血友病是不治之症嗎？治癒的希望有多大？

什麼事血友病？

血友病是一種遺傳出血性疾病，患者通常為男性,女性為基因攜帶者。病人因體內缺乏正常的凝血因子而經常出血(包括受外力衝擊、氣候變化等因素)，出血部位一般是在關節、肌肉、皮下、內臟等處。出血時必須靠輸血或使用以血漿為原料生產的凝血因子才能止血，靠自身機能難以止血。如果得不到及時有效的治療，血友病患者反覆出血最終會導致肌肉萎縮，運動功能出現障礙，嚴重的致殘和致死。

【血友病的治療】

血友病是一種遺傳疾病，必須針對基因進行治療，才有可能根治。基因治療仍然處在研究階段，而且目前的成果，還談不上根治。目前傳統治療，仍停留在補充凝血因子的替代，來預防或是治療血友病的出血癥狀。

凝血因子補充治療：依照病人的癥狀，決定如何提升凝血因子的水平。譬如：，至少需要提升凝血因子的水平到40%；治療腸胃道內出血，則需要提升到60%。預防性治療，則是不論有無癥狀，以一定的頻次（一般是一周三次）固定注射凝血因子，預防關節出血。因為各種凝血因子都有其半衰期，其中第八因子的半衰期是8至12小時，第九因子的半衰期是18至24小時，因此補充凝血因子的療法，只能暫時解

除患者癥狀。

1.凝血因子來源：一是血漿成分，二是凝血因子濃縮製劑血漿成分治療。

使用成分：新鮮冷凍血漿和冷沉澱

效力：一單位冷沉澱約含第八因子50單位，一個體重50Kg的病人，接受注射之後，凝血因子水平可以提升到2個百分點（原來小於1%）。以治療關節出血為例，一次至少需要20單位的冷沉澱。

優點：緊急時容易在醫療機構取得。使用經由無償捐血取得的新鮮冷凍血漿或是冷沉澱，病人負擔的醫療費用較低。

缺點：為了達到治療效果，大量輸注血漿，會造成體內水分過多。血漿成分在製備過程中，容易產生細胞激素，誘發病人輸血反應。由於病人需要大量使用，若是遇到血庫庫存不足時，將無法提供治療。血漿來自多位捐贈者，甚至是有償的捐贈者，增加經血液傳染疾病的感染機會。必須進行輸血程序，無法在家自行進行治療。

2.凝血因子製劑

來源：血漿濃縮：收取有償或無償捐血者的血漿，加工濃縮消毒而成。基因工程技術製備：利用基因克隆的技術，利用微生物製造凝血因子，再加工濃縮消毒。

效力：針對病人缺乏的凝血因子，依照需要的劑量來補充。

優點：效價高，體積小，無須擔心體液過多的問題。在製造過程進行精製，消毒，減少感染經血液傳染疾病的機會。醫療機構無須擔憂血庫庫存問題。給葯較輸血來得容易，病人可以學習自行在家注射。

缺點：價格昂貴

3.凝血因子製劑的選擇

基因工程製劑：製劑純度高，感染疾病機會低，但是製備技術要求高，同時全世界的供應廠商屈指可數。

血液製劑：依照等級，可製備高純度，中純度的製劑，提供不同類型的患者使用。血漿來源的安全性，以及製備過程的消毒過程，必須十分完備。

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