癌症患者甘願接受未經試驗驗證的療法
許多創新免疫療法尚未通過人體臨床試驗驗證，療效不確定，更談不上醫保負擔。但癌症患者甘願為此一線生機而冒險試藥，哪怕沒有達到預期療效，哪怕一貧如洗……
這裡有醫生難言的事實，依然有許多無奈。
免疫療法為癌症治療帶來曙光，它從死亡邊緣拯救了無數患者，同時帶來生的希望，患者相信憑藉自身的免疫功能也能戰勝頑疾。
但是，有些驗證中的療法讓醫生們面臨著糾結：部分癌症病人受電視和媒體大肆宣傳的影響，對應用免疫療法奇蹟般攻克癌症的報道深信不疑，想盡一切辦法尋求試驗性治療方法或藥品。即使到目前為止，沒有證據表明那些藥物對治療癌症(特殊類型)確有療效。
馬省總醫院姑息治療部主任傑克遜教授認為：無論免疫療法是否有效，病人和其家庭在經濟和情感上都將承受巨大負擔。如果通過嘗試治療沒有達到預期療效，患者仍有可能因此而一貧如洗。
現階段，幾乎沒有臨床指南確定哪些患者應當接受何種治療，也無法通過基因檢測明確是否能從免疫療法中獲益。臨床治療適應症分界線通常是基於年齡、腫瘤分期和潛在健康狀況變化劃定，這些指標的權重取決於醫生的判斷。
缺乏真實世界數據，療效尚不確定
精準醫療或應用基因標記物預測治療是否成功，有望給出這些問題的答案。例如，斯坦福大學科學家設計出了一種通過PET成像檢測放射性分子方法，示蹤患者的T細胞是否被激活。從而在患者接受免疫治療的情形下，監測T細胞是否具備抗癌能力。
該技術在小鼠實驗中已證實有效，但尚未在人體上開展試驗。其他類似方法也暫未實現。與此同時，患者和醫生只能在不確定的情形下作出生死抉擇。
這種場景天天都在上演。哈佛大學醫療中心統計數據顯示，在缺乏真實世界數據情形下，即使擁有豐富的醫療資源和診療知識，醫生們能否清晰地選擇最佳方案還是十分困難的。
NCCN也無詳細臨床治療標準建議
現實中，大多數癌症患者都在中小型社區醫院裡接受治療，腫瘤醫生更是面臨著困難重重。
免疫療法的原理是通過激發患者自身的免疫系統潛能來殺死癌細胞，因此臨床療效存在著不確定性。此外，這些新葯剛上市不久，僅在有限的患者身上完成了臨床試驗驗證，也只能說明在某些情況下有作用。
目前的免疫治療藥物包括：檢查點抑製劑Keytruda和Opdivo、CAR-T葯，如Yescarta和Kymriah，以及新抗原疫苗等。
CAR-T療法重新設計病人自身的T細胞來識別癌細胞的分子並攻擊它們。CAR-T藥物的價格在37.5萬—47.5萬美元之間，且治療和後續護理費用高達數十萬美元。
理論上，那些身體無法承受化療或放療的老年患者，可以嘗試CAR-T療法。但是，每年發布各種惡性腫瘤臨床指南的美國國家綜合癌症網路(NCCN)，尚未制訂出詳細的臨床治療標準建議。
免疫檢查點抑製劑的臨床應用也面臨著同樣的窘境。目前尚不明確哪些患者應當接受罕見遺傳病檢測，即錯配修復缺陷綜合征，這表明那些患者對此藥物可能有效。
馬省總醫院的瑞安教授認為：這是一項非常昂貴的臨床檢測，目前尚未納入臨床必檢項目。臨床上依然是腫瘤學家篩選錯配修復缺陷綜合征的病人，並進行病理學驗證。目前沒有人清楚怎樣做最好。
保險公司或拒絕承擔治療費用
在確保這些藥物高額支出是基於確切療效方面，保險公司發揮著關鍵作用。在某些情況下，即便有腫瘤專家的推薦，醫保也會婉拒提供保險，因為他們只憑藉強有力的科學依據來做出決定。
最近，馬省總醫院的腫瘤學家Piotrowska博士就遇到了這種情況。她擅長治療肺癌，向一位50多歲轉移性肺癌患者推薦了多種靶向治療方法。
該患者的癌症類型非常罕見，存在對靶向治療藥物敏感的基因突變位點。Piotrowska說，多年來各種不同的組合治療使患者能夠過上正常的生活，但保險公司最近拒絕為新一輪的治療提供保險，即每月的藥費1.6萬美元。
Piotrowska博士曾提出申訴，但保險公司仍拒絕承擔治療費用，理由是NCCN指南沒有對該治療方案的指導。儘管NCCN指南列出了疾病詳細的治療方案，但它們沒有涉及每種癌症存在的大量細微差別，以及治療方案的快速更新。
Piotrowska博士認為這些指南跟不上研究的快速發展。隨著對疾病治療的深入了解，會不斷湧現出更好的方法，如果NCCN指南沒有及時更新，醫生雖然很清楚患者需要怎樣治療，但患者接受這類治療時，將無法向保險公司解釋獲取醫保費用。
如果醫保拒絕承擔治療費用就意味著患者必須自費，用家庭的積蓄換取不確定的療效。Piotrowska博士認為：如果患者有足夠資源繼續治療，治療費用也意味著一定的經濟損傷。對於絕大多數病人來說，接受治療之後將家徒四壁，一貧如洗。
「有權嘗試法案"備受爭議
免疫療法的出現只會使治療抉擇更加艱難。對一小部分患者來說，治療或許成為了救命稻草。若沒有保險覆蓋，也同樣會陷入經濟困難窘境。
況且，目前還沒有關於最初受益患者的長期療效跟蹤大數據，患者和其家人幾乎不可能評估費用支出和獲益。
目前，醫生們還無法做出誰該獲得免疫治療，這種混亂局面必然加劇對 「有權嘗試法案」的爭議 （旨在讓絕症患者通過嘗試尚未得到FDA批准的試驗性藥物）。
即便療效不確定，患者也甘願為了生存而冒險
在某些方面，新癌症治療帶來的壓力和不確定性也並不是什麼壞事。朱莉希望自己的兒子扎克在生病時能接受這樣的挑戰。
扎克5歲時被診斷為急性髓系白血病，接受了大量化療和三次骨髓移植，繼而出現了無法控制的發燒、噁心和感染，並於2014年死亡。
現在，朱莉正致力於幫助其他患者獲得最好的治療方案，並確保癌症治療的臨床試驗能夠繼續沿著艱難路線進行下去。
朱莉認為：如果僅因為風險、缺乏數據或成本而不敢嘗試新療法，像CAR-T和骨髓移植這樣的突破性療法將永遠不會被開發出來。當面臨這種情況時，患者更願意為了活下而去冒風險，因為他們已經別無選擇了。
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