癌症兒童I期臨床試驗僅有10％獲益，亟待平衡風險與獲益

近日，PLOS Medicine 報道了關於腫瘤藥物臨床研究試驗進展，結果顯示從2004年1月至2015年3月期間開展了170項抗癌新葯臨床試驗，符合入組參加試驗的患兒有4,604名。

數據統計，每10位癌症兒童患者僅有1位在I期臨床試驗中獲益或病情改善，與此同時，大約1/50的患兒死於與該藥物的有關併發症。具體狀況並未有公開詳細信息。

研究人員認為「以前對於兒科I期臨床試驗的風險與獲益評估知之甚少」。根據美國國立衛生研究院(NIH)的報告：癌症是美國人死亡的第四大原因，也是目前臨床試驗最關注的領域之一。

由於客觀原因，許多兒科腫瘤的治療方案是通過調整成人患者的有效抗癌藥物和劑量治療兒童患者的。但兒科腫瘤在組織學上與成人存在著不同，在生理和發育學方面會明顯改變葯代動力學和藥效學，甚至預後康復等。

依據監管法規，藥物I期臨床試驗是首次在人體中進行藥物測試。在此之前，研發的新葯需要在實驗室和動物模型上完成安全性和有效性驗證。美國FDA要求臨床試驗所有階段（I-IV期）必須保障兒童參與者的安全，平衡潛在獲益與風險，做到儘可能明確預後或可預知風險。

該研究項目主持人Kimmelman教授表示：「兒科藥物1期臨床試驗獲益非常低，而潛在風險卻不容忽視。」，與此同時， 「醫生們也不應當過分相信在成人患者中驗證的抗癌藥有效而無傷害事實，因為我們不知道兒童患者的臨床效果。」

研究人員還發現某些血癌(白血病)的兒童患者對研究性藥物的反應比實體瘤臨床效果更好。基本是實體腫瘤縮小，也並不一定能提升患者存活率。

加拿大麥吉爾大學醫學倫理專家Kimmelman評述：「臨床試驗潛在風險是客觀事實。當試驗性藥物顯示毒性時，這並非是替代終點」。」在兒童患者參與的臨床試驗中，獲益與安全保障需要非常清晰和明確。

目前的兒科臨床試驗統計數據結果表明，儘管提供了保護兒童患者，但仍然沒有很好地平衡風險與獲益，這不僅僅是倫理審查和評估水平問題，也是科學家和醫生們共同探討和提高的關鍵節點。」 這也是社會和家長們的最大期望。

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