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中美科學家培育出亨廷頓病豬 或有助治療人類患者

(原標題:中美科學家培育出亨廷頓病豬 或有助治療人類患者)

參考消息網4月1日報道英媒稱,科學家通過基因工程創造出世界第一批患有亨廷頓病的豬,這一進展可能帶來人類亨廷頓病治療的突破。

據英國《每日電訊報》網站3月30日報道,中美合作團隊通過基因編輯技術把導致這種神經退行性疾病的人體基因片段插入豬的基因。

據認為,在大型哺乳動物體內誘發亨廷頓病是找到治病方法的關鍵。

報道稱,到目前為止,科學家主要是在小鼠身上進行研究,但它們沒有表現出人類的全部癥狀;此外,研究發現,在小鼠身上似乎有希望的療法並不適用於人類。

相比之下,豬卻表現出呼吸困難,與患病人類的情況相似,而患病小鼠卻沒有表現出這種癥狀。

報道稱,關鍵在於,暨南大學和埃默里大學的研究團隊將能夠測試是否可以用CRISPR-Cas9基因編輯技術(該技術被比作拿一把剪子裁剪基因編碼)來刪除亨廷頓病,然後再在人類身上測試。

研究報告的共同資深作者、埃默里大學人類遺傳學教授李世華(音)說:「我們認為這個豬模型將填補一個重要的空白。豬的神經組織退化幾乎跟人一樣。此前有幾種療法已經用小鼠模型進行了測試,但它們不適用於人類。」

報道稱,亨廷頓病的癥狀通常在30歲至50歲之間變得明顯,可能包括注意力渙散、動作笨拙、不自主的抽搐和吞咽困難等。

患者子女有50%的概率繼承致病基因。

這項新研究刊登在美國《細胞》雜誌上。

責編:漢網

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