防止視網膜變性小鼠失明的新策略

2018年5月1日

全世界有超過200萬人患有遺傳性和無法醫治的視網膜疾病，包括緩慢侵蝕視力的視網膜色素變性。

對於科學家而言，開發治療方法具有挑戰性，因為這些疾病是由4,000多種不同的基因突變引起的。但是這些突變中的許多都有一些共同之處 - 造成眼睛細胞無法處理的錯誤摺疊蛋白質的一種傾向。這些蛋白質聚集在細胞內部，從內而外殺死它們。

現在杜克大學的科學家已經表明，提高細胞處理錯誤摺疊蛋白質的能力可以防止他們在細胞內聚集。研究人員在小鼠中設計並測試了這種策略。顯著延遲了失明的發生，他們的發現在「自然通訊」期刊中概述。

他們的方法可以用來預防其他神經退行性疾病，如亨廷領氏病、帕金森氏病和阿爾海茨海默氏病的細胞死亡。該論文的高級作者，Arshavsky博士說。

Arshavsky博士說，對於今天患有視網膜色素變性或其他遺傳性失明的患者。您幾乎無法提供任何治療方法，這項調查研究提供的證據表明，增強細胞處理錯誤摺疊蛋白質的能力值得追求。另一個重要的部分是遺傳性失明僅僅是更大範疇的神經退行性疾病的一個子集。所以這個概念也可以在其他病症測試。

杜克大學團隊以加州理工學院的同事合作，他們專註於蛋白酶體：所有消除錯誤摺疊蛋白質細胞內的機制，Arshavsky博士將這種結構比作碎紙機，切割隱藏在裡面的要素。

錯誤摺疊的蛋白質必須通過碎紙機的「蓋子」才能被處理。但患病小鼠中的細胞沒有足夠的蓋子。從而使受損蛋白質積聚。

Arshavsky博士和他的團隊不是試圖改變碎紙機，而是通過遺傳方式增加了碎紙機的蓋子數量，使細胞能夠處理更多的錯誤摺疊的蛋白質。

在試驗中具有添加的蛋白酶體產的小鼠在成年時比具有相同形式的視網膜色素變性小鼠保留四倍功能性視網膜細胞數量。

蓋子通過遺傳方式被引入到實驗室小鼠的範疇，在人類中可能透過基因治療或藥物化合物方式添加蓋子。

Arshavsky博士說，如果你能夠保留眼睛中功能細胞數量的四倍。這將意味著人類患者數十年更多的視力。這不是一種完全治癒的方法，但是這是一個巨大的延遲，這種治療方法有可能延遲超過人類壽命的失明發作。

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