真實世界研究之「百鍊成鋼」

最新 06-16

真實世界臨床研究 C 位出道，大局已定，大家奔走相告吧！

我國從 2004 年發起慢性病前瞻性研究，到 2015 年我國癌症統計數據登上世界殿堂級學術期刊 CA（IF：144.8），這些都是開展真實世界臨床研究的典型案例，真實世界數據研究已成為我國臨床研究里程碑1。

那麼，真實世界臨床研究 C 位出道背後秘密到底是什麼呢？

簡明扼要版：

1.真實世界臨床研究成為臨床研究的核心證據來源；

2.真實世界臨床研究可以幫助解決臨床研究的實際療效問題；

3.真實世界臨床研究實施存在「窘境」。

RWS 研究有望成為臨床研究的核心證據來源

真實世界研究(real world study，RWS；real world research，RWR)是近年來興起的一種新的臨床研究理念，也稱之為比較效果研究(comparative effectiveness research，CER)。RWS 研究起源於實用性的臨床試驗，是指在較大樣本量（覆蓋具有代表性的更廣大受試者）的基礎上，根據患者的實際病情和意願採取的非隨機、開放性、不使用安慰劑的研究，並開展長期評價，重點關注有意義的結局指標，以進一步評價干預措施的外部有效性和安全性2。RWS 研究結論可直接推之於臨床實踐。

RWS 研究涵蓋範圍較廣，除可用於治療性研究，亦可用於診斷、預後、病因等方面，代表了一種新的研究方向，是多種不同類型研究的集合，以患者為中心是其研究設計理念。RWS 研究能夠滿足當前人們對健康的需求以及符合臨床研究發展新趨勢。

真實世界研究概念

真實世界研究：與傳統臨床研究的區別不是研究設計方法、而是研究數據獲取的環境

強調數據來自真實世界，即真實醫療環境(Derived outside typical clinical research settings)

數據產生和收集過程與實際醫療環境保持較好的統一

聯合多學科方法和技術（臨床/藥物流行病學、生物統計學、循證醫學和衛生經濟學等）

反映：患者真實醫療環境下診療過程和健康狀況

RWS 研究真正回應臨床研究的實際療效問題

目前的臨床研究現狀一：嚴格的實用性隨機對照試驗（RCT）納入人群限制較多，用藥條件控制嚴格，使得研究結果的內部真實性較高，外部真實性卻較差，研究結果的實際應用推廣受限等問題；

現狀二：醫師、患者和衛生決策者急需科學且全面的醫療決策證據，除理論療效外，還需要知道真實醫療環境中的實際療效。

在臨床研究的大背景下，國內外在實用性 RCT 的基礎上，提出了真實世界研究的概念和方法，例如為應對其高衛生投入、低衛生績效的難堪局面，美國衛生和公共事業部於 2009 年下半年提出要求新醫療產品在被廣泛使用或在老年醫療保險（Medicare）支付醫療費用前，要具有同現有醫療手段效益比較的證據3-4。

RWS 研究最初主要用於對藥物臨床不良反應的監測，之後逐漸發展到對上市藥物有效性和安全性再評價以及臨床干預措施的評價，主要是在不限定臨床干預措施的情況下研究其效果。所以RWS 研究能夠幫助我們解決臨床真實世界的複雜性。

2009 年下半年，美國衛生和公共事業部要求新醫療產品在被廣泛使用或在老年醫療保險（ Medicare ）支付醫療費用前，要具有同現有醫療手段效益比較的證據。