Methods Mol Biol：用於眼部疾病的腺病毒相關病毒

導語：眼科基因治療的相關研究者提供了一種新的途徑，極大推動了基因治療在眼科疾病的應用。

來源：梅斯醫學

佛羅里達大學醫學院眼科的Ildefonso CJ等近日在Methods Mol Biol雜誌上發表了一篇重要的工作，他們從粘液瘤病毒中獲得抗炎絲氨酸蛋白酶抑製劑（絲氨酸蛋白酶抑製劑），並在AAV載體中進行設計和測試。

因為腺病毒相關病毒在人體臨床試驗中的安全性已經得到廣泛認可，所以腺病毒相關病毒（AAV）已成為眼部基因治療的首選基因植入載體。該病毒載體具有4.7kbp（千鹼基對）的攜帶能力（單鏈DNA），並且僅保留原病毒的反向末端重複序列（ITR）。

在文章中，作者詳細描述了他們從粘液瘤病毒中獲得抗炎絲氨酸蛋白酶抑製劑（絲氨酸蛋白酶抑製劑），並在AAV載體中進行設計和測試的過程。粘液瘤是一種兔種特異性感染病毒，是一種Leporipoxvirus。 粘液瘤病毒蛋白已經被開發為針對炎症疾病治療的免疫調節蛋白，並且對粘液瘤病毒本身，也有許多研究者正在研究其是否可以作為癌症治療的溶瘤病毒載體。同時，他們通過自切割肽將Serp2基因與GFP報告基因融合。

因此，這篇文章給研究眼科基因治療的相關研究者提供了一種新的途徑，極大推動了基因治療在眼科疾病的應用。

原文出處：

Ildefonso， C.J. and A.S. Lewin， Adeno-Associated Virus Delivery of Viral Serpins for Ocular Diseases： Design and Validation. Methods Mol Biol， 2018. 1826： p. 237-254.

本文系梅斯醫學（MedSci）原創編譯整理，轉載需授權！

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