歐洲即將開展第一次基於CRISPR的人類基因改造試驗

據英國《每日郵報》報道，歐洲監管機構開始試驗DNA切割療法後，人類將首次進行基因改造，這種治療方法可以治癒β型地中海貧血（beta thalassaemia），一種會減少血紅蛋白產量疾病。血紅蛋白會將人體所需的氧氣運送到細胞中，若沒有足夠的量，將可能引起骨骼畸形、貧血症、生長緩慢、疲勞和呼吸急促等病症。生物技術公司「Crispr」的科學家希望能夠藉由改變身體的基因碼，來防止人體基因突變並恢復健康的血紅蛋白量。

該疾病是首度在歐洲使用這種方法治療，專家們表示試驗有希望。中國也曾進行類似試驗，而它們沒有像歐洲或美國那樣的限制性規定。倫敦弗朗西斯克里克研究機構（Francis Crick Institute） 組長羅賓 （Robin Lovell-Badge） 教授向《Sunday Telegraphy》表示，這會是基因治療的新開端。

這種類型的療法，在過去的30年里一直用於醫生從受損細胞中分配缺失的DNA以提高其有效用。但Crispr的試驗將是一個更長期的解決方案，而且更便宜。該療法利用細菌的天然防禦機制，這樣一來將更容易識別那些病毒。一旦它們接觸到病毒，就能夠釋放出一種酶來攻擊它，並將其從基因編碼中切除。科學家已從這種機制當中創建了自己的切割機制來去除DNA中的突變區塊。然而，儘管這種治療在未來有望用於人類，但試驗階段將在人體之外進行。

他們打算從人體內採集幹細胞，讓它在實驗室中生長，再提高其胎兒血紅蛋白（foetal haemoglobin）量。那是一種嬰兒體內的高水平蛋白質，它會在一個人成年時受到抑制。

科學家接下來要去除抑制蛋白質生長的基因，讓患者的骨髓再次產生高含量的血紅蛋白。肯特大學（University of Kent）遺傳學教授達倫 （DarrenGriffth）告訴《Sunday Telegraph》，他們目前的觀察顯示這一切非常安全且有效，「我認為試驗結果將是正面的。」

賓州大學（University of Pennsylvania） 目前已將Crispr的技術納入治療癌症的試驗。

來源：醫脈通

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