藥物Radicava。2017年5月5日，FDA批准了三菱田邊（Mitsubishi Tanabe）製藥公司的Radicava（edaravone，依達拉奉），該葯靜脈滴注劑用於治療肌萎縮側索硬化症（amyotrophic lateral sclerosis，ALS）。肌萎縮側索硬化症又稱「漸凍人症」，是一種罕見疾病，大多數患者在初始癥狀出現後的3~5年內死於呼吸衰竭。Radicava是FDA多年來批准的第一個治療肌萎縮側索硬化症新葯，具有孤兒葯資格。

25年來首個新的乙肝疫苗Heplisav-B：2017年11月9日，美國Dynavax公司的乙肝疫苗Heplisav-B獲FDA上市批准，用於預防所有已知的HBV亞型引起的18歲以上成年人感染。Heplisav-B是美國25年來第一個新的乙肝疫苗，同時也是唯一一個用於成人的雙劑量乙肝疫苗，預計將於2018年第一季度在美國上市。

此外，從目前FDA已批准的40款新葯來看，共計30個藥物為全球首次批准，19個藥物獲得優先評審資格，13個藥物獲得突破性療法認定，17個藥物獲得孤兒葯資格，除生物製品外，只有10個產品是標準審批。由此可見，針對常見病和多發病的「重磅炸彈」式藥物已經不是當前藥物研發的重點，而臨床上未滿足的需求才是亟需解決的問題，FDA正在推動更多的創新藥物加速上市。以孤兒葯為例，科技進展讓罕見病遺傳特徵的鑒定更為明確，出現了更多針對具有不同分子亞型疾病靶向治療的新方法。隨著基因組學和精準醫學的不斷進步，FDA需要考慮這些新的科技進展，在孤兒葯認定和批準時明確「疾病或適應症」的具體構成。幸運的是，目前的規則和監管框架為FDA提供了進行科學決策所需的靈活性。

CFDA政策頻出革新中國新葯研發

2017年可謂是中國藥品管理改革的政策年，鼓勵創新改革全面提速。2017年3月17日，CFDA發布44號文《CFDA關於調整進口藥品註冊管理有關事項的決定（徵求意見稿）》，降低國外新葯進入中國的政策門檻，實現中國新葯研發和上市與全球同步。此次CFDA改革以註冊為切入點，帶動研發、生產、流通和使用等多個環節，在效率和質量兩方面同時發力。其中，44號文強調進口藥品註冊管理改革、52號文強調加快新葯上市審評審批、53號文改革臨床試驗管理、54號文涉及藥品全生命周期管理、55號文設立保護創新者權益的相關政策等（表5）。中國這一輪醫藥改革的核心訴求是與國際接軌，這是近幾年中國藥物研發行業高速發展的必然結果。2017年6月，中國加入「人用藥品註冊技術規定國際協調會議」（簡稱ICH），此次與國際標準和技術指南同步後，中國的藥品審評、審批標準將越來越接近發達國家和地區，新葯審評審批速度有望進一步加快，國內患者有望同步用上更多更好的藥品。

表5 近年來CFDA藥品政策法規密集出台

結論

2017年，全球新葯研發保持快速增長勢頭，多個前沿領域迎來突破性進展，新的疾病治療手段與藥物研發技術不斷湧現，生物技術藥物發展異常迅猛，多個全球首款新葯獲批上市。全球新葯研發在創新中不斷前行，更好地解決未滿足的臨床需求成為行業追求的一致目標。當前，中國加入ICH將開啟新葯研發全球化新格局，中國也將成為跨國葯企的核心戰略市場，面對日新月異的新技術與新理念，靈活多樣的研發模式和研發策略，把握當下，著眼未來，中國的藥物研發將迎來挑戰與機遇並存的新時代。

文 /李子艷，黃瑤慶，周映紅，毛艷艷，高柳濱

作者簡介：李子艷，中國科學院上海藥物研究所信息中心，館員，研究方向為藥物情報分析；高柳濱（通信作者），中國科學院上海藥物研究所信息中心，研究館員，研究方向為情報分析。

注：本文發表於《科技導報》2018年第1期，敬請關注。

（責任編輯 田恬）

《科技導報》

中國科協學術會刊

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