基因「魔剪」成功滅活HIV基因 有望帶來根治艾滋病的新療法

日本神戶大學近日宣布，該校龜岡正典准教授領導的研究小組利用基因「魔剪」CRISPR/Cas9編輯技術，開發出一種有效方法，能破壞艾滋病病毒（人類免疫缺陷病毒1型，HIV-1）的調節基因，成功抑制感染細胞內HIV-1的增殖。

HIV-1感染者現在主要通過多葯聯合治療（cART）來控制病情，尚無根治方法。HIV-1難以根治的原因是，該病毒具有在增殖過程中將其基因編入感染細胞染色體中的能力，而且HIV-1潛伏感染的細胞很難從感染者體內清除。基因組編輯技術是通過切斷基因的任意部位，來刪除或插入序列的方法。近年來開發的CRISPR/Cas9系統被認為是一種有前途的工具，可以對編入染色體的HIV-1基因進行滅活。

此次，研究小組利用CRISPR/Cas9基因組編輯技術，製成了以HIV增殖所必需的兩種基因Tat和Rev為標靶的工具。實驗顯示，該工具可使培養皿中的感染細胞基本停止產生HIV-1。這一結果表明，以HIV-1調節基因tat和rev為靶標的CRISPR/Cas9方法可作為治癒HIV感染的有前途手段。

該成果有望帶來根治艾滋病的新療法。研究小組表示，今後將繼續研究如何選擇性地將CRISPR/Cas9系統導入感染者體內的HIV-1潛伏感染細胞，並對CRISPR/Cas9系統進行改進，使其更安全和有效。

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