孤兒葯資格的濫用與美國 FDA 新政策的革新

美國 FDA「孤兒葯資格」（Orphan Drug Designation）是源自 Orphan Drug Act（ODA），乃美國國會基於保障在美國罹病人數低於 20 萬疾病的病患能有葯可醫治而提出的鼓勵措施，凡獲得孤兒葯資格新葯，給予臨床試驗支出抵稅和減免處方葯使用者費用（Prescription Drug User Fee），以及最後獲准上市，如果該藥廠可證明新葯比其他相同適應症療法的臨床效果更佳時，有機會獲得 7 年市場專屬期。

TrendForce 生技產業研究副理劉適寧指出，孤兒葯資格實施以來的確嘉惠眾多罕見疾病病患，但也有漏洞和被濫用的爭議，最主要漏洞之一為獲得孤兒葯資格的新葯可豁免兒童族群的臨床試驗。長年來，孤兒葯資格允許授予常見疾病中的兒童族群為目標適應症的新葯，藉此鼓勵兒童用藥發展。然而，因後來立法的 Pediatric Research Equity Act（PREA），獲得孤兒葯資格新葯或以兒童族群為適應症標的獲得孤兒葯資格時，反而可豁免 PREA 的要求，而無需進行以兒童族群為研究對象的臨床試驗，此意料外的效應，反可能讓兒童用藥研究數量下降，與 PREA 立法目的相違背。

美國 FDA 已於 2017 年 12 月 19 日發布「Clarification of Orphan Designation of Drugs and Biologics for Pediatric Subpopulations of Common Diseases」指引草稿，擬透過行政手段填補此漏洞。基於指引草稿推出的具體措施為，將兒童孤兒葯資格的適用範圍從一般疾病的年齡，切割縮減為藥廠需證明該疾病發生在成人或兒童實質上為不同的疾病，或此兒童族群已在罕見病患族群的範圍。

孤兒葯另一個濫用爭議，為該資格被藥廠廣泛用來利益極大化其獨佔市場，諸多銷售額龐大的藥品其實曾獲得孤兒葯資格；進一步言之，自 1983 年以來，核發超過 600 個孤兒葯資格，其中約 70 款具孤兒葯資格的藥品被美國 FDA 核准的第一適應症病患族群其實相當龐大，例如治療高類固醇的 Crestor、精神病藥物 Abilify、用於諸多自體免疫疾病的 Humira 與癌症藥物 Hercptin 等。

此外，一些癌症標靶藥物以一些生物標記將目標癌症適應症範圍縮小至某些亞型而取得孤兒葯資格，例如 Iressa（EGFR exon 19 deletions or exon 21 substitution 的移轉性非小細胞肺癌）、Tagrisso（EGFR T790M mutation-positive 的移轉性非小細胞肺癌）等，尤其現在越來越多以基因表現或變化為生物標記，科學上的進展也造就孤兒葯資格申請量逐年攀升。

基於以分子標記界定疾病範圍的議題高度複雜，並涉及科學和法規等不同層面，美國 FDA 局長 Scott Gottlieb 僅表示，為了因應越來越多標靶藥物提出孤兒葯資格申請，將會舉辦公開會議搜集相關建議，以確保後續美國 FDA 對孤兒葯資格的核發、誘因與政策，可與國會當初立法的目的一致。美國 FDA 現在孤兒葯的審查政策先朝向給予更有效率的保障來發展，透過組織與流程的改善，對孤兒葯資格的申請案力求 90 天內給予答覆，以利節省孤兒葯開發的時程與時間。

（首圖來源：Designed by Freepik）

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