首個！CRISPR「女神」啟動基因編輯臨床試驗，治療地中海貧血

圖片來源：podcastscience

CRISPR Therapeutics是「女神」Emmanuelle Charpentier於2014年與人聯合創辦的一家基因編輯公司。今年8月底，在GEN官網發布的「全球十大基因編輯企業」排行榜中，CRISPR Therapeutics以2017年4099.7萬美元的總收入位列其中。

2015年，CRISPR Therapeutics與福泰製藥（Vertex Pharmaceuticals）合作，主要針對β-地中海貧血（β-thalassemia）、鐮刀型貧血症等疾病開發基於CRISPR的基因編輯療法。

現在，這項合作有了重大進展：8月31日，兩家公司宣布，將啟動治療β-地中海貧血的體外基因編輯療法的臨床試驗，並已在臨床註冊平台（clinicaltrials.gov）登記在案。據悉，這項臨床研究將在德國一家醫院進行，是首個基於CRISPR基因編輯技術的臨床試驗。

關於CTX001臨床試驗的登記信息

「這是非常重要的一步，有望將基因編輯落實至包括鐮狀細胞貧血病、地中海貧血等在內的重大疾病中。」 Vertex公司的發言人Heather Nichols在接受媒體訪問時如此說道。

這一療法被稱為CTX001，旨在治療成年人血紅蛋白生成不足的疾病。不同於靶嚮導致疾病的缺陷基因，CTX001通過剪切BCL11A基因（抑制胎兒血紅蛋白的產生）實現治療目的。

這一療法將進行體外試驗——從患者體內取出血液細胞，進行編輯，然後進行替換。臨床數據表明，當BCL11A基因抑制作用解除，β-地中海貧血或者鐮狀細胞貧血病患者應該能夠自主生成足夠的血紅蛋白，從而減緩所患疾病的影響。

去年年末，CRISPR Therapeutics首次報道了這項新研究的計劃。當時，CRISPR Therapeutics開始向監管機構申請臨床試驗許可。目前，該項目已經在歐洲啟動了臨床，美國緊接其後。CRISPR Therapeutics首席執行官Samarth Kulkarni在接受《Wired》雜誌採訪時表示：「3年前，我們將基於CRISPR的治療策略視為一種科學幻想。現在，我們有望夢想成真。」

責編：悠然

參考資料：

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