BoNT-A應用於脊柱裂患兒的多中心研究

肉毒毒素學院導讀

脊柱裂是最常見的先天性神經源性膀胱的病因，發達國家出生嬰兒中的發病率1/10000 。

脊髓閉合不全患者可觀察到各種膀胱功能障礙, 但大多數表現逼尿肌-括約肌協同障礙, 逼尿肌過度活動和/或順應性差，導致膀胱壓力高, 反覆尿路感染。本研究評價逼尿肌內注射 A型肉毒毒素在脊柱裂患兒中的療效。

方法

這是一項回顧性研究, 2002-2016年期間來自6個機構的16歲以下的脊柱裂患者接受逼尿肌內BoNT-A注射。

我們的主要研究終點是逼尿肌內BoNT-A注射的成功率-定義為臨床改善 (清潔間歇導尿（CIC）間期無尿失禁發作，無尿急迫, 每天少於 8次 CIC) 和尿動力學改善 (逼尿肌過度活動緩解, 正常膀胱順應性) 持續≥12周。通過單變數分析評估治療成功的預測因素。

結果

納入53例平均年齡為8.5 歲的患者。所有患者接受CIC, 88.7% 患者接受抗膽鹼葯的療效不佳或不能耐受不良反應。第一次注射 (臨床和尿動力學) 的總體成功率為30%。閉合性脊柱裂患者的成功率明顯優於脊髓脊膜突出患者 (p = 0.002)。臨床成功率為 66%, 與最大尿道閉合壓力顯著相關 (34 vs 54.4 cm H2O; p = 0.02)。尿動力學成功率為34%。

第一次BoNT-A注射後最大膀胱容量 (p

結論

在本研究中, 儘管逼尿肌內肉毒毒素注射使66% 患者達到臨床改善，但尿動力學結果不理想, 導致總體成功率較低 (30%)。低順應性和開放性脊柱裂是影響尿動力學結果的關鍵決定因素,而內在括約肌功能障礙是臨床結局不佳的唯一預測因子。

還需要進一步的研究, 以更好地明確入選標準和逼尿肌內肉毒毒素注射應用於脊柱裂患兒遠期療效。

參考文獻：Hascoet J. Urology. 2018 Mar 6. pii: S0090-4295(18)30191-2.

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