全球給葯載體技術獲重大突破！新一代RNA納米藥物或將引領第三次醫藥革命
轉載自消費日報
陽光朗照下的首都，春意盎然，生機勃發。近日，一則來自北京醫藥界的消息，忽如一夜春風，讓人看到了春天釋放出來的無限生機。
一家北京的醫藥企業，宣稱研發出了新一代RNA納米給葯載體技術，利用RNA為基質材料，通過計算機設計與工程化合成各種形狀的RNA納米運輸載體，可攜帶檢測、診斷或治療藥物，進入腫瘤細胞或病毒感染細胞，進行疾病檢測、診斷、治療。實現了治療藥物的精準投送、安全高效，有望解決醫藥界夢寐以求的安全、增效、減毒的技術難題，是全球藥物載體技術的一項重大突破！
幾千年的人類文明史，也是一部與疾病抗爭的發展史，無論中醫西醫，都在不斷前行，而人力有時而窮，在一些頑症大疾面前，還是屢屢束手無策，任由疾病奪走寶貴的生命。
現代醫學發展步伐越來越快，藥物技術日新月異，實現了跨越式發展。第一代藥物為小分子化學藥物，以抗生素為代表，給人類治療疾病帶來了福音，一度成為救死扶傷的不二選擇，在戰爭年代，青黴素的價值堪比黃金，珍貴無比。然而其毒副作用也極為明顯，存在大量濫用、誤用抗生素的情況，使得病菌的抗藥性增強，導致人體免疫力下降，不得不謹慎使用或有限使用。第二代藥物為蛋白類大分子藥物，以抗體、激素為主。與第一代相比，這一類藥物具有高活性、特異性強、低毒性，生物功能明確，有利於臨床應用，但其缺陷在於，生物活性不穩定，安全性和利用效率較低，半衰期短，貯存成本高，而且對於病灶位在中樞神經系統的疾病無能為力。第一、二代藥物技術都是醫藥發展史上了不起的進步，特別是在治療腫瘤等重大疾病上，不斷有藥物上市，但是受制於藥物載體技術，無法收穫理想的治療效果。
膠囊、脂質體、慢病毒載體、蛋白等大分子載體接連問世，給葯載體從未停止研發的腳步，但難以實現理想的精準靶向治療與安全高效，以至於長期困擾製藥業的發展。作為一種新型給葯系統(DDS)，脂質體近年來成為新葯研發的熱點。脂質體藥物具有一定靶向性和低毒性，但是，穩定性不高、易泄漏、生產工藝複雜、產業化難度大等瓶頸，又制約了其產品的上市和臨床應用，目前全球已上市的脂質體藥物僅有十餘個。
癌症，一座令人望而生畏、難以逾越的高峰，當之無愧的人類健康第一殺手，高發率和高死亡率是其顯著特徵。僅在中國，每天就有1萬人確診癌症，7500人死亡，5年生存率只在30%左右，遠低於美國等發達國家66%的水平。手術切除、化學藥物治療、放射治療是常見的基礎療法，也是副作用十分明顯的「野蠻」療法。對癌細胞有一定的殺傷、抑制作用，但同時也摧毀了正常的免疫系統，救一城而亡一國的診療後果經常出現，故而因癌致死率居高不下。而且腫瘤還存在強轉移高複發，如果缺乏有效的治療手段，難以徹底根除，使得患者生命質量極為低下。這一類療法在實際臨床中，往往是不得已而用之，達不到眾所期待的治療效果。代表未來抗癌發展方向的免疫療法，如CAR-T免疫療法，還需要在實踐中進一步驗證，其治療的高成本，更令人生畏。藥物治療仍是當前主流。
人類健康重於一切，醫藥革命蓄勢待發，呼之欲出。製藥領域突破給葯技術，提升葯療效果，更是時不我待。
時代發展浩浩蕩蕩，醫藥醫療更是千帆競發，鐘鼓齊鳴，時有綸音悅耳。據悉，這家名為百葯智達的北京醫藥企業，2016年1月通過技術受讓，從美國肯塔基大學獲取了8項包括RNA納米載體結構、方法和抗癌藥物的國際PCT專利技術，實現了RNA納米藥物的穩定性，並潛心開發出了新一代藥物載體。新一代RNA納米載體技術，提供了世界領先水平的給葯載體方案，承載了人類給葯技術的未來。它的商業化應用，或將引領第三次醫藥革命。
據這家葯企透露，RNA納米藥物載體技術，圓滿地解決了製藥業夢寐以求的兩個問題：1、實現了藥物載體的主、被動靶向，將藥物精準投送到目標細胞內，具有5-12小時的長半衰期，反覆應用不產生抗體，實現了眾所期盼的增效、減毒；2、精準控制藥物分子大小結構，根據需要可以製作出10-50nm粒徑尺寸，不會被巨噬細胞捕獲導致肝臟毒性，也易穿過各生物屏障如血腦屏障，應用領域廣闊。
該企業首席科學家馬潤林博士，中國科學院遺傳發育所「百人計劃」研究員，國際知名免疫遺傳學及分子生物學家。利用這一國際領先水平的RNA納米技術研究成果，將RNA納米給葯技術與治療藥物結合起來，如小分子化學藥物（阿黴素、紫杉醇等），基因調控藥物（miRNA 、siRNA、CpG免疫激活劑等），通過計算機技術組合裝配靶向模塊、成像模塊和治療模塊，賦能成為新一代治療藥物。特別是將靶向特性與免疫療法結合起來，成倍提升細胞免疫功能，在腫瘤治療等重大疾病領域為世界打開了一扇新的窗口。
過去大多化學藥物，對於腫瘤細胞和病毒細胞殺傷力極強，由於不具有特異性，同樣殺傷正常健康細胞，而不得不有限使用或限制使用。而RNA納米載體能賦予其特異性和長半衰期，其藥力功能得以在目標細胞充分釋放，大幅降低毒性就可實現理想的治療效果，其應用價值將被重新評估。「老葯新用」，將在百葯智達的RNA納米載體技術的創新改良下，成為近在眼前的現實，並帶動製藥企業飛速發展。「老葯新用」投入少，風險低，周期短，市場前景廣闊；為治療以腫瘤為主的多項「絕症」提供無限可能，縮小我國在製藥方面與發達國家之間的差距。
在抗癌基因調控療法上，RNA藥物載體技術更是大有作為。如miRNA-21是誘導、激活腫瘤細胞的主要基因分子，一旦這一分子被敲低，腫瘤細胞的活性就大為降低，沉默下去。RNA載體通過靶向投送抗miRNA-21藥物，敲低其在細胞中存量，使細胞內免疫基因上調，從而達到抑制、滅活腫瘤細胞生長的目的。RNA藥物的精準靶向、安全高效，讓基因調控療法圓滿實現，癌症治療因這一技術而變得簡單有效。
百葯智達研發實驗室
百葯智達研發實驗室
兩年以來，新一代納米藥物技術已走過了初期的研發階段，百葯智達現已研發出了4個核酸干擾抗腫瘤創新葯，30多個傳統化葯升級創新葯。
美國有一位諾貝爾級的醫藥專家曾斷言：RNA納米藥物載體技術商業化應用，在製藥行業再造1-5個類似蘋果和微軟那樣的奇蹟，對此毫不奇怪，尖端領域的醫藥發展將由此掀開新的一頁。
據知情人士透露，百葯智達創始人為原上市公司高管，馳騁商場20餘載，在親人罹患癌症後，親眼目睹成百上千人在癌症面前尊嚴全失，現有醫療技術在癌症面前諸多無奈，激發出投身醫藥界並矢志與癌症鬥爭的動力。如今，這家企業組成的「企業家+科學家」搭檔，致力於新一代RNA納米藥物技術商業化，為全球給葯載體技術及藥物發展做出革命性的里程碑貢獻。
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