首次！針對脊髓損傷的幹細胞移植試驗安全的

編譯自《The Scientist》, Ruth Williams

首次

人類神經前體細胞植入以治療慢性脊髓損傷的實驗表明，手術是安全的，術後結果也提示出一些優勢。

ISTOCK, MINERVA STUDIO

在四例慢性脊髓損傷和腰部以下完全喪失運動功能和感覺功能的患者接受了人類神經幹細胞移植，該手術是目前世界範圍內進行的首次此類臨床試驗。 Cell Stem Cell雜誌（6月1日）的文章中記錄了手術的流程和隨後的臨床隨訪，接受手術的患者沒有表現出不良影響的跡象，而是出現了很輕微的改善跡象。

「這是一項非常有趣和重要的工作，」密歇根大學的神經學家Eva Feldman說，他並沒有參與這項工作。「嚙齒動物模型的結果非常令人信服。…為這個非常小的，但概念安全的試驗奠定了基礎。

Feldman說：「雖然這些結果看起來很」誘人」，但病人的數量非常小，病人本身沒有注意到功能或生活質量的變化。」

四名患者中有三名被檢查者認為感覺和肌肉運動有非常輕微的改善。

嚴重的脊柱損傷會帶來災難性的後果，通常會使患者在損傷部位以下完全癱瘓，並且幾乎沒有恢復的希望。雖然目前還沒有能促進此類患者神經修復的治療方法，但動物實驗的證據，包括靈長類動物的研究表明，人源性神經幹細胞移植到損傷部位可以促進下游肌肉組織的某些功能恢復。

加利福尼亞大學（聖地亞哥分校）Joseph Ciacci和Martin Marsala及其同事的前期工作已經證明，美國食品和藥物管理局（FDA）批准的可用於病人的人類神經幹細胞系NSI-566，可以改善脊髓損傷大鼠模型的運動和感覺神經功能。在他們最新的研究中，研究人員發現這些細胞在大鼠體內長期存活併產生廣泛的新神經末梢。他們還觀察到這些細胞在豬中應用，沒有造成不良反應。基於這些和其他臨床前研究，研究小組決定對人類進行小規模試驗。

Ciacci、Marsala和他們的團隊對一名女性和三名男性進行了細胞移植，患者年齡在24歲至35歲之間，均因車禍而遭受了中胸段脊柱損傷。嚴重脊柱的損傷足以導致損傷部位下方的運動和感覺功能完全喪失，一年後，患者被認為「基本上沒有任何自發恢復的機會」，Ciacci說。

每位患者接受六次椎管注射，每次向椎管內注射200，000個細胞，並在術後兩周、每個月（持續六個月）、術後六個月後每半年、直至至少18個月的時間內，定期評估運動和感覺功能。

沒有在任何的患者的隨訪時間點感覺到他們的生活質量有改善。然而，經檢查者認定四位患者中的三位有極輕微的感覺和肌肉運動改善。換言之，相比治療前，患者損傷部位以下產生了感知或肌肉運動。

了解更多可查看「Stem Cell Implants Improve Monkeys』 Grip After Spinal Cord Injury」

加利福尼亞大學（聖地亞哥分校）神經修復中心的神經科學家Mark Tuszynski在一封寫給《The Scientist 》的電子郵件中寫到：「從患者的結果中可以得出的唯一結論是，這個過程可能是安全的。」

Tuszynski認為，這項研究可能還為時過早，因為現有的臨床前動物模型並不能代表慢性損傷患者。他解釋說，在動物實驗中，細胞僅在受傷後的一兩周內移植，而試驗中的病人已經癱瘓了一年多。「從來沒有動物研究表明，這種方法在慢性脊髓損傷中可能是有用的，而我認為這對於治療慢性損傷的病人是很重要的，」Tuszynski寫道。「我不確定為什麼這種臨床試驗是在缺乏這些數據的時候完成的。」

作為回應，Marsala說，一周後，「就病理而言，（大鼠）顯示出與患者相似的損傷發展水平」，「所以我們很有信心它反映了慢性狀態。」

總之，Feldman說，「這篇論文的重要信息是：應該做更多的工作，因為手術顯然是安全的，可能或者可能沒有有效的信號。」

E

Curtis et al., 「A first-in-human, phase I study of neural stem cell transplantation for chronic spinal cord injury,」 Cell Stem Cell, doi:10.1016/j.stem.2018.05.014, 2018.

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