有一種癌症：常誤診，易複發，還沒人知道……

文| 菠蘿

（一）

先來個小測試：血液癌症一共有三大類，你都知道么？

我做講座的時候，通常50%以上的聽眾知道倆：白血病和淋巴瘤。主要原因嘛，是電視上見得多。尤其是白血病，很多電視劇里的男女主角，通常年紀輕輕就得了它。

今天菠蘿要介紹的，是絕大多數人完全沒聽說過，大量中國患者被誤診而被錯誤治療的第三類：多發性骨髓瘤。

多發性骨髓瘤，是骨髓里的漿細胞發生了基因突變導致失控生長。骨髓里有各種各樣和造血相關的細胞，包括造血幹細胞、白細胞、紅細胞、血小板等等，正常情況下，漿細胞很少，占骨髓細胞的不到1% 。但在多發性骨髓瘤患者身上，惡性漿細胞可以佔超過90%！由於惡性細胞擠佔了空間和營養，抑制了其它正常細胞的功能，因而出現各種癥狀。

多發性骨髓瘤並不那麼罕見，全球每年有13萬患者，中國每天都有約18人死於這種疾病。它預後不太好，5年生存率不到50%。

它還有個特點：目前無法治癒，但如果處理得當，可以長期控制。

很不幸，很多人處理都不當，因為在中國，大家對它的認識度太低了，遠低於白血病和淋巴瘤，這可能要怪電視里漂亮的主角從來不得這個病。這其實怨不得編劇，因為多發性骨髓瘤是典型的中老年癌症，發病年齡平均是60～65歲，年輕人很少得。

但中國社會正在快速老齡化，多發性骨髓瘤肯定會越來越多，絕對不應該再被忽視。

（二）

剛才說了，多發性骨髓瘤雖然極難治癒，但可以長期管理。在美國，多發性骨髓瘤生存率正在逐漸增加，現在已經從70年代的26%，漲到了60%左右，翻了一倍有餘！

這個數字肯定還會繼續增加，因為近幾年是多發性骨髓瘤新葯爆發期，有好幾個新葯上市。尤其是2015年，一下子上市了4個新葯。

它們作用機制不同，各有特點，給患者帶來了全新的希望。

比如，新一代蛋白酶體抑製劑，也是第一個可以口服的蛋白酶體抑製劑伊沙佐米，在不增加明顯副作用的前提上，把患者無進展生存提高了半年！

（三）

相對美國，中國多發性骨髓瘤患者的情況，就遠沒有這麼樂觀了。至少有三個大問題，顯著拖累了中國患者的治療效果。

第一，是誤診率高。

中國很多骨髓瘤患者的治療效果很不好，因為他們一直都在看錯誤的科室，錯誤的醫生。直到去世，很多人都沒有被正確診斷。

多發性骨髓瘤癥狀多樣，加上大眾甚至很多醫生對它都不熟悉，因此誤診率很高。本來應該去血液內科，但他們卻穿梭於呼吸科、神經內科、腎內科、消化科、耳鼻喉科……明明是多發性骨髓瘤，他們卻被誤診為肺炎、肺癌、貧血、腎炎，等等。很多人花了無數金錢，耽誤了大量寶貴時間。即使能最後被確診，往往已經錯過最佳治療時間，處於很晚期，回天乏術。

中老年人如果出現不明原因的乏力、貧血、感染、蛋白尿、下肢浮腫、全身骨頭痛，短期內無法恢復的，或出現無明確病因的骨折，都應該考慮多發性骨髓瘤的可能性，並及時前往醫院血液科就診。

第二，是新藥用不起。

以前，全世界治療多發性骨髓瘤主要靠化療。但問題是，化療的效果並不是很好，很多人不響應。更重要的，是化療副作用太強，很多年齡大的患者承受不起。雖然骨髓移植是一個選擇。但由於配型難，患者年齡大，身體狀態差等原因，適合骨髓移植的人並不多。這種種原因，導致的多發性骨髓瘤治療效果一直都不好。

幸好，2003年以後，藥廠開發出了免疫調節劑（比如沙利度胺）和蛋白酶體抑製劑（比如硼替佐米）等新型靶向藥物，效果明顯比單獨用化療好，副作用也小不少。慢慢的，它們在歐美逐漸取代了化療成為標準療法。現在歐美對付多發性骨髓瘤主要是靠組合療法，「蛋白酶體抑製劑+免疫調節劑+糖皮質激素」是個流行選擇。

歐美晚期患者平均生存期已經接近5年，活8～10年的也並不罕見。更重要的，患者生存質量也不差，通常一旦用藥起效，很快癥狀就能得到有效控制，骨痛消失，貧血改善，腎功能恢復。以前只能躺在床上，現在還可以回去上班。

中國情況差很多。直到現在，在國外早就淘汰的化療方案，依然是不少中國患者的唯一選擇。

為啥呢？

很簡單，雖然有些新葯在中國已經上市多年，2017年之前，它們沒有進醫保目錄，非常昂貴，超過了很多患者經濟承受能力。我上次回國碰到一位患者，不願意化療，又用不起靶向葯，直接選擇了放棄正規治療，到處找偏方，特別悲劇。

前面表格里提到的那4個2015年已經在美國獲批的新葯裡面，目前只有1個在中國獲批了。

第三，是用藥依從性差。

即使能用得起「沙利度胺+硼替佐米+糖皮質激素」這樣的組合療法的患者，有時效果也不好，原因是他們不按時用藥。

相比歐美，中國多發性骨髓瘤沒有按要求用藥的患者更多。並不是中國人天生不聽話，而是組合療法的給藥方式太複雜。沙利度胺和糖皮質激素是口服，在家就可以用，但硼替佐米是每周兩次的注射，必須去醫院。歐美醫療資源豐富，去醫院方便，加上複查頻繁，醫生更方便監督患者用藥，但在中國，去醫院麻煩，而如果患者不按規定用藥，醫生經常都不知道。

用藥時斷時續，效果自然要打折扣。

（四）

幸運的是，國內的這種情況在快速好轉。

一方面，硼替佐米，沙利度胺等都已經進入了醫保目錄，更多人能夠承受治療費用。

另一方面，新葯進入中國速度在加快。比如，最新一代靶向葯伊沙佐米已經在中國獲批了，相信很快會上市。我對它很期待，因為它是第一個口服的蛋白酶體抑製劑！

和以前的蛋白酶體抑製劑都得去醫院注射，而伊沙佐米是每周吃一次，一次一粒，實在是超級方便！多發性骨髓瘤的組合療法第一次變成了全口服，患者在家裡按時吃就可以搞定。很顯然，依從性和治療效果肯定會提高。

除此之外，還有好消息，比如2017年中國和美國團隊都公布了全新的BCMA CAR-T免疫細胞療法，它在治療晚期多發性骨髓瘤的試驗中效果也很好。

毫無疑問，隨著越來越多新療法的出現，多發性骨髓瘤患者的生存時間還會繼續增加，生活質量還會繼續提高。

遵循醫囑，科學治療，這個以往的「絕症」，已經越來越像慢性病。這就是「戰勝癌症」的定義。

歡迎來到充滿希望的抗癌新時代！

參考文獻:

A look backward and forward in the regulatory and treatment history of multiple myeloma: Approval of novel-novel agents, new drug development, and longer patient survival. Semin Oncol. 2016 Dec; 43(6): 682–689.

喜歡這篇文章嗎？立刻分享出去讓更多人知道吧！