Lancet Oncol：兒童癌症藥物治療效果顯著

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根據最近來自UT西南Simmons 癌症中心的研究者們的最新成果，一類新的靶向融合基因的藥物能夠對93%兒童癌症患者起到治療效果。

（圖片來源：UT Southwestern Medical Center）

大部分癌症藥物都是靶向機體的特定器官，而Larotrectinib則是首個由FDA批准的靶向癌細胞中的融合基因，而無關細胞類型的藥物。相關研究結果發表在《The Lancet Oncology.》雜誌上。

Larotrectinib 能夠靶向TRK融合基因，而這一基因主要存在於多種癌細胞中。由於TRK的融合在成年癌症中存在的比例很低，僅僅在兒童的罕見癌症類型中存在，例如嬰兒纖維肉瘤、細胞先天性中胚層腎瘤以及乳頭狀甲狀腺瘤等。

"每一名TRK融合陽性的實體瘤患者在接受上述藥物治療之後腫瘤體積都明顯減小"，該研究的作者Laetsch博士說道。

其中有一名13歲的，名為Briana Ayala的患者。2016年，Briana首次被診斷出在其腹部主動脈處存在罕見腫瘤。由於部位特殊，因此進行手術治療危險性太高。在被移送到UT西南醫學中心後，外科教授Stephen Megison博士通過切除部分動脈進行了腫瘤的移除。然而，之後腫瘤開始複發，而且已經沒有適用的治療手段。

Laetsch博士通過遺傳檢測，發現她的腫瘤組織中存在TRK融合現象，因此希望這一藥物具有治療的效果。之後, Briana接受了I期臨床試驗，每天進行兩次藥物治療。幾周之後，患者的疼痛感以及腹腔的腫脹癥狀消失，腫瘤也出現了明顯的縮小。

TRK融合突變現象存在於許多不同類型癌症中，包括肺癌、大腸癌、甲狀腺癌以及乳腺癌等等。該蛋白對於大腦以及神經系統的發育十分重要，但對於神經系統的功能以及疼痛的調節則作用有限。

Larotrectinib的主要工作機理是抑制TRK酶活性，因此並不會產生嚴重的負面效應，實踐中也沒有患者因為輔作用而不得不退出試驗。此外，該藥物治療後能夠產生足夠長的保護作用。

資訊出處：Pediatric cancer drug shows 93 percent response rate

原始出處：Theodore W Laetsch et al. Larotrectinib for paediatric solid tumours harbouring NTRK gene fusions: phase 1 results from a multicentre, open-label, phase 1/2 study, The Lancet Oncology (2018). DOI: 10.1016/S1470-2045(18)30119-0

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