特朗普簽法案允許重症患者試藥，實則讓人「送死」？

當地時間30日，美國總統特朗普簽署通過了嘗試權（Right To Try）法案，該法案允許絕症患者嘗試使用尚未獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）批准上市的新葯。法案簽署儀式上，不少絕症患者及其家屬圍繞在特朗普身旁作為見證人，特朗普發言稱：「這項法案將給成千上萬名身患絕症的美國人帶去希望。」但很多人認為這一法案不僅會帶去虛假的希望，甚至是讓絕症患者「送死」。

與特朗普擁抱的小孩喬丹·麥克林恩，患有杜氏肌營養不良症（DMD）。特朗普在麥克林恩面前變身慈祥爺爺，還誇讚他有「漂亮」的頭髮，並開玩笑道：「我如果有他那樣的頭髮早就當上總統了。」簽署完法案後，特朗普將自己簽名用的筆送給了麥克林恩。

嘗試權法案背後的利與弊

乍一看，在全美實行嘗試權法案似乎是一個明智的決定。美國的藥品上市由FDA負責審批和監管，當一家藥廠研發新葯時，需要經過數年共3階段的試驗。對於重症患者而言，他們可能等不起。專家也指出，對於像霍金那樣患有肌萎縮性側索硬化症( ALS )等終末期疾病的人來說，該法案給他們帶來了新的治療可能。但是，從法案的提出開始便有不少反對的聲音。眾議員Frank Pallone Jr.批評稱這是試圖推翻FDA對研究性療法的監管，美國國家罕見病組織認為這是在給患者虛假的希望。所以，這個法案真的經得住「細扒」嗎？

1.雖然藥品沒毒，但可能有害

嘗試權法案之下，申請試藥的患者需要滿足多個條件。比如，患者已經窮盡了其他所有選擇；相關藥品需通過FDA第一階段的臨床試驗，即該藥品不具有威脅生命的毒性；藥廠方面需要向政府提供藥品使用的年度總結等。也就是說，該法案確實為保護病人設置了限制，但實際上FDA第一階段的試驗結果本身就只能得到最低的保障。麻省理工學院經濟學家Andrew Lo最新的一項研究顯示，通過FDA第一階段試驗的藥品中只有13.8%能最終獲批，而抗癌藥品的獲批比例只有3.6%。更多的研究說明，絕大多數通過第一階段試驗的藥品從來沒有進入過市場，而且這些藥品有害的概率要大過有效的概率。因此有專家擔心，試藥甚至可能加重病情。

2.藥廠冒風險做事，患者家屬面臨高額費用

對於患者而言，儘管該法案允許患者嘗試實驗性藥品，但是立法中並未強制要求藥廠提供這些藥品。因為藥廠會擔心，如果藥品被證明無效或有不可預見的副作用，很有可能會招致訴訟。另外，現在還沒有醫療保險能夠覆蓋這些實驗性治療，這意味著患者需要承擔獲取新葯的成本，最終很有可能使整個家庭陷入經濟危機。對於藥廠而言，把藥品提供給處於非高度把控試驗環境之外的病人，若得出負面的臨床結果很有可能會阻礙審批流程並且嚇跑投資者。最終減緩藥品進入市場的速度，並使得新葯獲批變得更困難。

特朗普百般努力只是為了沖「實績」？

從2014年開始，美國已有十餘州頒布了嘗試權法案。與此類似的還有在40個州內實施多年的「同情使用」（Compassionate Use），而且「同情使用」項目允許患者在FDA審查委員會和專家小組批准後嘗試實驗性藥品，近年來，FDA批准99.4%的申請。於是有人質疑明明已經有了「同情使用」為何還要頒布新法案？簡單來說，二者最大的區別在於，嘗試權法案中患者獲得的藥品不要求得到FDA的最終許可。同時，「同情使用」需要贊助商或者企業墊付試藥費用，而嘗試權法案的試藥在藥廠與患者之間直接進行。

儘管嘗試權法案自提出便爭議滿滿，但努力推進嘗試權法案的通過是特朗普與許多共和黨人近期的優先考慮事項，過去4個月時間內，經過特朗普的3次敦促，國會終於在22日通過了該法案。特朗普也是終於將自己的國情咨文演講落實，貢獻了一項新的衛生政策。因此，不少人指出就特朗普等人推廣嘗試權法案而言，他們的承諾要比該法案對患者產生的實際影響好聽得多，該法案只是特朗普為了取得政治勝利的一環而已。

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