克睿基因CEO徐元元：醫藥、診斷「雙布局」，開發CRISPR原創性應用

生物探索

編者按

橫跨學術界和產業界的「80後」CEO，組建了以耶魯大學、MIT等名校科學家為班底的研發轉化團隊，成立僅兩年便與賽默飛、金唯智等多家巨頭達成戰略合作……這是此次採訪中，初創公司克睿基因給筆者帶來的最直接的震撼。從清華到耶魯，從學術界到產業界，如今，克睿基因CEO徐元元博士的這條創業之路才剛剛開始。

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從「學術界」跨向「產業界」

2004年，徐元元從南京大學基地班被免試推薦到清華大學攻讀博士，師從饒子和院士。他告訴生物探索：「饒院士是中國較早留學歸國從事結構生物學研究的科學家之一，致力於蛋白質三維結構的解析和生物學功能的描述。由於結構生物學涉及多個學科，因此，讀博期間我實現了從『數學物理』轉向『生物物理』的第一次學科跨越。」

2009年，獲得博士學位的徐元元前往美國耶魯大學繼續深造，從事DNA損傷修復、腫瘤發生相關蛋白質的結構與功能等方面的研究。在此期間，他實現了從「生物物理」轉向「生物化學」的再一次學科跨越，這也使得他向生物醫學領域又邁進了一步。

結束耶魯大學求學之旅後，徐元元博士受「千人計劃」專家王鵬博士的邀請加入了亞寶葯業全新搭建的創新葯研發平台。任職期間，他承擔了多項創新生物葯的開發及2項1.1類小分子新葯的臨床前生物學評價。

對徐元元博士來說，亞寶的這段工作經歷不僅讓他了解並熟悉了新葯研發的過程，還使他深刻領悟了國際合作在公司發展中的重要性。「我一直非常感激在亞寶的這段寶貴工作經歷，」他說，「王鵬博士是國內精英級別的研發高管。他傳遞給我的理念是，做公司不僅要埋頭苦幹，還要學會有效地整合資源，利用好全球醫藥研發在中國地區蓬勃發展的必然趨勢。」

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從「克睿基因」開啟創業之旅

2016年7月，徐元元博士在蘇州正式創立了克睿基因（Cure Genetics）。採訪中，他向生物探索講述了長達幾年的創業準備歷程。

2013年1月，Broad研究所張鋒、叢樂等在Science雜誌首次證實CRISPR技術能夠編輯哺乳動物細胞基因組，打開了這一基因編輯新技術在生命科學領域廣泛應用的大門。

「我與叢樂博士在清華大學時是師兄弟，赴美留學後也一直保持著密切的交流。文章發表後，我們都認為這是一個巨大的契機，但當時CRISPR技術仍有很多需要研究和突破的地方，包括脫靶效應的安全性、在動物或人體內的編輯效率、遞送工具的成熟度等。因此，我們感覺這一技術離實現產業化還有很長的路要走。」徐元元博士回憶道。

之後，在長達兩年的時間裡，他們一直在關注CRISPR技術的應用發展；同時，也在不斷綜合評估中國的市場、政策、人才和資金環境是否能給基因編輯公司一片成長的土壤。2016年7月，當各方面因素都走向成熟時，徐元元博士抓住時機，水到渠成地創辦了克睿基因。

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產品布局、人才招徠、對外合作「全面開花」

如今，克睿基因的發展脈絡已逐步清晰。

在產品布局方面，克睿基因建立了國際頂尖的醫療級CRISPR基因編輯技術平台及遞送平台，專註於新型醫藥、診斷領域中CRISPR技術原創性應用的開發。一方面，保持初心，繼續錨定基於基因編輯技術的藥物和療法，推進新型醫藥上市；另一方面，拓展應用基因編輯技術的高精度識別能力，搭建分子診斷的技術平台，並推動原創型產品開發和產業化。

在人才招徠方面，克睿基因不僅引進來自於清華、哈佛、耶魯、新加坡國立大學等世界頂級研究機構的科學家，同時不斷吸引具備豐富藥物生產、研發管理經驗的業內人士加盟，建立起一支學術背景雄厚、開發經驗豐富的隊伍。

在對外合作方面，克睿基因近期與全球科學服務領域領導者賽默飛達成戰略合作，結合雙方各自的技術優勢和市場資源，共建基因編輯研發中心併合作開發液體活檢市場。

「克睿基因與賽默飛的合作不單單是基於某個產品，而是在整個基因編輯領域的合作。我們的『基因編輯研發中心』實際上是一個轉化醫學平台，計劃吸收強大的科學家團隊加入這一平台，加速開發有潛力的基因編輯產品。」徐元元博士說。

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將好項目最快地推向臨床

依託於強大的科研實力和一流的資源平台，克睿基因的研發項目迅速推進，目前已有一個新葯研發項目開啟了全球首例臨床試驗，診斷產品已經進入產品優化階段。同時，公司已申請發明專利3項、實用新型專利8項。

「我們現階段的目標是，堆積好公司的天賦池，搭建好產品線，引入更多的合作夥伴，將好項目最快地推向臨床。」徐元元博士如是說。

採訪中，他向生物探索透露，目前公司開啟臨床試驗的項目屬於CAR-T療法。具體來說，克睿基因利用基因編輯技術對健康供者（非患者本人）的T細胞進行改造，從而製備出大量供不同患者使用的CAR-T細胞，即通用型CAR-T（UCAR-T）。

與自體CAR-T療法不同，UCAR-T可以實現大規模量產，並且不受患者T細胞質量的影響，這不僅能大幅度降低治療費用，還無需針對每個病人單獨製備，可以隨時使用，從「私人定製服務」變成了「產業化藥品」，藥物可及性得以大幅提升，從而真正實現「惠及大眾」。

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我們有責任推動行業不斷前進

據悉，克睿基因的UCAR-T項目得到了國家有關部門的關注，已獲批國家科技重大專項。對於推動UCAR-T產業化，徐元元博士還有更深一層思考。

他說：「如今國內CAR-T領域的發展如火如荼，但是作為一個新興領域，各家公司的生產工藝和生產系統均有差異，基於各自的研究成果和臨床數據建立起來的質量標準更是千差萬別，因此，想要建立行業統一標準非常具有挑戰性。UCAR-T作為一種真正的產業化藥品，可以逐步消除這種差異，最終形成統一的行業質量標準。」

他還強調，質量標準將是T細胞藥物生產的核心所在。從長遠角度來看，只有建立大規模的生產平台和一系列藥品質量標準，這個領域才能進入常規、快速的發展路徑。

事實上，自成立以來，克睿基因一直致力於形成一套科學的、被廣泛認可的T細胞藥物質量標準。就自身而言，公司向監管部門提供大量的、有說服力的試驗數據，推動標準的制定和推出；此外，克睿基因也盼望更多的公司加入討論，群策群力，共同為行業的發展做出貢獻。

「我們很願意與全行業共享T細胞藥物質量標準，」徐元元博士說，「作為研髮型公司，我們有責任不斷推動行業的前進。」

責編：風鈴

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