喜訊！首個治療白血病的單克隆抗體Cirmtuzumab已通過I期臨床試驗

加州大學聖地亞哥醫學院的研究人員發現，在第一階段I期臨床試驗的結果中，使用Cirmtuzumab（一種基於實驗性單克隆抗體的藥物）可以顯著地抑制慢性白血病細胞的「stemness」(CLL)細胞的自我更新、抵抗晚期分化和衰老的能力。

研究結果發表在6月1日的《細胞幹細胞》雜誌上。

「在這個試驗中，我們治療了26例複發的CLL患者，增加了cirmtuzumab的用量，我們發現這種藥物的耐受性非常好。」臨床助理教授、論文第一作者、醫學博士Michael Choi說:「病人只接受了短期治療，這似乎阻止了疾病的發展，讓大多數病人放棄任何額外治療超過八個月。值得注意的是，參與試驗的患者患有白血病，病情越來越嚴重，導致正常血液生產中斷或其他臨床問題。」

CLL是成年人中最常見的一種血癌，它會導致大量的白細胞，也就是淋巴細胞的增多。CLL每年大約有1 / 4的白血病病例(21000)，每年大約有4500人死亡。

Cirmtuzumab針對的是一種叫做ROR1的分子，這種分子通常只在胚胎髮育早期被胚胎細胞使用，但癌症細胞卻不正常地利用它來促進腫瘤的生長和擴散，也被稱為轉移。90%的癌症相關死亡是由轉移引起的。

由於正常的成人細胞不使用ROR1，科學家們認為它是一般癌症細胞的獨特標記，尤其是癌症幹細胞。後者經常逃避或對癌症治療有抵抗力，允許治療癌症複發。ROR1似乎可以促進腫瘤的生長和疾病的傳播，科學家認為這是抗癌治療的一個極好的新靶點。

崔與高級作者托馬斯·吉普斯和他的同事描述了臨床試驗的結果和他們的發現，即用cirmtuzumab治療可以阻斷ROR1驅動腫瘤生長，自我更新和轉移的能力。

Kipps說:「我們很高興的發現，接受治療的患者的白血病細胞改變了成千上萬的基因表達模式，這些基因與癌症細胞自我更新和在全身擴散的能力有關。」他們的團隊最初將cirmtuzumab作為6個項目之一開發出來，最初是由加州再生醫學研究所(CIRM)為Jamieson和Dennis Carson，醫學博士資助的。

Jamieson說:「這是第一階段的安全試驗，有明確的、有限的目標，結果令人鼓舞。」

癌症幹細胞被認為是常規治療失敗的罪魁禍首，它可以根除大多數類型的癌症。在這方面， cirmtuzumab的治療潛力可能不會局限於CLL患者， Kipps和他的同事在之前的研究中發現cirmtuzumab在治療其他癌症患者的癌症幹細胞上可能是有效的，比如卵巢癌或乳腺癌。

對cirmtuzumab的額外臨床研究正在進行或計劃中。今年早些時候，加州大學聖迭戈分校(UC San Diego)的研究人員開展了一項Ib/II期臨床試驗，以評估一種名為ibrutinib(以Imbruvica命名)的標準治療藥物對b細胞惡性腫瘤(包括白血病和淋巴瘤)的聯合療效。

Jamieson說:「下一步是對更多的病人進行二期試驗，以便更具體地告訴我們治療的方法和效果。」

對於cirmtuzumab的試驗，加州大學聖地亞哥分校的研究人員正在與一家聖地亞哥的生物技術公司Oncternal Therapeutics合作，該公司從加州大學聖地亞哥分校獲得許可，開發並商業化了來自Kipps和同事研究的抗體和抗體相關的結合劑。

Jamieson說:「來自CIRM臨床撥款、桑福德幹細胞臨床中心、Oncternal和CIRM Alpha幹細胞診所網路的重要支持將擴大對這一尖端癌症幹細胞靶向治療的研究，以造福於整個世界的病人。」（螺絲釘 208715）

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