中外機構聯手向一罕見病群體免費提供治療特效藥

國際在線消息：由中華慈善總會發起、美國安進公司支持的瑞百安慈善援助項目簽約儀式18日在北京舉行。該項目旨在幫助純合子型家族性高膽固醇血症（HoFH）患者免費獲得創新型降膽固醇藥物瑞百安（依洛尤單抗）的治療，幫助患者延長生命、改善生活質量，同時減輕患者及其家庭因治療而產生的經濟負擔。

純合子型家族性高膽固醇血症是一種罕見的遺傳性疾病，其發病率約為1/16萬～1/100萬。患者從出生就處於高血清低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）水平暴露狀態，因此患動脈粥樣硬化性心血管疾病風險明顯增高。若不接受適當治療，容易在兒童及青年期發生心絞痛或心肌梗死，並於20-30歲之前死亡。

據悉，瑞百安於今年7月獲得國家藥品監督管理局批准，成為唯一一個在中國獲批用於治療成人或12歲以上青少年純合子型家族性高膽固醇血症的PCSK9抑製劑。

該慈善援助項目將面向符合申請條件的中國純合子型家族性高膽固醇血症患者提供為期兩年的免費藥品援助。

國家衛生健康委醫政醫管局副局長焦雅輝女士表示，希望通過此項目，讓全社會關注罕見病群體，使這個群體的健康權益能夠得到更好保障。

喜歡這篇文章嗎？立刻分享出去讓更多人知道吧！