被Nature子刊評為2017年度技術密集型初創公司的EdiGene，迎來首任CEO

生物探索

編者按

基因編輯是有著「諾獎級」光環的技術，從編輯DNA、RNA到多種疾病的治療，科學家們試圖利用它探索更多的可能和不可能。2018年5月，《Nature Biotechnology》發文評選出十家被資本看好的技術密集型初創公司，而專註於基因編輯治療的博雅輯因（EdiGene）是其中唯一一家入圍的亞洲公司。8月2日，博雅輯因發布公告稱成立三年的公司迎來首位CEO，預示著一個更加高速發展的新階段的來臨。

CRISPR作為一種最新湧現的基因組編輯工具，能夠完成RNA導向的DNA識別及編輯，為構建更高效的基因定點修飾技術提供了全新的平台。

最初，CRISPR/Cas是在大多數細菌和古細菌中發現的一種天然免疫系統，可用來對抗入侵的病毒及外源DNA。隨著研究的深入，大家對於「魔剪」CRISPR的期待逐漸轉向醫療方向——改變特定基因實現疾病逆轉。毫無疑問，CRISPR系統已成為基因修飾的首選利器。

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市場新秀

2016年，3家基於基因編輯技術的初創型公司——CRISPR Therapeutics，IntelliaTherapeutics和Editas Medicine在美國上市，一時間點燃了資本市場對於該領域的追捧。Intellia Therapeutics前首席執行官NessanBermingham博士表示，大約有5000種疾病可以通過替換某種目標基因來治癒。而世界衛生組織給出的數據更大，認為這樣的單基因疾病大約有10000種。

作為國內致力於基因編輯療法的技術型企業，博雅輯因創立於2015年，擁有自主知識產權的基因編輯治療平台及CRISPR高通量遺傳篩選平台。公司業務主要分為兩個部分：一是為直接服務患者開發基因編輯療法，目前主要集中在遺傳性疾病及癌症的治療；二是為葯企及科研單位的藥物靶點搜索提供基於基因編輯的高通量遺傳篩選服務，幫助他們更高效精準地鎖定藥物靶點。

在博雅輯因的研發管線中，基於CRISPR的基因療法以治療β地中海貧血的ET-01進展最快，預計會在2019年進入臨床研究階段。在首個治療產品即將進入臨床試驗之際，博雅輯因進行了管理團隊的擴充——迎來首任CEO魏東博士，一位在生物醫藥領域有著豐富從業經驗的職業經理人。

魏東畢業於北京大學生物系，並獲得美國密西根州立大學的博士學位及沃頓商學院MBA，先後在德勤諮詢、強生、Baxalta等多家公司任職，擁有多種創新葯的開發、臨床試驗、藥品申報註冊及管理經驗，涉及項目包括阿茲海默症藥物研發、癌症疫苗研發、遺傳病孤兒葯研發等。

「能夠在這個時刻加入EdiGene讓我非常激動。」魏東博士說，「基因編輯是一場革命，正從多個方面改變藥物研發。在這個高速發展的領域，擁有深厚科學背景及大量自主知識產權的EdiGene顯得非常獨特。能夠與這樣一個優秀的團隊共事，為中國及全世界的患者提供新的更好的治療選項，我感到非常榮幸。」

「現在，博雅輯因正加速邁入下一階段。我們非常高興魏東可以在這個重要的時間節點加入我們。」EdiGene創始人魏文勝博士說，「魏東領導力很強，他在頂級生物醫藥公司及諮詢公司多年的工作驗可以為我們提供很好的幫助。公司引入魏東博士這樣業內精英，顯示了公司走向生物製藥產業化發展的堅定決心。下一步，我們將與合作者們一起，加速治療產品的研發進程，擴充藥物開發服務範圍。」

02

打破CRISPR限制

CRISPR系統因其構造及使用方便的特性迅速席捲科研圈，直達產業界。CRISPR系統在研究者的文章里，一次次從概念上被證明可以治療各種疾病。然而縱觀全球，我們發現，被業界及資本看好的CRISPR基因編輯公司都有著非常類似的研發管線。他們開發進度最快的療法幾乎都是體外療法或眼科類疾病。這其中一個重要的原因是，將細胞取出體外或是針對與機體其它部位相對隔離的眼部，基因編輯實施的環境可以更加單純簡單。這樣的環境可以方便編輯條件優化以提升編輯效率，同時讓質控更加方便和精確。而直接在體內實施編輯的基因療法，細胞面臨著免疫系統、體液調節等複雜的環境，因此較為困難。

此外，CRISPR系統要進入細胞中，還需要一個高效安全的遞送系統。目前體外治療採用的多是電轉或者病毒載體。包括博雅輯因在內的幾個基因編輯公司，已經通過2到3年的時間搭建起了滿足臨床編輯效率、安全及功能性要求的遞送系統，並且通過各種努力，克服了原代細胞基因編輯效率低的問題。然而，對於體內基因編輯，用人體來優化電轉條件難以實施，使用病毒載體又面臨著病毒需求量大、工藝要求高、費用昂貴等問題。因此，人們一邊在遞送系統上不斷創新，另一方面，也尋找著其他的遞送更為方便甚至無需特別遞送系統的基因編輯工具。

博雅輯因的體內治療平台正在為此而努力著，並已經開始取得一些讓人振奮的結果和數據。我們期待，作為國內基因編輯創新企業，博雅輯因能夠早日帶來革新傳統療法的新技術。

End

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