GEN盤點：全球十大基因編輯企業，CRISPR「三大先驅」均在列

圖片來源：Pixabay

7月16日，Wellcome Sanger研究所的科學家們在《Nature Biotechnology》期刊發表了一項研究成果，給CRISPR基因編輯技術「潑了冷水」：CRISPR會造成編輯位點附近出現大量DNA缺失和重排。

文章發表之後，專註於基因編輯的3家上市公司Editas Medicine、 CRISPR Therapeutics和Intellia Therapeutics的股價均受到影響，降至2018年的最低點：

CRISPR Therapeutics在7月27日從56.72美元跌至47.01美元，然後又升回48.92美元。

Editas Medicine在8月8日從44.08美元跌至27.65美元，隨後反彈至30.41美元。

Intellia Therapeutics在8月1日從34.95美元跌至25.78美元，隨後小幅上漲至27.74美元。

雖然公司發表聲明稱並未使用文章中所提及的方法（CRISPR Therapeutics）或者並未檢測到基因編輯藥物存在這類風險（Intellia Therapeutics、Editas Medicine），但是股價依然出現了下跌。

在GEN推出的這份「Top 10 Companies Leveraging Gene Editing」榜單中，有5家成功上市。其中，上市公司按照2017年的總收入進行排序，而私營企業則根據他們募集到的總資金進行排名。

具體而言，5家上市公司中有4家專註於疾病新療法的開發，剩餘一家則專註於工具的開發。另外5家私營企業則涉獵廣泛：有兩家致力於基因編輯在農業領域的應用，有兩家專註於疾病治療開發，有一家專註於工具和技術的開發。

5大上市公司Top Public Companies

#1 Horizon Discovery Group

2017年總收入：4653.2萬美元

Horizon Discovery致力於基因編輯和RNAi兩大領域的開發，預計2017-2021年間，這兩大市場將於每年約18%的複合增長率增長。去年，Horizon Discovery的營收值上漲了52%，通過從GE手中收購Dharmacon而實現轉型。去年年底，Horizon Discovery通過啟動CRISPR激活試劑平台（CRISPRa）豐富了其Edit-R產品線，該平台旨在讓天然基因過表達，從而用於功能學研究。

#2 CRISPR Therapeutics

2017年總收入：4099.7萬美元

CRISPR Therapeutics去年的收入增長了近700%。但是今年5月，公司與Vertex Pharmaceuticals的合作遭遇挫折，其共同研發的針對鐮刀型貧血症的基因療法CTX001在FDA的IND審查中受到臨床試驗暫停。8月7日，CRISPR Therapeutics表示，已經有一個「明確的解決方案」，仍有望在今年年底推進開展CTX001的Ⅰ/Ⅱ期試驗。

#3 Sangamo Therapeutics

2017年總收入：3656.7萬美元

Sangamo Therapeutics去年的營收幾乎翻了一番，比2016年增長了近89%，這主要歸功於公司與輝瑞的首次合作。2017年5月，Sangamo與輝瑞達成過一項5.45億美元的全球獨家合作和許可協議，共同開發治療A型血友病的基因療法SB-525。今年，兩家公司再次合作，開發針對C9ORF72基因突變的肌萎縮側索硬化和額顳葉退化症的基因療法。8月8日，Sangamo宣布SB-525 臨床Ⅰ/Ⅱ期「Alta」試驗（NCT03061201）初步數據良好，未出現與治療相關的嚴重不良事件。

#4 Intellia Therapeutics

2017年總收入：2611.7萬美元

Intellia Therapeutics成立於2014年，主要關注體內療法。相比於2016年，Intellia Therapeutics公司2017年的總收入增加了58.5%，這主要歸功於與Regeneron製藥公司（Regeneron Pharmaceuticals）在2016年啟動的一項公司——Regeneron許可Intellia開發的肝臟基因編輯療法。今年8月1日，Intellia發布了其體內澱粉樣變性（transthyretin amyloidosis, ATTR）項目的進展情況，計劃於2019年底提交新葯註冊申請。

#5 Editas Medicine

2017年總收入：1372.8萬美元

2013年，張峰與人聯合創辦Editas Medicine ，兩年後年公司成功上市。相比於2016年，2017年公司的總收入增長了一倍多，上漲近12%。目前，Editas Medicine擁有5款早期研發產品，致力於眼疾治療。其中，有一款產品EDIT-101是Leber先天性黑朦（Leber Congenital Amaurosis type 10，LCA10）的基因編輯療法候選，合作方艾爾建正計劃開發並將其商業化。

5大私營公司Top Private Companies

1# Precision BioSciences

募資總額：1.3565億美元

6月26日，Precision BioSciences宣布其完成超1.1億美元的B輪融資，躍居基因編輯私營企業榜單的首位。公司計劃將資金用於基於ARCUS?基因編輯平台的產品的進一步開發，包括癌症免疫療法、遺傳疾病和食品領域。該平台基於多種真核生物中自然存在的歸巢核酸內切酶（homing endonuclease）。

2# Pairwise Plants

募資總額：1.25億美元

Pairwise Plants是一家農業創新型公司，旨在針對植物自然遺產多樣性開發新型基因組編輯工具。3月20日，孟山都表示將投資1億美元，用於獲取Pairwise Plants關於作物應用的技術知識產權，包括將兩家公司合作研發的產品商業化。

3# Beam Therapeutics

募資總額：8700萬美元

今年5月，Beam Therapeutics因其創始團隊（包括CRISPR先驅張鋒）而成為媒體關注的焦點。5月14日，Beam是全球首家利用單鹼基編輯技術開發精準基因藥物的創新公司，目前已獲8700萬美元的A輪融資。

#4 Inscripta

募資總額：8450萬美元

今年2月，Inscripta獲得5550萬美元的C輪融資。公司表示，這筆資金將用於加快基因編輯工具（包括儀器、試劑和軟體）的開發和商業化，以及公司的擴大。7月，Inscripta獲得美國首個MAD7專利——公司第一個免費的CRISPR酶。

#5 Inari Agriculture

募資總額：5500萬美元

Inari Agriculture 專註於農業領域的CRISPR基因編輯技術開發。8月9日，公司順利完成B輪融資，獲資4000萬美元。Inari Agriculture成立於2016年，現有超80名科學家、統計學家、工程師和學術顧問。Inari Agriculture計劃將募集資金用於技術的開發、應用以及團隊的組建上。

責編：風鈴

參考資料：

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