天士力簡評：PXT3003快速獲批開展Ⅲ期臨床，孤兒葯上市進程進一步加快

事件

PXT3003獲得Ⅲ期臨床試驗批件

公司發布公告，2018年5月28日公司控股子公司天士力基因網路公司（持股比例65%）收到國家食葯監總局核准簽發關於藥品PXT3003的《藥物臨床試驗批件》，後續將按照該批件要求啟動用於支持中國註冊的國際多中心III期臨床試驗研究準備工作。

簡評

基於海外研發進展順利，國內快速獲批開展Ⅲ期臨床

此前，PXT3003項目已在全球開展臨床試驗，在歐洲豁免了I期臨床研究，且完成了80例病人的II期臨床研究，II期臨床的有效和安全性結果提示了PXT3003具有明確的臨床價值。目前，PXT3003正在歐美開展的國際多中心III期臨床研發進展順利，2017年11月份完成的盲性變異分析與無效分析兩項中間分析取得正向結果。PXT3003於2018年3月28日被CDE第27批納入優先審評目錄，納入理由為罕見病。

我們認為：1）PXT3003一方面歐美研發進展順利，一方面受益於我國優先審評政策，用時45個工作日快速獲准開展國內III期臨床試驗；2）本次CDE特批PXT3003跳過I、II期臨床試驗並且晚於國際III期臨床試驗直接開展國內III期臨床試驗，表明CDE對PXT3003的認可，同時有望縮短PXT3003的上市進程；3）最快有望2020年獲批上市：根據海外研發計劃，PXT3003歐美III期臨床試驗將於2018年底結束，2019年6月有望向FDA提交NDA申請，海外III期臨床試驗無亞裔人種數據，屆時公司將與CDE討論使用海外數據提交國內新葯申請，則PXT3003最快有望2020年國內獲批。若CDE不同意使用海外數據提交新葯申請，則公司使用國內啟動的III期臨床試驗數據用於新葯申請，保守估計國內III期臨床試驗有望近期啟動，2020年完成試驗，2022年獲批。

全球首款治療CMT1A藥物，PXT3003前景廣闊

PXT3003為全球首款用於治療腓骨肌萎縮症的藥物，是法國Pharnext公司利用CMT1A型疾病的生物網路藥理學分析，在已上市的2000餘種藥物分子中，篩選得到的能夠下調PMP22表達的創新復方藥物，由三種已上市多年的化學葯在極低劑量下固定配比組成。腓骨肌萎縮症是臨床最常見的具有高度臨床異質性和遺傳異質性的周圍神經退行性遺傳性病變，歐美髮病率為1:3300~1:2500，日本發病率為1:9200，臨床主要表現為四肢無力，大部分患者需要藉助輪椅生活，目前臨床尚無治療該疾病的藥物。相關研究表明，估計中國CMT1A存量患者5萬人，人均年用藥治療費用5萬元，假設用藥轉化率為10%，每年約有1萬人採用PXT3003藥物進行治療，未來市場規模將在5億元以上。天士力基因網路公司擁有PXT3003項目在大中華區（中國大陸、香港、台灣和澳門）的研發、生產及商業化權益，同時擁有PXT3003在大中華區申請和授權的所有專利的排他性獨家許可權益。

盈利預測與投資評級

我們認為：1）公司渠道控貨因素逐步解除，經營觸底反彈，經營進入新周期；2）生物葯板塊分拆上市，一方面將實現估值重構提高公司整體價值，另一方面有助於公司打造國際領先的生物葯平台；3）創新研發管線已現規模，中藥化學葯生物葯協同發展，受益於國內創新政策環境逐步向好，有望加速新葯上市速度；4）普佑克是特異溶栓新星，競爭優勢明顯，醫保+指南推動其全年持續放量；5）丹滴在糖網適應症和FDA申報方面的進展有望繼續推動穩健增長；6）營銷集團掛牌新三板步入自主融資發展新道路，解除對公司資本依賴，併購整合能力進一步加強，強者更強。我們預計公司2018–2020年實現營業收入分別為190.28億元、226.28億元和268.56億元，歸母凈利潤分別為16.28億元、19.67億元和23.99億元，摺合EPS分別為1.51元/股、1.82元/股和2.22元/股，維持買入評級。

風險分析

產品降價風險、新葯研發失敗風險、原材料及動力成本漲價風險、投資併購失敗風險等。

T89在FDA申報上市，過程漫長、關鍵環節較多，技術、政策、審批及臨床試驗等關鍵環節存在失敗風險

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