FMI公司癌症 NGS 體外診斷產品獲美國「醫保」覆蓋！適用全部實體瘤

3月16日，美國醫療保險和醫療補助服務中心（以下簡稱 CMS）敲定對晚期癌症患者使用新一代測序（以下簡稱 NGS）診療的醫保覆蓋認定，其中涵蓋診斷性實驗室檢測。

CMS 相信，當這些測試被用作伴隨診斷時可以幫助患者和腫瘤學家做出更明智的治療決定，從而使得某些基因突變的患者精準地接受美國食品和藥物管理局（FDA）批准的治療方案。此外，當已知的癌症突變不能與治療方案相匹配時，使用 NGS 的診斷結果可以輔助確定患者參與癌症臨床試驗的候選人。

要使NGS診斷分析納入政策範圍，NGS診斷必須：是FDA批准或FDA 510(K)通過的檢測並附帶診斷聲明；獲得FDA產品標籤，以表明其在癌症患者中的應用；使用報告模板向治療醫師報告結果，以便對患者進行管理，並指定治療方案。

目前尚沒有NGS檢測獲得FDA 510（k）的伴隨診斷許可。

Foundation Medicine首席執行官Troy Cox表示：「我們很高興CMS發布了最終的全國覆蓋範圍認定，這大大超出了政策初稿。值得注意的是，該認定範圍適用於FoundationOne CDx，它將覆蓋所有合適的實體腫瘤患者，我們期待在3月底之前將FoundationOne CDx商業化，為腫瘤界提供唯一經FDA批准的適用所有實體瘤的廣泛檢測。」

首款 NGS 產品獲批，高昂價格成難題

2017 年 11 月 30 日，羅氏旗下的 Foundation Medicine 公司針對多種實體瘤的 NGS 體外診斷檢測產品——FoundationOne CDx(F1CDx) 借著政策東風成功獲得 FDA 批准上市，成為首款獲得 FDA 突破性認定的癌症 NGS 體外診斷檢測產品。

不過，《福布斯》專欄作家 Elaine Schattner 撰文指出，檢測特定 DNA 或蛋白異常腫瘤的想法和做法並不新鮮，此前 FDA 就已列出幾十個核准的伴隨診斷測試。「F1CDx 的創新性在於測試的範圍，可以同時檢測出 324 個基因的突變和 TMB、MSI 兩個基因組特徵。」

作為基於 NGS 技術的一款明星產品，F1CDx 可以檢測任何實體瘤中發現的基因突變，輔助醫生管理癌症患者。此外，它還可以作為陪伴診斷用於鑒定可能受益於 FDA 批准的非小細胞肺癌、黑色素瘤、乳腺癌、結直腸癌或卵巢癌治療的某些特定突變患者。更為重要的是，F1CDx 可以檢測多種 FDA 批准的治療所需的遺傳突變，這種突變超出了之前的「一種藥物一種檢測」模式。

Elaine Schattner 認為，所有美國癌症患者都應該接受全面的基因組檢測。如此一來，不僅可以幫助個體患者與可能已經被批准用於確切癌症形式的藥物建立聯繫，減緩患者癌症的生長並緩解癥狀。而且通過不同形式的惡性腫瘤更細緻的分子病理學特徵信息以及患者對治療的反應等前瞻性數據收集，降低未來患者過早地從可治療疾病中受苦或死亡的概率。

不過，想讓所有美國癌症患者都接受全面的基因組檢測並不容易。事實證明，許多癌症患者沒有機會嘗試更好、更有希望的藥物，直到他們的疾病錯失最佳治療時機。美國癌症協會估計，今年將有近 61 萬美國人死於癌症。

另一方面即使類似 NGS 的診療技術已經出現，許多癌症患者仍然不考慮這些測試，並且並非所有醫生都經常提供這些測試。這一原因當然是錢。

以 F1CDx 為例， 5800 美元的定價並不便宜。此外，這些昂貴的測試將導致包含更多昂貴藥物的處方出現。如果匹配的藥物能延長總體生存期卻不能治癒，癌症患者想要存活需要很長一段時間的治療，經濟成本巨大。

目前美國癌症護理的正常費用每個月在一、兩萬美元之間。也許隨著更多測試的推出可能有助於降低價格，但質量或範圍難以保證。此外，美國的腫瘤藥物經驗並不支持自由市場削減費用，沒有理由會期望看不見的手降低診斷成本。

「所有癌症患者都有權獲得有關其病症的高質量信息，無論其財富如何。我們不能期望患者為基因組癌症測試付費，畢竟他們除了患病之外還承擔著癌症治療的巨額費用，」 Elaine Schattner 說，「公共或私人保險應為此付費，我的意思是全部，包括診斷評估和癌症治療」。

現如今，隨著 NGS 納入醫保，患者的經濟壓力或將有所改觀。CMS 一名負責人 Seema Verma 說：「我們希望能夠為癌症患者拓寬獲取創新診斷方法的途徑，擴大醫保覆蓋範圍更好地幫助他們，這也是為什麼我們要建立清晰的醫保覆蓋路徑、同時支持提供測試服務實驗室的原因。」

圖片來自 dribbble.com

醫保方案多周折，取消部分臨床限制

F1CDx 作為首款獲得 FDA 突破性認定的癌症 NGS 體外診斷檢測產品，獲批當天，CMS 順勢頒布了一項針對晚期癌症 NGS 檢測的醫療保險覆蓋率(NCD) 草案。基於最終的CMS覆蓋範圍政策，FoundationOne CDx是第一個也是唯一一個目前符合政策要求的NGS檢測方法，能夠覆蓋所有實體瘤。

草案針對晚期癌症患者進行 NGS 基因檢測的醫保範圍分為三種途徑進行覆蓋，包括 FDA 批准的伴隨診斷基因檢測; 獲得 FDA 批准而沒有 CDx 指示的基因檢測，但可以提供生物標誌物結果以幫助管理患者的癌症; 沒有 FDA 批准，但屬於國家臨床試驗網路研究的基因檢測。

不過，草案一出爐便備受指責。反對者認為，大多數 NGS 檢測產品並沒有得到 FDA 的批准或許可，最終導致政策的適用對象將非常有限。

有評論者聲稱，CMS 的醫療保險覆蓋標準似乎是為支持 Foundation Medicine 公司的產品而專門設計的。如果這些限制性的標準最終確定下來，就會在行業內形成壟斷，大大影響那些依賴於當地實驗室 LDT 產品的患者。

與此同時，由於很多罕見病的基因檢測受眾太少，很難達到 FDA 的臨床性能驗證要求而得不到批准，而基因組檢測的 LDT 臨床應用和安全性評估因為耗時太長，也無法按照 FDA 傳統的監管模式在上市前完成。官方監管模式對基因組檢測的適用性受到考驗。

受此影響，CMS 將原定於去年 12 月 29 日截止的公眾意見徵詢延長至今年 1 月 17 日。

事實上，F1CDx 也是實驗室開發的測試，之前並未提交 FDA 審查。幸運的是，由於該測試有可能在單次測試中整合患者和醫療保健提供者的多個伴隨診斷要求，因此 F1CDx 被授予突破設備指定。

FDA 的突破性技術計劃和與 CMS 的平行審查使得 F1CDx 的申辦者很快獲得新型診斷的批准，並在 FDA 收到產品申請後的六個月內確保立即提出醫療保險覆蓋率測定。不過，其它大多數產品則沒有這麼幸運。

值得一提的是，CMS 在最終的醫保方案中作出了調整，其官方公告顯示「在審查了所有公眾對這一具體決定的評論之後，我們在最終方案中取消了部分有關臨床性能限制的內容」。

「取消了有關臨床性能限制是公告中最重要的信息，這意味著醫療保險可能會支付尚未獲得 FDA 批准的基因組和分子癌症檢測，美國區域醫療保險行政承包商可以自行決定是否繼續進行發展測試，」 Elaine Schattner 評論稱。

短期來看，醫療保險沒有覆蓋未經批准的測試，將幾乎可以肯定地提高發送給 Foundation Medicine 的癌症標本的數量，其它實驗室可能會立即受到影響。由於缺乏測試的醫保覆蓋範圍，醫生將不太可能將癌症樣本提交給其它商業實驗室和執行類似基因組和分子癌症分析的醫院。

「但從長遠來看，CMS 決策將促進其他公司和醫院通過研究收集證據以驗證其NGS檢測並獲得 FDA 批准。預計幾年之內將有六家或更多的公司和醫療中心獲得 FDA 批准提供全面的癌症測序和蛋白質測試，」 Elaine Schattner 說。

參考資料：

1.https://www.cms.gov/Newsroom/MediaReleaseDatabase/Press-releases/2018-Press-releases-items/2018-03-16.html

2.https://www.forbes.com/sites/elaineschattner/2018/03/16/medicare-will-cover-genetic-cancer-testing-with-caveats/#40e1fc609e55

3.https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm587273.htmaction=click&contentCollection=DealBook&module=RelatedCoverage?ion=EndOfArticle&pgtype=article

4.https://www.forbes.com/sites/elaineschattner/2018/03/06/all-cancer-patients-should-have-access-to-molecular-and-genomic-testing/#f68a05843d48

5.http://www.instrument.com.cn/news/20171226/236747.shtml

來源：健康點 / 劉登輝

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