中國罕見病報告：三成醫生不了解罕見病，一個案確診花44年
罕見病，指的是那些發病率低、患病人數少的疾病。全世界範圍內已發現的罕見病超過 6000 種。依據 WHO 估算，全球受罕見病影響的人群約佔全球人口的 1/15。
作者 | 阿七
2月27日，病痛挑戰基金會與香港浸會大學、華中科技大學聯合發布《2018年中國罕見病調研報告》。該報告收集到了全國共2040名病友的相關數據和285位醫務工作者對罕見病的經驗與看法。
病友平均承擔醫療開支70%到80%
病友親屬缺乏社會支持
調研數據顯示，2017年，罕見病病友平均需自費承擔所有醫療開支的近80%，醫保報銷經費僅占醫療支出約20%。從事農務病友醫療開支占家庭收入近八成，這意味著他們必須依靠家人的資助才能就醫。
黏多糖貯積症（MPS）、龐貝氏症（GSD II）、法布雷病、尼曼匹克病和戈謝病（GD）都屬於溶酶體貯積症，其中每種疾病都有一些亞型有葯可用，但是葯價需每年幾十萬，甚至上百萬。調研中有489人從來沒有接受過任何治療，部分原因為無法支付高昂的葯價。
與此同時，誤診、漏診是罕見病病友會遇到的問題。六成多病友表示曾經遇到誤診，超過四分之三的病友平均經過4.5家醫院才能確診，最極端的兩位病友分別花了44年和42年才獲得確診。
該報告還指出，相對於公眾與病友，病友家屬對生活質量更不滿意。病友親屬基本上除了必須出門的活動，有其他的室外活動都很少參與。病友親屬獲得的社會支持甚至低於病友。
三成醫生承認不了解罕見病
有經驗醫生更支持「孤兒葯」政策
本次調研還設置了針對醫務工作者部分。285位受訪醫生中，超過77%的有碩士研究生以上的學歷。
調研數據顯示，受訪醫生中33.3%的醫生承認自己只是聽說過罕見病，但不太了解；甚至有1.1%的醫生從未聽說過罕見病。另外，醫生與病友對醫生在隨訪情況方面的認知上存在明顯差異。報告認為主要原因在於雙方對「隨訪」定義不同。
對於罕見病問題的法規政策可以大致分為兩類：一是專門針對「罕見病」以及受其影響人群而制定的醫療及社會保障政策；二是針對罕見病用藥及治療、康復等而制定的「孤兒葯」政策。「孤兒葯」（即罕見病藥物）政策即通過政策激勵罕見病藥物研發與生產。美國，歐盟，日本等國家和地區均有孤兒葯政策。目前，我國患者承擔高昂葯價主要原因為藥物基本依賴國外進口，藥物相對缺乏。
調研報告指出，受訪醫生對於這兩個政策的支持度都非常高，但是，對於「孤兒葯法」的支持明顯低於對「罕見病政策」的支持。不過，罕見病的診療經驗越豐富的醫生，更為支持「孤兒葯」政策，越理解藥物對於罕見病友的重要性。
2月27日，病痛挑戰基金會還聯合中華社會救助基金會發起全國性罕見病民間公益援助基金。病痛挑戰基金會將通過熱線等方式（點擊可了解詳情），為全國各地的罕見病家庭進行醫療資源轉接、各地醫保信息、最新藥物進展、個案資金援助的全方位支持。
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