新突破！臍帶血治療自閉症

2010年，Anna和她的丈夫決定將他們兒子Ryan的臍帶血保存在新英格蘭臍帶血庫（NECBB）。兩年後，他們也保存了女兒Sarah的臍帶血。不幸的是，Sarah在3歲時被診斷為自閉症。

自體臍血讓患兒情況有所改善

不過，Anna很快就想到了使用臍帶血幹細胞治療自閉症的可能性，她加入了臉書群組，在互聯網上了解幹細胞治療自閉症的各項研究進展，為Sarah尋找適合的治療方法。

一年後，杜克大學開展的一項自體臍帶血治療自閉症的臨床試驗進入了Anna的視野，她聯繫到杜克大學，希望能讓女兒參加這項臨床試驗。

2016年6月，Sarah被杜克大學納入臨床試驗，母女倆滿懷希望前往北卡羅來納州，隨後在NECBB的協調下，Sarah的臍帶血被安全及時運抵，她將使用自己的臍帶血幹細胞治療自閉症了。

Sarah第一階段的治療於2017年2月完成，家人感覺Sarah沒有任何變化。她的語言技能還是低於同齡人，她的繪畫只是紙上簡單的線條，她在社交方面也仍然有些笨拙。

由於這項臨床試驗是隨機雙盲對照交叉設計，所以Anna並不能確定Sarah的第一次治療接受的是臍帶血幹細胞還是安慰劑，她推測可能是安慰劑。

Sarah第二階段治療後發生了戲劇性的改善

在不到一年的時間裡，Sarah的語言從兩到三個單片語成的短句發展為16個單片語成的長句，她在紙上的塗鴉也變成了精緻的花朵圖案。此外，她發脾氣的次數急劇下降，社交能力評估顯示她「非常出色」。

杜克大學的臨床試驗結果顯示，當單次劑量超過每公斤體重 2500 萬個細胞時，靜脈輸注自體臍帶血一年後，腦癱患兒的運動功能獲得了改善。

A：治療1年後GMFM-66 改變

B：治療1年後PDMS-2 改變

C：治療1年後大腦連接改變

Sarah仍然處在學前個人教育計劃（IEP）中，「雖然仍有一些障礙和發育遲緩，但Sarah各方面都有所改善。」Anna指出，女兒取得的進步讓他們感到振奮。

Sarah的故事並未結束。

哥哥Ryan與她是HLA半相合，因此Ryan的臍帶血幹細胞也可用於延續她的治療。今年5月，Anna為Sarah在杜克大學的一項擴大應用範圍的臨床試驗中完成了註冊，這項臨床試驗允許使用患者兄弟姐妹儲存的臍帶血幹細胞。

「我們應該立即停止將這些幹細胞（臍帶血）當做醫療廢物扔掉，它們是寶藏。我將孩子的臍帶血儲存下來，作為他們的一種保障。我壓根不希望會需要用到這些幹細胞。通過自體臍血庫，我們有自己的幹細胞供我們自己使用。現在，我很高興我們做的這個決定（儲存臍帶血）。「Anna說。

NECBB已將兄妹的標本運往杜克大學，以便給Sarah提供進一步的治療。Anna希望這能幫助Sarah在與自閉症的鬥爭中堅持下去。

現在的Sarah已經是一名5歲半的女孩。她在學校里茁壯成長，與朋友一起享受生活。

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