FSHD臨床試驗研究網路項目

FSH協會已通過堪薩斯大學堪薩斯醫學中心的協調中心授予FSHD臨床試驗研究網路（CTRN）第二年的資助總計133,254美元。在授予這筆贈款時，FSH協會為FSH肌肉萎縮症提供一個臨床試驗研究項目，為FSHD研究和接下來的臨床研究計劃提供基礎設施的建設。CTRN是在2016年FSH協會資助下發起的，並且獲得NIH UO1獲得重要研究獎，以驗證臨床試驗結果工具。以下是CTRN的摘要：

Facioscapulohumeral 面肩肱型肌營養不良症臨床試驗研究網路（FSHD CTRN）。首席研究員Jeffrey Statland博士。美國堪薩斯州堪薩斯大學醫學中心神經病學助理教授。

項目總結。該應用的總體長期目標是通過維護FSHD臨床試驗研究網路（CTRN）加速開發針對肩肱型肌營養不良症（FSHD）的新療法。成功的臨床試驗取決於幾個因素，包括：獲得和招募患者的能力，精確理解疾病的自然史和疾病變異的主要原因，以及對FSHD臨床結果提供可靠的結果測量。開發合理的試驗策略。

驗證FSHD臨床試驗的結果的主要障礙是缺乏具有通用標準操作程序（SOP）的臨床試驗網路基礎設施。我們開發了FSHD CTRN來克服這個障礙：

為監管/道德監督創建一個簡化的系統;

為收集數據以及如何收集數據制定科學標準;

建立具有成熟FSHD醫學知識的臨床評估員網路 - 這對於臨床試驗是絕對必要的;

建立由訓練有素的協調員組成的網路，由患者代表參與，具有招聘和技能培訓的能力;

確保所有主要利益相關方的參與;

為驗證藥物研究的成果設計可衡量的標準措施;

培訓下一代FSHD臨床研究人員。FSHD CTRN不僅有助於彌補試驗準備中的空白，而且CTRN還提供了一個集中簡化監管流程，為相關FSHD研究人員提供高效、高質量的臨床研究網路。

FSHD CTRN主要研究人員是羅切斯特大學的Rabi Tawil醫學博士和堪薩斯大學的Jeffrey Statland博士。

下面是首席研究員Jeffrey Statland博士對CTRN 進一步解讀

Jeffrey Statland博士

Jeffrey Statland博士說：「FSH協會和私人捐助者的支持幫助我們建立了這個項目所必需的基礎設施，並且持續的支持不僅對本研究至關重要，而且對於今後為創造新的研究項目和開發新的療法，並培訓下一代FSHD研究人員，「

該研究資助的UO1研究的總體目標是加速面肩肱型肌營養不良症（FSHD）的藥物開發。有許多製藥公司正在積極致力於開發治療FSHD的藥物，製藥公司已經與FSHD研究人員和FSH協會等倡導團體進行了商討和建立合作，已經確定了當前測試潛在的治療方法的項目和未來臨床試驗所需的工具以及基礎設施方面的建設安排。

新資助的研究旨在開發兩種新穎的「臨床結果評估」（COAs）。第一種是複合功能性結果測量（FSH-COM），第二種是使用電阻抗圖形（EIM）測量骨骼肌中疾病相關變化的方法。以前由FSH協會資助的研究表明這些是有前途的工具。他們現在需要被證明可以在不同臨床部位可靠地工作，然後才能被批准為FSHD臨床試驗中使用的有效措施。

此外，UO1資助的項目將幫助研究人員更好地了解遺傳和人口特徵如何與疾病進展相關。這對於使研究人員能夠識別可能以某種方式進行反應的患者子集很重要，這種方式可以通過給定試驗的時間範圍內使用的工具進行測量。例如，在未來18個月內可能失去雙腿肌肉力量的患者將成為兩年試驗的合適人選，該試驗將步行試驗作為主要結果指標。

為了實現這些目標，CTRN將進行一項包含150名志願者的多中心，前瞻性，為期18個月的研究。本研究的數據將提供給任何為FSHD患者進行治療的研究者或公司。

Statland指出，「我們所做的每一項進步，都是FSHD患者，FSH協會等倡導團體，學術研究人員與行業之間的密切合作所帶來的成果。」

臨床試驗研究網路成員包括：

Rabi Tawil博士。羅切斯特大學醫學中心神經學，病理學和實驗醫學教授，FSHD研究領域中心主任。

醫學博士John Kissel。俄亥俄州立大學醫學中心神經學教授兼神經系主任。

Kathryn Wagner醫學博士。肯尼迪克里格研究所遺傳性肌肉疾病中心主任，約翰霍普金斯醫學院神經科學和神經科學副教授。

Jeffrey Statland博士。堪薩斯城堪薩斯大學醫學中心神經病學助理教授。

Nicholas Johnson博士。猶他大學的神經病學，兒科和病理學助理教授

Perry Shieh博士。加利福尼亞大學洛杉磯分校神經肌肉研究項目的神經病學副教授和主任

Leo Wang博士。華盛頓大學醫學中心神經系助理教授。

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