歐洲批准基因編輯技術治療地中海貧血

５月８日是「世界地中海貧血日」。歐洲日前首次批准利用基因編輯技術試驗治療β型地中海貧血，這種遺傳性血液疾病也因此成為歐洲第一種利用基因編輯技術治療的人類疾病。

這項試驗將由總部位於瑞士的ＣＲＩＳＰＲ治療公司實施。據該公司網站介紹，研究人員將提取患者的一些幹細胞，在實驗室對幹細胞的基因突變區域進行修復，被編輯過的幹細胞隨後被移植回患者體內，幫助患者產生健康的血紅蛋白。按計劃，臨床試驗將在２０１８年年內完成。

研究小組負責人、英國弗朗西斯·克里克研究所的羅賓洛·弗爾－巴奇教授表示，這將是基因治療技術的一個新起點。

β型地中海貧血患者體內的血紅蛋白在嬰兒時期數量充足，長大後則被抑制，而缺乏血紅蛋白將會引發骨質疏鬆、貧血、生長緩慢和呼吸不暢。造血幹細胞移植是目前臨床上唯一能夠根治地中海貧血的方法，但找到相匹配的異體捐贈者較難，而且所需費用昂貴。患者往往只能靠不斷地輸血以維持生命。基因療法為患者提供了新的自體移植治療選擇。

２０１５年，中國中山大學科學家黃軍就利用基因編輯技術修改人類胚胎中可能導致β型地中海貧血的基因。黃軍就因此被英國《自然》雜誌列入當年全球十大科技人物。２０１６年７月，廣州醫科大學附屬第三醫院孫筱放團隊在美國《生物化學雜誌》上報告說，他們成功利用基因編輯技術修復β型地中海貧血缺陷基因，研究中３０多例小鼠移植實驗全部獲得成功。

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