首個中國自主研發抗癌藥將上市 可治轉移性腸癌

【文/觀察者網 奕含】呋喹替尼（Fruquintinib）是一種高選擇性的口服血管內皮生長因子受體（VEGFR）抑製劑，適應症包括結直腸癌及非小細胞肺癌。

6月26日，國際頂級醫學期刊《美國醫學會雜誌》（JAMA）在線全文發表了中國創新藥物呋喹替尼治療轉移性結直腸癌的III期關鍵性臨床研究FRESCO的完整研究結果。

這是第一篇全文發表在該雜誌上的中國抗腫瘤新葯臨床研究，不僅彰顯了中國具有開展高質量臨床研究的能力，同時也標誌著呋喹替尼在晚期結直腸癌治療上的療效及安全性獲得了國際認可。

報道截圖

據悉，即將面世的「呋喹替尼」有望以大部分患者能接受的價格面世。它是首個獨立由中國人發明、中國醫生研究、中國企業研發的抗癌藥，可為接受過至少兩次化療方案，但仍發生疾病進展的轉移性結直腸癌患者帶來希望，在臨床研究中被證實可顯著延長患者的生存期。

生存期延長到9.3個月

據澎湃新聞報道，「呋喹替尼」的III期關鍵性臨床研究由上海東方醫院腫瘤醫學部主任李進教授和中國人民解放軍第八一醫院副院長秦叔逵教授共同領導，復旦大學附屬腫瘤醫院、和記黃埔醫藥與禮來製藥等全國28家臨床藥物研究機構參與完成。該藥品為化療失敗的晚期結直腸癌患者提供後續治療方案。

全球每年新髮結直腸癌136萬例，病死69萬4000例。在中國，每年新髮結直腸癌37萬6000例，且大部分結直腸癌患者診斷時已至中晚期。

目前，轉移性結直腸癌的標準治療為化療，對於化療失敗的晚期結直腸癌患者，有效的治療選擇非常有限。

對此，呋喹替尼的III期關鍵性臨床研究吸納了416名晚期結直腸癌患者，平均年齡54.6歲，其中161例為女性，這些患者分成兩組，一組使用呋喹替尼新葯，另一組則使用安慰劑，通過每日一次，28天為一療程（治療21天，停葯7天）的治療，研究隨訪至2017年1月17日。

經比對：使用呋喹替尼組的患者的生存期延長到9.3個月，比使用安慰劑組的患者生命周期顯著延長了2.7個月；同時呋喹替尼也顯示出了良好的安全性，尤其對肝臟毒性相較於其他同類要來講是最低的，和使用安慰劑組的患者沒有差異。

通過臨床試驗，呋喹替尼顯示出了對結直腸癌作用強、毒性低、耐受性好的優勢。李進表示，試驗所得結果是目前國際上此領域內所能達到的最大延長期數據。

目前此項臨床研究已獲得了國家「十二五」「重大新葯創製」專項課題支持、上海市科委科技專項、浦東新區科委科技發展基金專項以及張江高科技園區管理委員會對應的配套資金支持。

基於上述臨床研究的數據，和記黃埔醫藥已向國家藥品監督管理局遞交了呋喹替尼治療晚期結直腸癌的新葯上市申請，呋喹替尼的上市申請因「具有明顯臨床價值」被授予「優先審評」資格。

推動國內抗腫瘤藥物從「仿製」向「原創」

替尼，即酪氨酸激酶抑製劑（PTKs），是一種小分子蛋白激酶抑製劑。它具有阻斷一種或多種蛋白激酶的作用，目前該品種多為抗腫瘤葯。

呋喹替尼是一種高選擇性的口服血管內皮生長因子受體（VEGFR）抑製劑，以VEGFR激酶家族為作用靶點，能夠較好地抑制腫瘤轉移和腫瘤血管生成，具有靶外毒性低、藥物耐受性好、作用強等多種優點。

微信公號「新康界」此前刊文稱，目前國內銷售的替尼類藥物共計11種。在這些企業中，外資企業佔85.72%，佔據絕對優勢。而中資企業銷售的替尼類藥物大部分為仿製葯。

仿製葯是指與商品名葯在劑量、安全性和效力、質量、作用以及適應症上相同的一種仿製品。

一般來說，國外科研人員和葯企已經對該類藥物進行了研發和生產。仿製葯複製了原研發葯的主要成份的分子結構，在國外已有的藥品化合物基礎上，找到新的化學結構通式，治療有關病症。

而呋喹替尼是由中國本土葯企最先研發、在中國本土病人中啟動臨床研究並且由中國本土的研究者共同合作開發出的100%國產藥物，具有完全知識產權。

據介紹，《美國醫學會雜誌》此前從未發表過中國創新研發的國產抗癌藥物。此次全文刊發呋喹替尼治療成果實現了我國抗癌藥物領域內多項重大的突破。

李進教授表示，「讓中國製藥走上世界舞台已經是我們國家未來的發展方向，而這一藥物的研發成果將對中國推動國產藥物的研發具有里程碑的意義。」

創新葯有望讓腫瘤治療不再昂貴

眾所周知，抗腫瘤藥物的研發一直掌握在歐美國家手中，國內抗癌新葯數量和效果與發達國家仍有很大差距。中國醫藥企業研發生產原創葯能力薄弱。

對患者而言，抗癌新葯價格不菲，靶向治療被稱為「吃黃金」。從圖中可見，國內替尼類藥品價格高昂。

對於同類替尼類藥物來說，中外資企業銷售的價格不同，一般而言，進口替尼類藥物價格遠高於國產替尼類藥物。

微信公號「新康界」以兩款同時由進口和國產銷售的替尼類藥物進行比較：達沙替尼和伊馬替尼為例，同類產品國產藥物與進口藥物價格相差較大。達沙替尼20mg*60s進口價格是國產價格的6.3倍，50mg*60s進口價格是國產價格的6.5倍。伊馬替尼0.1g*60s進口價格是國產價格的3.5倍。

此次的創新葯「呋喹替尼」雖然定價尚未公布，但和記黃埔公司首席執行官賀雋（Christian Hogg）曾於去年表示，將以大部分患者能接受的價格面世。

澎湃新聞稱，呋喹替尼從立項到目前的上市衝刺階段花費了12年的時間。李進表示，期待呋喹替尼的後期上市能帶動抗癌新葯的創製體系建立，加速國內醫藥企業從抗癌藥物的仿製向創製轉變。

目前在東方醫院南院六樓的腫瘤藥物一期臨床試驗中心正在開展20項腫瘤藥物的臨床試驗，李進說，中心將計劃以每年30-35項的研發速度來推進腫瘤新葯研發創製。

外界普遍認為，在國產替尼類藥物具有價格優勢的情況下，提升國產研發實力也將加快替尼類藥物的進口替代。

圖說：李進教授正在介紹研究成果，圖自新民晚報

統計數據顯示，在2010-2014年上市的49種癌症新葯中，只有6種在中國上市。截至2018年1月，在中國進行的與癌症相關的臨床試驗研究約為33407個項目，而美國數量已超過11萬，為中國的3倍多。

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