Top 10孤兒葯；一周8起投融資聚焦創新療法
| 文/基因慧
導讀：
①科研：聚焦腸道菌群（可誘發白血病、可抑制大腦免疫細胞）；RNA注射轉移記憶。
②政策：葯監局發布99項醫療器械行業標準制修訂計劃項目，高通量測序儀在列；葯監局批准註冊107個醫療器械產品。
③產業：FDA 批准5款新葯；九價HPV疫苗售價公布；區塊鏈+AI建立基因數據平台。
④融資：8家公司共攬逾 $2億融資；聚焦技術驅動的創新療法。
一周頭條
FDA批准首個偏頭痛預防性療法
圖，來自FDA
FDA 5月18日宣布，批准 Amgen 的 Aimovig（erenumab-aooe）預防成人偏頭痛，通過每月一次注射進行治療，可以減少偏頭痛次數。Aimovig 是第一個FDA批准的預防性偏頭痛治療葯，通過阻斷降鈣素基因相關肽（一種參與偏頭痛發作的分子）的活性發揮作用。
Cell Press 2017 中國年度論文
圖，來自《Cell》
5月16日，由中國科學報社與美國細胞出版社共同主辦的「細胞出版社2017中國年度論文、年度機構發布會」在京舉行。2017中國年度論文共有五篇，包括閆創業、施一公為通訊作者的《人源剪接體的原子解析度結構》，以曹雪濤為通訊作者的《甲基轉移酶SETD2分子直接催化STAT1甲基化修飾對於干擾素抗病毒效應起關鍵作用》，以彭吉潤、張澤民為通訊作者的《單細胞測序全景刻畫肝癌浸潤T細胞》等五篇論文。
科研發現
1. 腸道菌群誘發白血病
芝加哥大學醫學院最新研究發現，腸道微生物進入血液中可導致血百病。TET2基因發生突變破壞腸壁，繼而腸內細菌擴散到血液和外周器官，促進白血病前期骨髓增生。研究5月17日發表於《Nature》。
2. 腸道微生物抑制大腦免疫細胞活性
美國哈佛醫學院研究發現在多發性硬化症小鼠體中，腸道細菌產生的膳食色氨酸的代謝物抑制了腦內免 疫細胞的活性。該研究有助於研發神經疾病的新療法，5月17日發表於《Nature》。
3. 迄今為止最可靠的魚類系統演化樹公布
5月15日，由華大海洋和國家基因庫聯合發起的「千種魚類轉錄組」（Fish-T1K）項目正式宣布構建了迄今最可靠的魚類系統演化樹，並發布在《PNAS》。
4. RNA注射轉移海兔記憶，或用於恢復人類記憶
加州大學洛杉磯分校的科學家通過轉移RNA的方式，成功將一隻海兔的記憶轉移至另一隻海兔的神經系統中。該方式可用來改善阿爾茨海默病或創傷後應激障礙。研究5月15日發表於《eNeuro》。
5. 揭秘地球原始生命RNA自我複製機制
科學家創造了一種新型基因複製系統，該系統展示了地球上的第一個生命，以RNA的形式是如何實現自我複製的。當使三個鹼基以「三聯體」形式作為底物時，這種結構使核酶能夠複製摺疊的RNA。研究5月16日發表於《eLife》。
6. 同時靶向NOTCH和MAPK，有效阻止癌症發展
5月16日，德國癌症聯盟（DKTK）和德國癌症研究中心（DKFZ）等科學家在《Journal of Experimental Medicine》發表研究，NOTCH 和 MAPK 聯合靶向療法比僅使用一種靶向治療更有效地阻止癌症發展。
7. 我國成功研製世界首台全自動幹細胞誘導培養設備
5月15日，由中國科學院廣州生物醫藥與健康研究院承擔的國家重大科研裝備項目「全自動幹細胞誘導培養設備」通過驗收，正式投入運行。標誌著世界首台全自動、大規模、規範化的幹細胞誘導生產系統研製成功。
8.新型藥物分子 IMP-1088 阻斷感冒病毒複製
倫敦帝國學院科學家發現一類新型藥物分子 IMP-1088，這種新分子可以防止感冒病毒在細胞內複製。研究5月15日發表於《Nature Chemistry》。
9. 靶向 MUC1-C 或可治癒三陰性乳腺癌
美國哈佛大學醫學院 Dana-Farber 癌症研究所的科學家發現靶向MUC1-C能有效下調對ABT-737耐葯的TNBC細胞中的 BCL2A1。研究5月13日發表於《Signal Transduction and Targeted Therapy》。
10. 利用 CRISPR-Cas9 揭示PARP1突變引起抗癌藥物耐藥性
科學家通過 CRISPR-Cas9 技術發現，PARP1 基因突變破壞了酶蛋白與DNA結合的能力，導致某些腫瘤對 PARPi，如olaparib和talazoparib，具有抗性。研究5月11日發表於《Nature》。
11. 海草具備調控腸道微生物的潛力
斯坦福大學研究人員在小鼠試驗中發現，餵食紫菜聚糖（海草中的一種碳水化合物）可以調控體內微生物水平，有助於研發精準調控腸道微生物的藥物。研究5月11日發表於《Nature》。
12. AI構建人體細胞3D模型，助力疾病研究
5月10日，艾倫研究所宣布藉助 AI 創造了首個複雜的人體細胞 3D 模型 Allen Integrated Cell，能夠深入了解癌症和其它疾病給個體細胞帶來的影響。
利好政策
1. 99項醫療器械行業標準制修訂計劃項目，高通量基因測序儀在列
5月17日，國家葯監局發布2018年99項醫療器械行業標準制修訂計劃項目，包括高通量基因測序儀，標準性質：YY/T。主要起草單位和項目承擔單位為中國食品藥品檢定研究院。
2. 葯監局：規範和加強審評審批信息保密管理
5月17日，葯監局發布《關於加強藥品審評審批信息保密管理的實施細則》，旨在維護藥品註冊申請人的合法權益，規範和加強審評審批信息保密管理。
3. 鼓勵創業投資，創業投資企業和天使投資個人有關稅收新政發布
為進一步支持創業投資發展，財政部 5月16日發布《關於創業投資企業和天使投資個人有關稅收政策的通知》。
4. 國家葯監局批准註冊107個醫療器械產品
2018年4月，國家藥品監督管理局共批准註冊醫療器械產品107個。境內第三類醫療器械產品52個，進口第三類醫療器械產品23個，進口第二類醫療器械產品32個。
產業風向
1. FDA 批准血液癌症新療法
5月17日，注射產品研發商 Eagle Pharmaceuticals 宣布其稀釋即用的（ready-to-dilute，RTD）鹽酸苯達莫司汀溶液獲 FDA批准，用於治療慢性淋巴性白血病和惰性 B 細胞非霍奇金淋巴瘤。
2. 貧血症患者福音：FDA批准首個 Epogen 生物仿製葯
FDA 5月16日宣布，批准輝瑞旗下 Hospira 的 Retacrit（epoetin alfa-epbx）作為 Epogen/Procrit（epoetin alfa）的生物仿製葯，用於治療由慢性腎病、化療或使用齊多夫定治療 HIV 感染引起的貧血症。
3. FDA批准癲癇新葯，惠及4歲兒童
比利時生物製藥公司 UCB 5月14日宣布，FDA 批准其抗癲癇藥物 BRIVIACT?（brivaraceam，布力西坦）口服製劑的補充新葯申請，用於單獨或輔助治療 4 歲及以上患者的局部癲癇發作。
4. FDA批准首個兒童多發性硬化症治療藥物
FDA 5月12日批准 Gilenya（芬戈莫德）用於治療10歲及以上兒童和青少年的複發性多發性硬化症。這是美國 FDA 批准的首款兒童多發性硬化症新葯。
5. 自閉症新葯獲FDA快速通道認定
5月14日，專註自閉症譜系障礙藥物研發的公司 Yamo Pharmaceuticals 宣布，FDA 授予其酪氨酸羥化酶抑製藥 L1-79 快速通道認定，用於緩解自閉症譜系障礙（ASD）。
6. 基因療法新銳 MeiraGTx 擬 IPO，募資8600萬美元
5月16日，基因療法研發商 MeiraGTx 向美國證券交易委員會遞交了 IPO 申請。計劃募集資金8600萬美元，用於基因療法的臨床前與臨床期研究。
7. Nebula Genomics 新合作，利用區塊鏈+AI建立基因數據平台
5月16日，由哈佛大學基因組學先驅 George Church 教授創立的區塊鏈基因組學公司 Nebula Genomics 宣布與 AI 醫療公司 Longenesis 合作，將應用 AI 和區塊鏈技術創建基因數據平台，允許研究者安全地交易數據。
8. Zymeworks 近$5億合作，致力雙特異性抗體研發
5月15日，Zymeworks 宣布與第一三共株式會社達成合作，以研發兩種雙特異性抗體治療劑。總交易額將近5億美元。
9. 深圳幫扶廣西巴馬建成全球最大縣級地貧基因篩查資料庫
5月15日，由深圳市大鵬新區重點幫扶廣西巴馬瑤族自治縣建立的「健康扶貧－巴馬地中海貧血基因篩查」項目獲得重大進展，華大基因在巴馬縣建成全球最大縣級地貧基因篩查資料庫並進行發布，有望實現嚴重類型地貧患兒零出生。
10. 上海腦科學與類腦研究中心揭牌
5月14日，上海腦科學與類腦研究中心揭牌儀式在張江實驗室舉行。上海市委書記李強、中國科學院院長白春禮為中心揭牌。該中心聚焦國家在腦科學與類腦研究領域的戰略需求。
11. 裴端卿入選歐洲分子生物學組織外籍會士
5 月 14 日，歐洲分子生物學組織（EMBO）公布62名新會士名單。中科院廣州生物醫藥與健康研究院院長裴端卿入選，這是中國第9位科學家入選。此前8位EMBO會士分別是楊煥明、李家洋、施一公、王曉東、邵峰、曹雪濤、高福和吳虹。
12. 默沙東九價HPV疫苗售價公布：1298元/支
5月11日，海南省公共資源交易服務中心公告：九價 HPV 疫苗談判價格為1298元/支。高於香港約1200元/支，低於台灣約1500元/支。按 3 針標準注射流程計算，國內接種九價HPV 疫苗約為3900 元/人。國內第一針預計最快將於6月在海南開打。
13. Bluebird 新合作，$15億推進TCR-T免疫療法
5月14日，Medigene 宣布和 Bluebird 擴大合作關係，重點研發TCR-T免疫療法，以治療癌症。此次合作將TCR潛在候選者的目標抗原/MHC限制組合的數量將從4個增加到6個。
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