無藥可救時，病人可以使用未經批准的藥物嗎？

讓已經陷入生命危險的病患使用未經批准的藥物，只會帶來虛假的希望。

撰文 | 克勞迪婭·沃利斯（Claudia Wallis）

翻譯?| 賈明月

毫無疑問，美國這個新的法案聽起來很棒。特朗普總統對營銷有那麼點了解，他5月30日簽署「嘗試權」法案時，一直在滔滔不絕地談論著這個法案的名字。他被身患不治之症的患者包圍，其中包括一位患有杜氏肌營養不良的二年級小學生。這位患者從自己的小輪椅里站起來，擁抱了總統。出台法案，是想讓這樣的患者能繞過美國食品及藥品管理局（FDA），更容易地使用試驗中的藥物。

這項法案的名字和概念都非常討喜，美國已經有40個州通過了類似的法規，不過在聯邦政府加入進來之前，那些法規基本是象徵性的。各州的法規不盡相同，大體意思都是，臨終患者可以向製藥廠商尋求任何已經通過I期臨床試驗的藥物（I期試驗只是最小型的安全試驗）。「我們將會拯救大量生命，」特朗普說，「目前FDA的審批流程可能要花很多很多年，患者卻沒那麼多時間。」

深入了解以後，你會發現將FDA視為障礙是不對的，這項法案也不像宣稱的那麼美妙。「這應該叫詢問權，而不是嘗試權。」紐約大學的醫學倫理學家艾莉森·貝特曼-豪斯（Alison Bateman-House）說，她贊同同情性地使用試驗藥物。而對這類藥物的詢問權本來就存在。她說：「如果我有魔法，就會想辦法讓患者知道已經存在的項目，而不是通過一項讓人感覺良好的法案。」

事實上，幾十年來製藥公司一直通過FDA監管的項目，讓患者可以接觸未經批准的藥物。這種「擴大使用」（expanded access，也叫「同情使用」）的目標患者，是部分不符合正式藥物研究要求而沒法參與試驗的重病患者。根據2016年的報道，FDA每年會收到1000多份代表這類患者的申請，其中99.7%都會得到批准。據FDA局長斯科特·戈特利布（Scott Gottlieb）說，在緊急情況下，申請會立即被批准，一般的批准周期也只有幾天。

但是，這些可能無效或不安全的藥物，存在使用障礙。有些患者找不到願意管理他們用藥的醫生，或找不到可以提供場所讓他們使用藥物的機構，還有很多藥物根本就拿不到。你無法強迫製藥廠商做這件事：2007年，美國聯邦法院的一項裁決認為，「並不存在讓末期疾病患者使用試驗藥物……的基本權利」。新的法案絲毫沒有改變這一點。

製藥公司也有很多理由對此保持謹慎。處於早期試驗階段的藥物，風險和收益都存在很大的不確定性。產量可能有限，生產成本又高，公司通常希望節約珍貴的庫存做臨床試驗。研發人員也擔心，他們的葯在虛弱的臨終患者身上可能會效果不佳。一旦消息傳出去，又會造成悲劇：患者會被嚇得不敢參與研究，投資者會撤資，股票會下跌。有潛在價值的新葯研發工作，很有可能因為出於同情偏離正軌。

「假如患者可以抓起電話就說『我需要葯，把葯給我』，怎麼還會有人去做臨床試驗？」匹茲堡「認知療法」（Cognition Therapeutics）公司總裁、CEO肯尼思·莫克（Kenneth Moch）問，「以後的患者會怎麼樣？」他懷疑製藥行業不會接受「嘗試權」，並在一次關於該法案的國會聽證會上說：「任何一個我認識的遵守倫理的藥物開發者，都不會允許藥物在FDA監管範圍之外使用。」

然而，缺乏職業道德的公司卻可能在新的法案下掠劫無助的患者。醫生和製藥商可以在法規下逃脫責任。另外，儘管法案規定，製藥商向患者提供藥物時，只能收取成本費用，但卻不要求FDA預審批這些費用。這又會讓很多重要的患者權益倡導組織反對這項立法。

美國伊利諾伊州的心臟病學家韋伯哈夫·蘭加拉詹（Vibhav Rangarajan）曾希望這個法規可以幫他2歲的女兒拉達（Radha）拿到一種試驗藥物。拉達患有一種名叫異染性腦白質營養不良的罕見病，這種病正破壞她的神經系統。但他認為這個法案對製藥公司來說缺乏有意義的激勵，「它不會真正改變局面。」

《環球科學》經典專刊回歸

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