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被修改過的幹細胞顯示出抗HIV的能力,科學家正在積極調整基因編輯技術改進

修改過的幹細胞在猴子體內生長抵抗HIV病毒的感染

感染猿/人類免疫缺陷病毒(SHIV)的豚尾猴的骨髓幹細胞的基因編輯顯著減少了存在重新激活風險的休眠「病毒儲庫」的大小。 華盛頓州西雅圖的Fred Hutchinson癌症研究中心的Christopher Peterson及其同事在《PLOS Pathogens》中介紹了這些發現。

2007年,艾滋病陽性的蒂莫西布朗,也被稱為柏林病人,接受骨髓幹細胞移植治療他的白血病。 該療法從他的系統中消除了艾滋病毒,可能是由於供體細胞中的基因CCR5發生突變使其對艾滋病毒具有抗性。 然而,由於供體細胞存在攻擊患者細胞的風險,發現具有CCR5突變的匹配供體是不容易的,並且移植對於其他健康的HIV陽性患者被認為太危險。

為了應對這一挑戰,Peterson及其同事正在探索使用基因編輯技術將CCR5突變引入患者自身的幹細胞中。 在以前的工作中,他們證明了能夠安全地從健康的獼猴中移除骨髓幹細胞,編輯CCR5基因,並將細胞移植回獼猴體內,CCR5突變細胞成功實現增殖。

現在,研究小組對猿/人類免疫缺陷病毒(SHIV)感染的獼猴進行了相同的技術,並接受了抗逆轉錄病毒治療,使其與接受治療的艾滋病毒感染者相似,以保持其艾滋病毒低水平。 科學家們發現,移植後,CCR5基因編輯的細胞能夠在獼猴中繁殖,產生了也有突變的白細胞,因此對SHIV有抗性。(哇塞!!!)

獼猴的組織分析檢測病毒儲存庫中的編輯細胞 - 已被SHIV劫持以產生更多病毒拷貝的受感染細胞的集合,但目前處於休眠狀態。 編輯過的細胞似乎減少了這些儲存庫的大小,這是值得注意的,因為病毒儲存庫可能在任何時候重新激活以產生更多的SHIV,抗逆轉錄病毒療法對它們沒有影響。

隨著時間的推移,每隻獼猴白血細胞約有4%由CCR5編輯的細胞組成 - 在未持續抗逆轉錄病毒療法的情況下,誘導SHIV緩解的百分比過低。 該研究小組正在努力提高基因編輯技術的效率,以提高這一比例。 憑藉更高的效率和與其他策略相結合,基因編輯有一天可以幫助人類對抗艾滋病毒。

原 文 出 處

Gene-edited stem cells show promise against HIV in non-human primates

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