「基因魔剪」CRISPR商業化加速，細胞治療成第一站

高盛最近的一項針對生物技術領域的研究報告《基因組革命》顯示，中國的研究人員已經在測試CRISPR編輯的人類細胞方面領先一步，而全球的商業巨頭也紛紛將戰略市場瞄準了中國。

神奇的「基因魔剪」

CRISPR之所以備受推崇，是因為這種基因編輯技術相比較傳統手段更高效更精準：2012年，來自美國和奧地利的科學家共同改進了CRISPR-Cas9系統，並在其發表的研究論文中預示：CRISPR可作為一種高效而特異的RNA介導的基因編輯工具。2013年，華人科學家張鋒等人利用CRISPR進行哺乳動物細胞的基因編輯，開啟了CRISPR作為可編程的基因編輯工具的新紀元。

僅在過去一年裡，幾十位世界各地的研究人員就發布科學論文詳細闡述自己的研究結果，他們利用CRISPR剪斷和取代不需要的DNA來開發治療癌症、HIV、失明、慢性疼痛、肌肉萎縮症和亨廷頓症等疾病的療法。

「CRISPR技術的商業化在細胞治療上可能是最容易的，會涉及到把免疫細胞拿到體外通過CRISPR技術進行基因編輯。在疾病的應用上，以相對而言比較簡單的艾滋病治療為例：可以把人體T細胞或造血幹細胞其中的一個基因CCR5敲掉， 這將導致艾滋病毒無法侵染這類改造過的T細胞，從而患者身體的免疫系統能夠重建。」默克生命科學科研解決方案戰略負責人劉穎在接受第一財經採訪時表示。

近幾年開啟轉型之路的默克公司在基因編輯上押下重注，目前他們已經在全球7個國家擁有CRISPR剪切後進行基因插入的專利。

「目前的CRISPR技術和基因編輯技術，仍處於早期研發階段，所以可能我們所有的研究者，還需要5-10年的時間，才能逐漸地適應CRISPR在生命科學領域的應用，包括讓他們使用這種技術針對一些具體的疾病做一些初步的診斷。」默克生命科學中國董事總經理衛政熹如此表示，「即使如此，我們的業務依然呈現了爆髮式的增長。到目前為止，我們已在全球範圍擁有了74名合作夥伴，包括哈佛醫學院、哥倫比亞大學、斯坦福大學和約翰·霍普金斯大學等世界一流院校，同濟大學是我們的第75名合作夥伴，將獲得默克的基因組編輯工具的使用權。」

這家企業在6月20日宣布了和中國的數項合作，與基因編輯CRISPR技術相關的合作 -與同濟大學建立CRISPR核心合作夥伴關係成為了重要一環。

「現在在中國地區的政府管理方面，我們看到了諸多積極的變化，包括審批速度的加快，對於一些以前管得較嚴的地方，現在都有逐漸的放開，這都是積極的發展態勢。這為中國未來生物製藥、生物科技的前沿發展奠定了堅實的基礎，這也是我們非常看好中國市場的原因。」衛政熹表示。

中國：九項臨床試驗正在進行

近幾年，全球資本市場對於CRISPR這項「諾獎級別」的生命科學技術相當推崇：在剛剛過去的一年，三家CRISPR基因編輯技術上市公司（Editas Medicine、CRISPR Therapeutics、Intellia Therapeutics）的累計市值翻了三番，現在已經接近60億美元。

高盛分析師Salveen Richter表示，當一群歐美生物先鋒還在排隊進行其首次人體試驗時，中國研究人員就已經在測試CRISPR編輯的人類細胞方面拔得了頭籌。

這份報告指出，截至2018年2月底，在已登記的測試CRISPR編輯細胞治療多種癌症、HIV感染的臨床研究中，中國佔了九項，而美國則僅有一項。這9項研究都由中國的頂級公立醫院發起/贊助，據報道，共有超過80名患者正在接受這些基因藥物的治療。

「對於CRISPR的應用領域之一細胞治療而言，現在我們國家的政策環境非常好，我們現在都是備案制，只要你這個機構允許做，就可以把項目拿出來，然後到國家去備案，備案好了以後就可以做臨床研究了。」同濟大學生命科學與技術學院院長高紹榮在接受第一財經採訪時如此表示。

據他透露，目前我國基於CRISPR的探索仍處於研發階段，「但過不了很久，我們就可以進入量產的階段。」他表示，「中國的發展非常迅速，要達到歐美國家相同的水平可能不需要花費那麼多時間。而一旦這個技術應用到了生物製藥領域，會是非常有用的，這可能是一個諾貝爾獎級別的領域。」

除了政策的支持外，大量生命科學「海歸派」的迴流也讓中國的這一領域充滿活力。「由創新驅動的中國經濟正由高速增長階段向高質量發展階段轉變，與此同時中國的尖端技術也展現出了其強大的競爭力，如幹細胞研究就是一個例子。另外中國是世界上最早的一個允許基因治療的國家、線病毒P51治療的一個國家，所以說結合現在的良好環境，該行業在中國，未來大有可為。」衛政熹說。

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