Cell：絕了！白血病治癒率50％！這種葯破解40年難題！

乾貨 | 靠譜 | 實用

作者：Zoe

導 讀

多年來，各類癌症捷報頻傳。但令人惋惜的是，在過去長達40年的時間裡，喜訊似乎一直與白血病患者無緣。近日的一項研究或許可以打破這一僵局。耶路撒冷希伯來大學醫學院的研究小組開發了一種新的生物藥物，對於實驗室小鼠的急性白血病治癒率高達50％。

關於急性髓性白血病

急性髓性白血病是一種侵襲性血液系統惡性腫瘤，它是髓系造血幹細胞惡性疾病，以骨髓與外周血中原始和幼稚髓性細胞異常增生為主要特徵。40年來，關於此種疾病的研究始終是停滯不前。

近日，耶路撒冷希伯來大學醫學院Ben-Neriah的研究小組開發了一種新的生物藥物—CKIa活性小分子抑製劑，其成果喜人：

僅服用一劑新葯，幾乎所有實驗室老鼠的白血病癥狀一夜之間就消失了，該葯對於實驗室小鼠的急性白血病治癒率高達50％。

該研究於近日以「Small Molecules Co-targeting CKIa and the Transcriptional Kinases CDK7/9 Control AML in Preclinical Models」為題發表在著名學術期刊《Cell》上。

我們知道，白血病患者體內會產生多種蛋白質，這些蛋白質會「合起伙來」，為白血病細胞提供快速生長的機會，同時保護白血病細胞免受化療的侵襲。

當前用於治療白血病的大多數生物癌症藥物大多都針對它們，而這些個體白血病細胞蛋白也就自然而然地成為了「眾矢之的」。遺憾的是，在「靶向治療」期間，「狡猾」的白血病細胞會迅速激活其他蛋白質以抵抗藥物。隨之而來的是耐葯的白血病細胞迅速再生，白血病的捲土重來。

然而這一次，白血病細胞沒那麼幸運了！

研究人員開發的新葯好比是爆炸時迸射出許多小炸彈的集束炸彈。它可以同時攻擊幾種白血病蛋白，使白血病細胞難以激活其他可以逃避治療的蛋白質，也就只能束手就擒，乖乖投降了！

此外，這種單分子藥物可以「以一當十」，同時完成三種或四種不同藥物的工作，癌症患者因為同時接觸幾種療法而難以忍受的副作用也就自此不復存在了。

這種新葯還有一個最令人稱奇的地方，它能夠根除白血病幹細胞。要知道，白血病幹細胞作為一類腫瘤幹細胞，具有自我更新能力，並能產生異質性白血病細胞群體的白血病細胞。而這一度是癌症治療的重大挑戰，也是科學家無法治癒急性白血病的主要原因之一。

那麼，這種葯究竟是如何起作用的呢？

它可以阻止CKIa與轉錄激酶CDK7和/或CDK9協同穩定抑癌基因p53，從而增強CKIa誘導的p53激活及其抗白血病活動。

I期臨床研究或將展開

據悉，BioTheryX最近從HU的技術轉讓公司Yissum購買了這種頗具前景的藥物專利。他們與Ben-Neriah的研究團隊一起，正在申請FDA批准進行I期臨床研究，讓我們一起靜候佳音！

參考文獻：Small Molecules Co-targeting CKIa and the Transcriptional Kinases CDK7/9 Control AML in Preclinical Models

關於腫瘤代謝、腫瘤免疫、腫瘤標記物等領域的更多研究進展和研究技術等，推薦關注2018首屆國際癌症大會暨第三屆國際癌症代謝與治療大會暨第四屆全國腫瘤代謝年會，本次會議匯聚了王紅陽院士、陳國強院士、詹啟敏院士、林東昕院士、彭孝軍院士、Nick Lemoine院士（英國）、Hendrik-Tobias Arkenau 院士（英國）、Hsing-Jien Kung院士（中國台灣）、Vay Liang W (Bill)Go院士 （美國）、Binyi Kang教授（美國）等近百位國內外相關領域頂尖專家，會上將分享最新的癌症研究技術方法及其轉化應用進展，屆時還將舉行論文交流、優秀牆報評選等活動，期待您的參與！

本次會議於2018年10月12—14日在上海召開。

喜歡這篇文章嗎？立刻分享出去讓更多人知道吧！