百健SPINRAZA改善嬰幼兒及青少年脊髓性肌萎縮患者運動能力

3月12日，百健（Biogen）公司公布了臨床2期研究NURTURE的中期數據，該開放標籤的單臂研究對SPINRAZA？(nusinersen)用於癥狀發生前脊髓性肌萎縮症（SMA）幼兒治療的有效性和安全性進行了評估。這項題為「Nusinersen用於癥狀前SMA狀態下嬰兒的治療：臨床2期NURTURE研究的中期功效及安全性結果」的中期分析顯示，所有嬰兒都活著，沒有患兒需要氣管切開術或永久性通氣。截止2017年7月5日，與疾病的自然病史相比，患者的運動功能和運動里程碑成績方面均表現出了改善。該項研究連同SPINRAZA在青少年和年輕人中所展示的有效性結果，將於2018年3月11-14日在弗吉尼亞州阿林頓舉行的肌營養不良協會臨床會議上發表。

百健高級副總裁兼首席醫學官AlfredSandrock博士表示：「這些結果增強了SPINRAZA作為第一個也是唯一一個批准治療SMA的藥物的有效性，再一次證明它能給使用SMA的個人（包括嬰兒、青少年和年輕成年人）帶來好處。SPINRAZA得到了迄今為止最大的SMA臨床開發項目的支持，百健期待與醫療機構和醫療提供商合作，為SMA青少年和年輕成年患者提供可以顯著改善病患運動能力的SPIRAZA。」

NURTURE研究中，對六周或更小的嬰兒（n=25）進行了SPINRAZA給葯，其中這些患兒屬於癥狀前階段，基因診斷為SMA，SMN2基因有2到3個拷貝（n=15為兩個拷貝；n=10為三個拷貝）。在進行這一中期分析時，患兒接受了長達25.6個月的跟蹤隨訪，遠遠超過了大多數1型SMA嬰兒需要永久性通氣或死亡的典型時間。

哥倫比亞大學醫學中心首席研究作者DarrylC.DeVivo博士表示：「NURTURE試驗的發現為SPINRAZA的持續獲益提供了證明。NURTURE研究中接受治療的遺傳性SMA嬰兒（臨床上有可能發展為1型或2型），只要有足夠的觀察時間，他們都能獨立坐著，而且大多數人都具備了走路的能力。」

NURTURE試驗參與者也取得了58.4的平均CHOPINTEND得分，最高得分為64分，CHOPINTEND指標用於SMA患兒一般運動功能的測量。許多患兒可以繼續改善和維持這些分數並超過了一個時間點，在此點上，未經治療的1型SMA患者會經歷顯著的下降。總的來說，研究表明SPINRAZA具有良好的耐受性，沒有發現新的安全隱患。

另外將公布的分析結果還包括SPINRAZA對2型或3型SMA青少年和年輕人的病情穩定或改善作用。這項病例分析中，參與者(n=5)在開始CS2研究時年齡在14-15歲之間，擴大研究CS12中患者年齡為17-19歲。一名參與者為2型，4名為3型，在2.5多年的觀察中，所有參與者都接受了多劑量的SPINRAZA治療。結果包括：Hammersmith運動功能評分量表(HFMSE)的改善；上肢模塊(ULM)的穩定；6分鐘步行測試(6MWT)的改善；以及神經肌肉疾病護理者經驗評估（ACEND）得分穩定或提高。

斯坦福大學醫學中心JohnDay博士表示：「該病例分析顯示了SPINRAZA對2型或3型SMA青少年和年輕人的療效。研究參與者在兩年的治療中，甚至在治療後，運動功能和生活質量都有了穩定或輕微的改善，這與沒有接受治療的患有SMA的青少年和年輕人不同，他們的運動功能會下降，尤其是步行距離和上肢活動的減少，以及與健康有關的生活質量的下降。」(生物谷Bioon.com）

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