首個臨床試驗！用重編程的成體幹細胞治療帕金森病

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日本研究人員宣布啟動一項臨床試驗，用來自誘導多能幹細胞（iPS）的神經學材料治療帕金森病。誘導多能幹細胞是通過化學方法回歸到發育早期階段的成熟細胞，這些細胞理論上可以分化成身體中的任何特定的細胞種類。

該研究團隊將一種能發育成神經元併產生多巴胺的多巴胺能祖細胞，直接注射進已知在與帕金森病相關的神經變性中發揮關鍵作用的大腦區域。這項研究由京都大學iPS細胞研究與應用中心(CiRA)的神經外科醫生Jun Takahashi主導，另一家合作單位是京都大學醫院。

Jun Takahashi（左）及其同事在日本京都大學的新聞發布會上解釋他們對帕金森病患者進行試驗的計劃。圖片來源：讀賣新聞

帕金森症是由大腦中產生神經遞質多巴胺的特化細胞死亡引起的。缺少多巴胺會引發運動機能衰退，導致行走困難和不自主地顫抖。隨著疾病的發展，它會進一步導致痴呆。該試驗的策略是從iPS細胞中獲取多巴胺能祖細胞，並將它們注射到殼核（putamen）中，這是位於前腦底部的一個圓形結構。外科醫生將在患者的顱骨上鑽兩個小洞，並使用專門的設備向裡面注入大約500萬個細胞。

動物研究表明，祖細胞可以在體內分化成為多巴胺能神經元並植入到大腦中。Takahashi的團隊在去年報告稱，他們將從人類iPS細胞製備的神經元注入帕金森症的猴模型大腦中，兩年之後，這些猴子的癥狀得到了顯著改善。

CiRA並沒有使用患者的iPS細胞，而是使用了來自健康捐贈者的庫存iPS細胞，它們具有不太可能引起免疫排斥的特定細胞類型。CiRA的負責人Shinya Yamanaka在2012年因發現了製備iPS細胞的方法而獲得了諾貝爾生理學或醫學獎。他說：「利用這些庫存細胞，我們可以進展得更快，花費更低。」 作為額外的預防措施，患者們需要在接受祖細胞治療的同時使用一種常見的免疫抑製劑。

患者招募於7月30日東京時間17點開始，京都大學醫院在其官方網站上發布了患者招募的信息。該團隊計劃招募7名患者，並且在細胞注射之後持續進行2年的追蹤研究。

這是日本批准的第三項利用iPS細胞的人體試驗。第一項試驗是利用來自iPS細胞的視網膜細胞修復因老年性黃斑變性(AMD)而受損的眼部組織，該研究在2014年啟動，由日本神戶理化研究所發育生物學中心的Masayo Takahashi完成，Masayo Takahashi是Jun Takahashi的妻子。針對AMD的療法最初被認為是安全的，但是也曾經被報道出不良事件。今年早些時候，大阪大學的一個團隊獲得了條件性批准，進行基於iPS細胞治療局部缺血性心臟病的研究。

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