首個性化癌症治療的「無細胞」CRISPR技術

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單一技術可以幫助殺死超級細菌，減緩癌症的發展，並有可能幫助我們消除世界飢餓。不,這種技術並不是魔術。它是科學——CRISPR-Cas9，一個卓越的基因編輯工具。

不過，就像魔術師一樣，CRISPR-Cas9不會透露它是如何完成它的非凡壯舉的。

目前，來自Gene Editing Institute的一個團隊開發了一種新的CRISPR工具，使研究人員能夠觀察CRISPR是如何完成它的壯舉的，並在編輯過程中給予研究員們更多的控制權。他們今天（4月19日）在CRISPR期刊上發表了他們的研究成果。

Cas9是一種蛋白質，在CRISPR-Cas9系統的編輯工具中充當「剪刀」。 Cas9在細胞內可很好地發揮作用，但當研究人員將DNA從細胞中提取出來時，它的效果就不那麼好了。這是一個問題，因為研究人員試圖將這個工具用於新的應用程序。

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「當你在一個細胞內部使用CRISPR時，就像是在一個黑盒子里工作，在那裡你無法真正觀察到機器的齒輪做這些驚人的事情，」基因編輯研究所首席研究員兼主任Eric Kmiec在一次新聞發布會中表示。「你可以看到結果，對基因的編輯，但不知道如何到達那裡，這對確保CRISPR可以安全地用於治療患者很重要。」

為了創建一個「無細胞」CRISPR工具，Kmiec和他的同事用另一種蛋白質取代了Cas9，即Cpf1，也被稱為Cas12a。通過CRISPR-Cpf1，他們發現他們可以從一個細胞中移除一個叫做質粒的DNA分子並在試管中進行編輯。

基因編輯研究所主任和該研究的主要作者

根據研究人員的說法，他們是第一個可以做到這一點的CRISPR工具，而且它在幾個方面可能比CRISPR-Cas9更好。

首先：它可以讓研究人員看到CRISPR到底在做什麼。正如Kmiec所提到的，這一點非常重要，這樣科學家就可以確保治療對病人是安全的。

其次，這是一種更快速的診斷測試方法。導致癌症的突變在每個病人身上都不一樣。根據Kmiec的說法，醫生可以使用CRISPR-Cpf1比使用CRISPR-Cas9更快地確定導致患者疾病的特定突變的原因。反過來，這又能幫助醫生為他們的病人確定最佳的治療方案。

第三，Cpf1所做的具體削減可能比Cas9所做的更有用。

當Cas9進行切割時，它會在基因上留下「鈍端」。如果切割是研究人員想要做的，那就沒什麼大不了的，但是，鈍端並不適合附著在新的遺傳密碼上。另一方面，Cpf1留下了「粘性的末端」，使研究人員更容易插入新的DNA。

基因編輯研究所已經在尋找一個商業合作夥伴，將他們的CRISPR-Cpf1工具用於癌症診斷，所以在不久的將來，你可能會看到它在實驗室里製造「魔法」。

原創編譯：梓色揚光

來源：futurism

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