GE醫療的細胞治療領域新動作
撰文 | 徐唯佳
Sissi.Xu@PharmaDJ.com
總第625期
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7月19日，GE醫療宣布在其位於上海浦東張江的中國研發中心，建設成立全新的細胞與基因治療亞洲技術中心（ATC）。這一技術中心將通過構建全面的自動化及數字化生態系統，採用先進的細胞與基因治療科研及生產製備設備、產業解決方案和全方面的技術服務加速行業的標準化整合。
GE醫療細胞與基因治療亞洲技術中心啟動儀式
GE醫療生命科學事業部全球首席執行官Emmanuel Ligner先生
「我們將幫助企業加快從實驗室研究到商業轉化的步伐。」GE醫療生命科學事業部全球首席執行官Emmanuel Ligner在開幕儀式上道出該技術中心的核心目標。
長閉環技術幫助加速商業化
中國將精準醫療和個性化醫療作為重要的發展方向，目前有超過200個臨床項目，大量的企業正在進行臨床前申報，發展速度之快已堪比美國。同時，每年中國的腫瘤新增患者超過200萬，大量的治療需求未能滿足。
GE醫療成立細胞與基因治療亞洲技術中心，正是看到中國的市場機會，以及其能扮演的重要角色。GE醫療生命科學事業部細胞與基因治療業務全球總經理Ger Brophy在接受研發客採訪時表示，作為全球醫藥企非常重要的、可以信任的合作夥伴，GE醫療為客戶提供最高效率、最安全、最具成本效益的解決方案。「我們希望一款新的治療方案、新的藥物並不僅僅是停留在實驗室的階段，或者提供的服務僅限於幾十個、幾百個病人。我們希望能夠更好地加速公司的商業化進程，讓它服務並造福更多的患者。」
GE醫療生命科學事業部細胞治療業務全球總經理Ger Brophy
「造福更多患者」，GE醫療團隊在接受研發客採訪過程中反覆強調。他們將之視作使命。從美國已經獲批的兩款治療方案來看，動輒40萬美金的治療費用只能是極少數患者的福音。大多數普通患者對這個可能實現治癒的方案望塵莫及。在GE醫療生命科學事業部大中華區總經理李慶看來，工業化的整個設計過程，用什麼樣的材料，過程的高效性以及成功率，都會最終影響病人的治療情況和費用。「不但要把技術做好，還要儘可能保證更多的中國病人能承受這個疾病的治療。尤其血液腫瘤的患者一大部分是孩子，這令人非常心痛，我們希望有更多的孩子通過GE醫療的產業化技術，最終實現治癒。」當然，他也坦言，誰都不是預言家，目前還無法知曉這些新療法在未來能夠實現怎樣的產能，但GE醫療確實在為之努力。
實際上，GE醫療在大分子藥物、疫苗領域已經累積了非常豐富的經驗，具備相當的行業優勢。不過，細胞和基因療法這一新的治療方案，全球都處在探索階段。從早期的實驗室研發到進入人體臨床研究，乃至後續的工業化，需要大量的準備工作。
GE醫療全球細胞治療首席技術官Madhusudan Peshwa坦言：「不論是實驗室研究期間的療效和一致性評價，以及安全性評估等等多個關鍵節點，我們都必須一開始就做好充分準備，而且面面俱到。在產品工藝上我們也必須在進入臨床前進行充分的認證，能夠建造出更加穩健、專業化的體系，以保證藥物的一致性療效，GE醫療能在這個環節起到非常重要的作用。初始階段，企業通過我們的解決方案設置出非常穩健的基礎設施以及生產設施，同時幫助他們從實驗室到工業化生產過程中，實現快速的放大。作為新的治療方案，細胞及基因療法對整個醫藥行業而言都是非常大的挑戰，我們必須要開發出更新穎的治療策略和生產設備以滿足它的要求，包括自動化的供應生產、整個環節中的數據收集、產品開發、如何更好的管理病人的愈後和藥品療效。我們希望打造一個長期的閉環，同時建立非常好的反饋機制，能夠建立起更加完整的體系，使我們的產品質量得以保證。」
除技術支持之外，GE醫療也為企業提供人才培訓。在採訪中，GE醫療生命科學事業部細胞與基因治療業務亞洲地區總監陳琪談到，在與大量的公司接觸之後，他們發現細胞治療領域的人才集中在研發階段，生產以及商業化階段尤其是GMP環節的生產型人才非常欠缺。因此，GE醫療希望運用新成立的細胞與基因治療亞洲技術中心，憑藉多年來在大分子單抗的生產經驗，開展一系列培訓計劃，提升中國以及亞洲企業的能力。
與亘喜生物合作滿足更多客戶需求
從2018年開始，GE醫療已經與西比曼、香雪製藥開展了細胞治療領域的合作。而坐落於上海的細胞和基因治療亞洲技術中心（ATC）開幕儀式當天，GE醫療同時宣布了與亘喜生物的合作。不過，三家公司在細胞治療領域各有側重。
與西比曼公司的合作致力於血液瘤技術的開發，西比曼上海工廠將成為全球首個採用GE醫療細胞治療靈活生產平台（FlexFactory）技術的細胞治療產品生產設施。由於當時亞洲技術中心尚未成立，這項合作由GE醫療在多倫多的研發中心來主導。隨著亞洲技術中心的落地，它將成為該項目後續技術轉移的重要媒介，並且對西比曼的技術人員進行培訓。而香雪製藥旗下的香雪生物多年來開展以高親和性特異性T細胞受體（TCR-T）為核心的免疫細胞治療藥物，也是GE醫療的FlexFactory全球首次應用在TCR-T相關免疫細胞治療藥物領域，以加速其產業化。
GE醫療與亘喜生物簽署戰略合作意向書
談及CAR-T治療與TCR-T治療給GE醫療所帶來的不同挑戰時，細胞治療首席技術官Madhusudan Peshwa表示，總體來看，TCR-T和CAR-T這兩種療法在生產工藝上非常接近，兩者的生產工藝沒有很大的差別。
不過，細胞及基因治療較之單抗、疫苗等等確實具有特殊性。此次GE醫療新成立的ATC中心包含兩個實驗室，分別適用於基因治療和細胞治療。細胞實驗室承擔了三項重要的任務：細胞收集、細胞擴增和細胞分離。此外，通過數字化的平台，更好地監測整個多病毒載體過程中的生產，同時也能夠在這個過程中自動化地收集大量數據。當企業後續向CDE提交相關卷宗時，這些全面記錄的數據將會為申請提供有力的支持。基因治療實驗室中，從少量的病毒製備開始，該階段基本滿足10個病人左右的治療需求。在具有較多困難的放大階段，GE醫療採用一次性發酵技術，讓整個放大過程變得更加簡化。
GE 醫療認為，細胞治療基因治療前所未有地貼近患者的需求，ATC團隊也在考慮如何更靠近患者和臨床醫生的需求，從而與客戶共同開發項目。GE醫療將會在前端和後端同時延伸，一方面向科研方面跟進，同時也聆聽臨床醫生的需求。他們認為，這與大分子藥物研發生產過程截然不同。大分子藥物純粹就從生產葯的本身出發，基因和細胞治療則是從病人開始再回到病人。更貼近病人，是新研發中心成立之後的另一項使命。
此次與亘喜生物的合作項目則是針對通用型CAR-T，細胞與基因治療業務部亞洲地區總監陳琪談陳琪介紹道：「從三個合作項目可以看出，GE醫療的整個設備流程足夠靈活，能夠適應所有客戶的多種生產環節。同時又能夠幫助這個行業制定全球標準化的流程。」
幫助建立細胞治療行業法規
國家葯審中心在今年3月正式發布了《細胞治療產品申請臨床試驗藥學研究和申報資料的考慮要點》，對於CAR-T細胞藥物申報的規範性、溯源性、質量體系和風險控制等多個方面，提出了更高要求。對於這項新的治療方案，葯檢機構也在推出新的政策法規以對行業有更好的規範。GE醫療作為一家不申報藥物的中立企業，通過協助CFDA開展關於細胞治療的研討會，為新政法規的推出做出努力。去年11月，GE醫療與CFDA近40名專家共同國內召開會議，其中還包括一些國際專家。同時，GE醫療也以非常開放的姿態對待各級葯監、衛生部門，並希望未來能為國家葯監局提供審評員培訓的服務。
能夠為行業發展和標準化的制定提供幫助，GE醫療感到榮幸。他們認為，監管機構在對細胞治療藥物的審批時最看重三個方面。第一，希望能夠了解這些基本的科學原理是否是準確、有科研基礎的；第二點，臨床數據必須要證明足夠的安全性和藥物的有效性；第三，在實際投產過程中，所有生產的各批次的藥物，都能保證一致的療效和患者安全。而確保藥品生產過程中的一致性療效正是GE醫療的技術所擅長的。通過與葯企的長期合作，幫助它們實現一致性療效，並且在提交新葯申請時滿足生產工藝上一系列的要求。這其實也在間接地幫助監管機構在審批過程中更好地管理風險並且降低風險。
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