多發性硬化藥物納入國家醫保，降幅達三成

今年的5月30日是第十個世界多發性硬化日。無獨有偶，5月22日，國家衛生健康委員會等五部門聯合發布了《第一批罕見病》目錄，多發性硬化榜上有名。

有數據顯示，中國多發性硬化患病率為1.50-3.20/10萬人口1。對於該疾病的治療，過往我國的醫保目錄中主要為常規對症治療，因此未滿足的臨床需求很大。

為填補醫保目錄的空白和進一步減輕社會疾病負擔，有效緩解多發性硬化患者的經濟壓力，人力資源社會保障部於2017年7月13日發布《關於將36種藥品納入國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄乙類範圍的通知》，用於多發性硬化的治療藥物——注射用重組人干擾素β-1b(倍泰龍)，成為36個國家談判藥品中的罕見病藥品之一，被納入到國家基本醫保目錄，降價幅度達到30%2以滿足緊迫的臨床需求。這也是2017年中國唯一獲批的多發性硬化疾病修正治療藥物。

正確診治，

降低多發性硬化致殘風險

多發性硬化是一種累及腦、視神經和脊髓的中樞神經系統(CNS)疾病，涉及到神經細胞脫髓鞘和神經退行性變，使患者出現不可逆性神經功能喪失3，被稱為「死不了的癌症」。

該病好發於20-40歲青壯年群體，女性患者大約是男性患者的2-3倍。臨床特點表現為病灶播散廣泛，隨著不斷經歷複發緩解的過程，很多患者的神經功能留有不同程度的損害，常見的癥狀有視力模糊或復視、肢體僵硬無力、眩暈，嚴重者發展為失明或癱瘓。多發性硬化在第一次發作後，一般每隔一段時間就會發作一次，且病程存在高度變異和不可預測性。

中華醫學會神經病學分會主任委員、中國醫學科學院北京協和醫院神經內科崔麗英教授表示：「多發性硬化的早期干預治療能有效預防疾病複發，從而延緩殘疾進展。但是作為一種罕見病，我國大多數患者、親屬甚至部分醫務工作者對多發性硬化及其治療缺乏足夠的認識，而且由於多發性硬化目前尚無確診的金標準，因此，臨床上易與其他疾病相混淆、導致誤診和漏診，從而延誤患者及時治療。」

崔教授建議，如果中青年發現自己出現了無法用其它原因解釋的視力下降、僵硬、尿失禁等問題，應當高度重視多發性硬化的可能性，儘快到神經科進行檢查。

目前，多發性硬化患者的治療以急性期治療和緩解期治療為主。

急性期多採用大劑量、短療程糖皮質激素衝擊療法，以達到迅速緩解癥狀的目的。

緩解期以預防複發、延緩殘疾進展、改善患者生活質量為目標，主要採用的治療手段是疾病修正治療，如β干擾素等，該治療方法主要通過改善患者自身紊亂的免疫系統，達到預防複發的目的。

北京協和醫院神經內科徐雁副教授介紹道：「注射用重組人干擾素β-1b，是目前中國市場上唯一獲批的緩解期治療多發性硬化的藥物。其配製和注射方式類似於糖尿病患者用的胰島素，患者可自行在家注射，無需住院，且對患者生育功能無影響。長期使用可很好地控制病情，使患者回歸正常生活。」

呼籲各地醫保加快落地 ，

讓多發性硬化患者廣受益

多發性硬化是一種終身、慢性、進展性疾病，患者需要長期用藥以維持病情穩定。

年治療費用十餘萬人民幣以及數年，甚至是數十年的長期治療，對於中等收入水平家庭來說是個巨大的經濟負擔。因病致窮，因病返窮的情況屢見不鮮。

因此，該治療藥物納入醫保報銷是多發性硬化患者的福音。但目前仍有相當多的省市地區尚未把多發性硬化病種納入大病醫保和/或門診特殊疾病，特葯定點藥店的報銷政策尚不明確。

注射用重組人干擾素β-1b進入國家醫保目錄，為更多的患者享受國家政策帶來福祉。在提高基本醫療的保障水平、完善特殊藥品管理的同時，有效緩解罕見病患者的經濟負擔。有利於提高患者用藥的可及性、可負擔性和依從性，使患者獲得更為有效的、更為規範的治療，從而改善患者的疾病癥狀、提高他們的生活質量。

值此「世界多發性硬化日」之際，崔麗英教授也呼籲，各省市、區應加快國家醫保新政的銜接和落實工作，使政策紅利儘早惠及全國各地更多的多發性硬化患者，真正讓患者買得到，用得起這種有效的治療藥物。同時，有利於逐步推進我國多發性硬化治療的規範化發展。

文獻：

[1]"Multiple Sclerosis International Federation (MSIF). Atlas of MS Database," 22 April 2017. [Online]. Available: https://www.msif.org/about-us/advocacy/atlas/.

[2]http://www.mohrss.gov.cn/SYrlzyhshbzb/shehuibaozhang/zcwj/201707/t20170718_274153.html

[3]A. Compston and A. Coles , "Multiple sclerosis," Lancet, vol. 359, no. 9131, pp. 1221-1231, 2002.

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