郭軍：呼籲靶向藥物納入醫保遏制「癌中之王」

由於死亡率高、轉移率高、治療難度大，黑色素瘤被稱為「癌中之王」。目前，維莫非尼是我國批准的唯一一個治療黑色素瘤的靶向葯。而該特效藥物尚未納入醫保目錄，高昂的費用讓很多能夠得到有效治療的患者望而卻步。

日前，北京大學腫瘤醫院副院長、中國臨床腫瘤學會黑色素瘤專家委員會主任委員郭軍教授接受記者採訪時表示，維莫非尼具有里程碑式的意義。超過95%的BRAF突變的黑色素瘤患者，通過服用維莫非尼，病情就能得到很好的控制。他呼籲維莫非尼納入國家醫保目錄，讓中國黑色素瘤患者能夠得到和國外患者一樣有效的治療方案。

BRAF突變型惡黑：魔爪往往伸向年輕人

黑色素瘤是一種來源於黑色素細胞的惡性腫瘤，是皮膚腫瘤中惡性程度最高的瘤種。皮膚型黑色素瘤逐漸浸潤到皮膚深層，最終進入血管或淋巴通道，就會迅速傳播到全身各個器官。一旦發生轉移，患者的5年生存率僅為4.6%。

數據顯示，我國黑色素瘤發病率為1-2/10萬，但近年來呈上升趨勢。郭軍介紹，雖然我國黑色素瘤發病率相對較低，但我國人口基數大，但實際上我國是一個黑色素瘤的發病大國，每年約有2萬的新發病例，相比之下，澳大利亞是全球黑色素瘤發病最高的地區，發病率為我國的50倍，但每年的新發病例僅1.2萬。郭軍說，與西方白種人不同，我國的黑色素瘤類型惡性程度更高。我國約50%的黑色素瘤分布於四肢末端的皮膚，如足底、手掌和甲下等位置（稱為肢端型），更容易發生皮下或皮膚轉移；另外還有20%為粘膜型，主要發生在消化道、鼻腔、鼻旁竇、泌尿生殖系統粘膜，惡性程度較皮膚型黑色素瘤更高，預後更差。

無論是肢端型、粘膜型，還是皮膚型黑色素瘤，都可能發生BRAF突變，中國約25%的患者存在BRAF基因突變。這類患者的腫瘤進展速度遠比沒有突變的患者快得多，且容易發生多發皮下轉移和腦轉移。郭軍打了個比方，BRAF基因屬於驅動基因，相當於動車車頭帶著腫瘤快速發展，而且BRAF突變往往發生在年輕患者身上。

靶向藥物：開啟黑色素瘤治療新篇章

郭軍告訴記者，對於黑色素瘤的治療，尤其是轉移性黑色素瘤，過去國內沒有其他更好的方法，主要以化療為主，但實際上，黑色素瘤對化療和放療都不太敏感，化療對沒有BRAF突變的患者有效率僅5%-7%，在BARF突變的患者中更是只有2-3%。國外一線的治療方法都不再使用化療，而是使用免疫治療和靶向治療。

據悉，全球首個用於治療BRAF突變陽性的無法手術切除或轉移性黑色素瘤的靶向新葯維莫非尼（Vemurafenib）去年在中國正式上市，中國黑色素瘤治療自此邁入靶向時代。該葯於2017年3月獲得國家食品藥品監督管理總局加速批准，並已被納入《中國黑色素瘤診治指南（2017版）》中，成為BRAF突變患者治療的一類推薦藥物。

「目前，維莫非尼是我國批准的唯一一個治療黑色素瘤的靶向葯。」郭軍說，維莫非尼具有里程碑式的意義，也是BRAF突變患者非常有效的治療藥物。雖然維莫非尼只適用於25%的BRAF突變的黑色素瘤患者，但其有效率可以超過50%，疾病控制率達到95%以上。也就是說，95%以上的BRAF突變的黑色素瘤患者，通過服用維莫非尼，病情就能得到很好的控制。

普通家庭難以承受：

納入醫保挽救更多生命尊嚴

據悉，維莫非尼在全球40個國家已被納入醫保範圍。但國內目前僅浙江省在2018年大病醫保談判中將維莫非尼納入了醫保目錄。根據中國的臨床試驗結果，使用維莫非尼治療的患者中位無進展生存時間為6-7個月，意味著總治療費用平均在35萬左右，這對普通家庭來說是難以承受的。郭軍說，前幾天就有一個年輕患者，確診為BRAF突變的晚期黑色素瘤，由於經濟條件不好無法使用維莫非尼，選擇了化療治療，但化療治療毫無療效，疾病快速進展之後患者選擇了放棄治療，大概不到一個月就去世了。看到這麼多活生生的例子，用不起葯而放棄治療，或者治療其實有效但是因為經濟原因不能維持治療，尤其很多都是年輕人，任何人都會心如刀割。

郭軍介紹，其他癌種在醫保目錄里都有多種藥物可以選擇，而黑色素瘤只有達卡巴嗪即化療，但化療的有效率很低，對BRAF突變患者幾乎無效。過去確實沒有有效的藥物，但現在有了合適的藥物比如維莫非尼。「希望各方攜手，共同努力使它納入到醫保目錄，去年創新靶向葯通過談判納入醫保目錄就是一次很好的嘗試。我們已經有了有效的治療方式，希望更多中國黑色素瘤的患者從中獲益，真正感受到社會和國家的關愛」，郭軍說。

文/健康報記者 楊金偉

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