血液病基因療法獲FDA認可；諾和諾德加強糖尿病幹細胞療法研發

5

月

21

日

周

一

滴度醫貿早報

早上8點30分，供應醫貿資訊早餐

政策

1.創新葯企大利好，新規發布強化藥品審評審批保密制度

為規範和加強審評審批信息保密管理，確保藥品審評審批工作合法高效運行，國家葯監局發布《關於加強藥品審評審批信息保密管理的實施細則》的通告（2018年第27號），要求從事藥品註冊受理、技術審評、現場核查、註冊檢驗、行政審批等審評審批活動的相關人員及外請專家，應當增強保密意識，嚴格遵守保密紀律規定，嚴格管理涉密資料，嚴防泄密事件發生。

新葯

1.血液病基因療法BIVV003獲FDA認可，即將進入臨床試驗

Bioverativ和Sangamo Therapeutics公司聯合宣布，美國FDA接受了治療鐮狀細胞病(sick cell disease)的候選基因療法BIVV003的新葯臨床試驗(Investigative New Drug, IND)申請。

這意味著Bioverativ公司可以開始臨床1/2期試驗來檢驗BIVV003在鐮狀細胞病患者中的安全性、耐受性和療效。

2.信達生物PD-1單抗關鍵II期數據：客觀緩解率近80%

信達生物公布其PD-1單抗信迪利單抗注射液（IBI308）用於治療複發/難治性霍奇金淋巴瘤治療的關鍵性II期臨床研究ORIENT-1的結果。結果顯示，獨立中心影像評估委員會（IRRC）在對96例患者的24周臨床數據評估後發現，客觀緩解率（ORR）達79.2%，疾病控制率（DCR）為97.9%，達到預設的統計學目標；且安全性特徵與國外同類產品相似。

信迪利單抗該適應症的中國上市申請於2018年4月19日正式獲得CDE受理，於4月23日被CDE納入優先審評。

3. 羅氏皮下注射劑型Actemra獲FDA批准

羅氏（Roche）宣布Actemra（tocilizumab）皮下注射（SC）劑型獲FDA批准，可作為單葯或與甲氨蝶呤（MTX）聯合，用於治療2歲及以上患者的活動性多關節型幼年特發性關節炎（pJIA）。Actemra靜脈輸注（IV）劑型曾在2013年獲FDA批准，用於2歲及以上活動性pJIA患者的治療。

Actemra SC在2-17歲pJIA兒童患者中的療效是基於PK暴露以及Actemra IV在pJIA患者和Actemra SC在類風濕性關節炎（RA）患者中現有療效數據的外推。

市場

1.諾和諾德加強糖尿病幹細胞療法研發

諾和諾德（Novo Nordisk）宣布與美國加州大學舊金山分校（UCSF）達成獨家合作，開發幹細胞療法用於治療1型糖尿病及其它嚴重慢性病。其中，人類胚胎幹細胞系開發的首個裡程碑已經達成。

根據與UCSF達成的協議條款，諾和諾德將獲得一項技術授權，可以生產遵守良好生產規範（GMP）的hESC系列產品，並有權將這些產品進一步開發為未來的再生醫學療法。

2.Illumina約1億美元收購數據分析商EdicoGenome

基因測序巨頭Illumina宣布，已收購數據分析公司EdicoGenome，加速新一代測序數據的讀取。後者是NGS（高通量測序）數據分析加速解決方案的領先提供商。

對此，illumina的產品開發高級副總裁Susan Tousi表示：「收購EdicoGenome是朝著實現『將測序數據採集和分析減至按鈕式標準化流程』願景邁出的一大步。」

3. 推進阿茲海默病新葯研發，新銳EIP Pharma獲2050萬美元融資

專註於中樞神經系統疾病（CNS）的醫療公司EIP Pharma宣布成功完成2050萬美元的B輪融資。該輪融資由Access Industries領導，其收益將用於進一步推動阿茲海默病新葯neflamapimod的開發。

EIP Pharma是一家專註於CNS疾病研究的的醫療公司，總部位於波士頓。該公司正在關注一種不同的導致阿茲海默病的機制，該機制是基於最近對神經元的壓力（包括由澱粉樣蛋白斑或炎症引起的壓力）如何導致記憶缺陷的理解。

（內容整理自網路）

訂閱「Ddu滴度」

每天早上8點30分

供應醫貿資訊早餐

喜歡這篇文章嗎？立刻分享出去讓更多人知道吧！