CRISPR基因編輯成功修復犬的肌肉萎縮

根據發表在《科學》期刊上的一項研究，科學家報告他們成功利用 CRISPR 基因編輯技術修復了四隻獵犬的 Duchenne 肌肉萎縮症。這是 CRISPR 首次用於治療大型動物的肌肉萎縮症。Duchenne 是肌縮蛋白基因突變導致的，該基因編碼了正常肌肉功能所需的蛋白質。

患有 Duchenne 肌肉萎縮症的人通常只能依靠輪椅，由於肌肉持續萎縮晚期病人需要依靠呼吸機呼吸，最終他們會發展出心臟和呼吸衰竭。

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