NEJM突破！TRK靶向藥物larotrectinib有效治療多種兒童和成年人癌症！

根據一項最新發表在《New England Journal of Medicine》上的新研究，攜帶三個融合基因之一的兒童及成年人癌症患者對新葯larotrectinib有很好的響應。該藥物可以靶向特殊的腫瘤基因突變——原肌球蛋白受體激酶（TRK），這個基因突變出現在多種腫瘤中。

「這個藥物代表了癌症護理的一個改變——我們評估腫瘤不僅只評估它存在的位置，還需要根據促進其生長的基因突變進行評估。」該研究作者、Nemours兒童醫院兒童血液學-腫瘤學科科長Ramamoorthy Nagasubramanian博士說道。

這項研究綜合了3期研究的結果，包括成年人1期、兒童1/2期及青少年、成年人2期臨床試驗，該研究報道了該藥物的安全性和有效性。55個攜帶TRK融合基因的癌症病人註冊參與了該研究，年齡在4-76歲之間，包含17種獨特的癌症診斷，包括嬰兒纖維肉瘤、涎腺腫瘤、甲狀腺瘤。

總計75%的病人對治療產生了響應，其中13%的病人產生了完全響應，62%的病人產生了部分響應。有響應的病人正在繼續接受治療或者接受其他手術治療。中位響應時間為1.8個月（0.9-6.4個月），中位響應持續時間以及無進展生存期目前還沒有達到，但是治療1年後，71%的病人仍然有響應，55%的病人處於無進展期。同時病人能夠很好地耐受治療。臨床嚴重副作用很少見，最常見的副作用包括肝臟和其他器官的炎症、疲勞、嘔吐和頭暈。

「這項研究的設計——同時在成年人和兒童患者身上測試藥物的有效性和安全性代表著一種幫助推進兒科癌症研究的新模式。」 Nagasubramanian說道。「在這項研究中我們不僅根據腫瘤名稱進行治療，還根據它們的基因特點給與治療，這項研究允許我們快速地推進癌症研究，同時沒有遺漏兒科癌症研究。」

作者們指出這項研究還需要額外的數據——反映更大量病人以及更長久時間的數據，以此進一步深入了解該藥物的安全性以及響應的持久性。

健康中國盛典微信號（jkzgsd）轉載自生物谷Bioon.com

版權聲明：歡迎分享！未經授權，禁止轉載。

值班主任：楊小明　　本期編輯：范洪岩

喜歡這篇文章嗎？立刻分享出去讓更多人知道吧！